Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin perkutaaninen anto pinnallisten komplisoituneiden verisuonihäiriöiden hoidossa

keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Children's Hospital of Fudan University

Sirolimuusin ihon kautta antaminen pinnallisten komplisoituneiden verisuonihäiriöiden hoidossa: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Tässä tutkimuksessa tutkimme paikallisesti käytettävän sirolimuusin turvallisuutta ja tehoa pinnallisten monimutkaisten vaskulaaristen anomolioiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Verisuonihäiriö on eräänlainen harvinainen sairaus. Histologian, biologisen käyttäytymisen ja kliinisten ilmenemismuotojen mukaan se voidaan jakaa kahteen luokkaan: vaskulaarinen kasvain ja vaskulaarinen epämuodostuma.

mTOR-estäjillä on todistetusti proliferaatiota ja angiogeneesiä estäviä ominaisuuksia. Siksi niitä on käytetty verisuonihäiriöiden hoidossa. Sirolimuusista on tullut uusi ja tehokas hoitomuoto, koska se kykenee estämään alavirran proteiinisynteesiä ja sitä seuraavaa solujen lisääntymistä ja angiogeneesiä. Kuitenkin sen jälkeen, kun lapset ovat saavuttaneet täydellisen vasteen, iholla voi silti esiintyä ilmenemismuotoja, jotka vaikuttavat ulkonäköön ja aiheuttavat psyykkisiä varjoja. Siksi väliintuloa tarvitaan.

Tutkimukset ovat raportoineet, että paikallinen sirolimuusi on tehokas kaposiformisen hemangioendoteliooman (KHE) hoidossa. Se imeytyy ihon läpi välttäen maksan ensikierron eliminaatiovaikutuksen. Vähemmän haittavaikutuksia on havaittu. Tässä tutkimuksessa tutkimme sirolimuusin perkutaanisen annon tehoa ja turvallisuutta pinnallisten monimutkaisten verisuonihäiriöiden hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

75

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Shanghai, Kiina, 210012
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Alatutkija:
          • Yingjing Ding, MD
        • Alatutkija:
          • Hanlei Yan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Alatutkija:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Alatutkija:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja, jolla on kliinisesti tai patologisesti diagnosoitu KHE, TA tai monimutkaiset pinnalliset verisuonten anomoliat, joihin liittyy lymfaattisia komponentteja.

    1. Tapaus on alkuperäinen, ja siinä on suhteellisen rajoitettu pinnallinen vaurio.
    2. Osallistujalla on jäännöspintavaurioita suun kautta otetun lääkityksen jälkeen.
  • Osallistuja, joka ei käytä muita lääkkeitä tai kirurgista hoitoa
  • Osallistuja, jolla on tarkat potilastiedot taudista seulonnan aikana
  • Osallistuja, jolla on huoltajan (huoltajien) allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on Kasabach-Merritt-ilmiö, joiden verihiutaleet <50 × 10 9 /L.
  • Osallistujat, joilla on yleissairaus, kuten verenpainetauti, diabetes, lisämunuaisten vajaatoiminta, neurologiset sairaudet, maksan ja munuaisten vajaatoiminta sekä sydämen ja keuhkojen vajaatoiminta.
  • Osallistujat, joilla on muita hematologisia sairauksia tai kiinteä kasvain.
  • Osallistujat ovat allergisia sirolimuusille tai sidokselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sirolimuusin paikallinen käyttö
Pudota 5 ml sirolimuusioraaliliuosta ja 5 g sidosta sekoitettuun pulloon. Levitä paikallisesti käytettävää sirolimuusigeeliä vaurioituneelle alueelle. Käytä sitä kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan.
Lääke: Perkutaaninen sirolimuusi
Vertaamme sirolimuusin paikallista ja suun kautta tapahtuvaa käyttöä pinnallisten komplisoituneiden verisuonihäiriöiden hoidossa. Koeryhmässä annamme perkutaanista sirolimuusia. Pudota 5 ml sirolimuusioraaliliuosta ja 5 g sidosta sekoitettuun pulloon. Levitä paikallisesti käytettävää sirolimuusigeeliä vaurioituneelle alueelle. Käytä sitä kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Active Comparator: Sirolimuusin käyttö suun kautta
Suun kautta otettava sirolimuusiannos lasketaan kehon pinta-alan mukaan. Ota se kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan. Säilytä sirolimuusin pitoisuus veressä 5-15 ng/ml.
Lääke: Suun kautta otettava sirolimuusi
Vertaamme sirolimuusin paikallista ja suun kautta tapahtuvaa käyttöä pinnallisten komplisoituneiden verisuonihäiriöiden hoidossa. Aktiivisessa vertailuryhmässä annamme sirolimuusia suun kautta. Suun kautta otettava sirolimuusiannos lasketaan kehon pinta-alan mukaan. Ota se kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan. Säilytä sirolimuusin pitoisuus veressä 5-15 ng/ml.
Muut nimet:
  • Rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokas korko
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Achauer BM et ai. teki nelitasoisen standardin seuraavasti. Grade I: kasvaimen koko ja ihovaurion värin regressio ≤ 25 %; luokka II: kasvaimen koon ja ihovaurion värin regressio 25–50 %; luokka III: kasvaimen koon ja ihovaurion värin regressio 50-75 %; aste IV: kasvaimen koko ja ihovaurion värin regressio ≥75 %. Kuuden kuukauden hoidon jälkeen osallistuja arvioidaan. Arvosana I katsotaan kelpaamattomaksi. Arvosanat II ja III pidetään tehokkaina ja arvosanat IV erittäin tehokkaina. Arvosanalla Ⅱ, Ⅲ tai Ⅳ olevat lasketaan tehokkuusasteella.
Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Resistanssikertoimen muutokset
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Mitattu ultraääni-doppler-virtausmittarilla seurannassa
Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Haittatapahtumat raportoidaan Common Terminology Criteria for Adverse Events -ohjelman version 4.0 (CTCAE v4.0) mukaisesti. Komplikaatioiden, kuten suun haavaumien, epänormaalien maksaentsyymien ja infektioiden, ilmaantuvuus kirjataan. Se määritellään esiintyväksi, jos yksittäisellä koehenkilöllä on jokin edellä mainituista komplikaatioista 6 kuukauden toimenpiteen aikana
Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Verihiutaleiden määrä
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Verihiutaleiden määrä on yksi tärkeimmistä hoitovasteen indikaattoreista. Sen oletetaan olevan suurempi kuin 100 × 10^9/l.
Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Muutokset huippuverenkierrossa
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta
Mitattu ultraääni-doppler-virtausmittarilla seurannassa
Hakemuksesta seurantaan kuusi kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 6. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 6. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LK210106

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa