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Administração Percutânea de Sirolimus no Tratamento de Anomalias Vasculares Complicadas Superficiais

13 de março de 2024 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Administração Percutânea de Sirolimus no Tratamento de Anomalias Vasculares Complicadas Superficiais: um Estudo Controlado Randomizado

Neste estudo, investigamos a segurança e a eficácia do sirolimus tópico no tratamento de anomalias vasculares complicadas superficiais.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A anomalia vascular é um tipo de doença rara. De acordo com a histologia, comportamento biológico e manifestações clínicas, pode ser dividido em duas categorias: tumor vascular e malformação vascular.

Os inibidores de mTOR são comprovados com as propriedades de antiproliferação e antiangiogênese. Portanto, eles têm sido usados ​​no tratamento de anomalias vasculares. Sirolimus, por sua capacidade de prevenir a síntese proteica a jusante e subsequente proliferação celular e angiogênese, tornou-se um tratamento novo e eficaz. No entanto, após a criança atingir a resposta completa, ainda podem ocorrer manifestações cutâneas que afetam a aparência e causam sombras psicológicas. Portanto, a intervenção é necessária.

Estudos relataram que o sirolimus tópico é eficaz no tratamento do Hemangioendotelioma Kaposiforme (KHE). É absorvido pela pele, evitando o efeito de eliminação de primeira passagem do fígado. Foram observadas menos reações adversas. Neste estudo, investigamos a eficácia e segurança da administração percutânea de sirolimus no tratamento de anomalias vasculares complicadas superficiais.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

75

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Shanghai, China, 210012
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Subinvestigador:
          • Yingjing Ding, MD
        • Subinvestigador:
          • Hanlei Yan, MD
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Subinvestigador:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Subinvestigador:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Subinvestigador:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Subinvestigador:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participante clinicamente ou patologicamente diagnosticado com KHE, TA ou anomalias vasculares superficiais complicadas envolvendo componentes linfáticos.

    1. O caso é inicial, com lesão superficial relativamente limitada.
    2. O participante apresenta lesões superficiais residuais após medicação oral.
  • Participante sem uso de outra medicação ou tratamento cirúrgico
  • Participante com registros médicos detalhados da doença no momento da triagem
  • Participante com consentimento informado assinado e datado do(s) tutor(es)

Critério de exclusão:

  • Participantes com Fenômeno de Kasabach-Merritt, com plaquetas <50×10 9 /L.
  • Participantes com doenças gerais como hipertensão, diabetes, insuficiência adrenal, doenças neurológicas, disfunção hepática e renal e insuficiência cardiopulmonar.
  • Participantes com outras doenças hematológicas ou tumor sólido.
  • Participantes alérgicos ao sirolimus ou curativo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Uso tópico de sirolimo
Coloque 5 ml de solução oral de sirolimo e 5 g de curativo no frasco misto. Aplicar gel misto de sirolimus tópico na área afetada. Use-o duas vezes por dia durante 6 meses.
Medicamento: Sirolimo percutâneo
Comparamos o uso tópico e oral de sirolimus no tratamento de anomalias vasculares complicadas superficiais. No grupo experimental, administramos sirolimus percutâneo. Coloque 5 ml de solução oral de sirolimo e 5 g de curativo no frasco misto. Aplicar gel misto de sirolimus tópico na área afetada. Use-o duas vezes por dia durante 6 meses.
Outros nomes:
  • Rapamicina
Comparador Ativo: Uso oral de sirolimo
A dose oral de sirolimus é calculada de acordo com a área de superfície corporal. Tome duas vezes por dia durante 6 meses. Manter a concentração sanguínea de sirolimus em 5-15ng/ml.
Medicamento: Sirolimo oral
Comparamos o uso tópico e oral de sirolimus no tratamento de anomalias vasculares complicadas superficiais. No grupo do comparador ativo, administramos sirolimus via oral. A dose oral de sirolimus é calculada de acordo com a área de superfície corporal. Tome duas vezes por dia durante 6 meses. Manter a concentração sanguínea de sirolimus em 5-15ng/ml.
Outros nomes:
  • Rapamicina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa efetiva
Prazo: Da admissão ao seguimento de seis meses
Achauer BM et al. fez o padrão de quatro níveis como segue. Grau I: tamanho do tumor e regressão da cor da lesão cutânea ≤ 25%; grau II: tamanho do tumor e regressão da cor da lesão cutânea 25%-50%; grau III: tamanho do tumor e regressão da cor da lesão cutânea 50-75%; grau IV: tamanho do tumor e regressão da cor da lesão cutânea ≥75%. Após 6 meses de tratamento, o participante será avaliado. Grau I será considerado inválido. Os graus II e III serão considerados eficazes, e o grau IV será considerado muito eficaz. Aqueles no grau Ⅱ, Ⅲ ou Ⅳ serão calculados em taxa de eficácia.
Da admissão ao seguimento de seis meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações do coeficiente de resistência
Prazo: Da admissão ao seguimento de seis meses
Medido pelo medidor de fluxo Doppler ultrassônico no acompanhamento
Da admissão ao seguimento de seis meses
Incidência de eventos adversos
Prazo: Da admissão ao seguimento de seis meses
Os eventos adversos serão relatados de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events, versão 4.0 (CTCAE v4.0). A incidência de complicações como úlceras orais, enzimas hepáticas anormais e infecções será registrada. É definido como ocorrendo se o sujeito individual tiver qualquer uma das complicações acima durante a intervenção de 6 meses
Da admissão ao seguimento de seis meses
Contagem de plaquetas
Prazo: Da admissão ao seguimento de seis meses
A contagem de plaquetas é um dos principais indicadores de resposta ao tratamento. Supõe-se que seja maior que 100×10^9/L.
Da admissão ao seguimento de seis meses
Alterações do pico de fluxo sanguíneo
Prazo: Da admissão ao seguimento de seis meses
Medido pelo medidor de fluxo Doppler ultrassônico no acompanhamento
Da admissão ao seguimento de seis meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Children's Hospital of Fudan University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LK210106

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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