Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Perkutánní podání sirolimu v léčbě povrchových komplikovaných cévních anomálií

13. března 2024 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Perkutánní podávání sirolimu v léčbě povrchových komplikovaných vaskulárních anomálií: Randomizovaná kontrolovaná studie

V této studii zkoumáme bezpečnost a účinnost topického sirolimu v léčbě povrchových komplikovaných vaskulárních anomolií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cévní anomálie je druh vzácného onemocnění. Podle histologie, biologického chování a klinických projevů jej lze rozdělit do dvou kategorií: cévní nádor a cévní malformace.

Inhibitory mTOR jsou prokázány s vlastnostmi antiproliferace a antiangiogeneze. Proto byly použity při léčbě vaskulárních anomálií. Sirolimus se díky své schopnosti bránit následné syntéze proteinů a následné buněčné proliferaci a angiogenezi stal novou a účinnou léčbou. Avšak poté, co děti dosáhnou úplné odezvy, mohou stále existovat kožní projevy, které ovlivňují vzhled a způsobují psychologické stíny. Proto je nutný zásah.

Studie uvádějí, že topický sirolimus je účinný při léčbě kaposiformního hemangioendoteliomu (KHE). Vstřebává se kůží, čímž nedochází k eliminačnímu efektu prvního průchodu játry. Bylo pozorováno méně nežádoucích reakcí. V této studii zkoumáme účinnost a bezpečnost perkutánního podání sirolimu v léčbě povrchových komplikovaných vaskulárních anomálií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

75

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 210012
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Yingjing Ding, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Hanlei Yan, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník klinicky nebo patologicky diagnostikovaný KHE, TA nebo komplikované povrchové vaskulární anomolie zahrnující lymfatické komponenty.

    1. Případ je počáteční, s relativně omezenou povrchovou lézí.
    2. Účastník má zbytkové povrchové léze po perorální medikaci.
  • Účastník bez použití jiných léků nebo chirurgické léčby
  • Účastník s podrobnými lékařskými záznamy o onemocnění v době screeningu
  • Účastník s podepsaným a datovaným informovaným souhlasem opatrovníka(ů)

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s fenoménem Kasabach-Merritt, s krevními destičkami <50×10 9 /L.
  • Účastníci s celkovým onemocněním, jako je hypertenze, diabetes, nedostatečnost nadledvin, neurologická onemocnění, dysfunkce jater a ledvin a kardiopulmonální insuficience.
  • Účastníci s jinými hematologickými onemocněními nebo solidním nádorem.
  • Účastníci alergičtí na sirolimus nebo obvaz.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Topické použití sirolimu
Do namíchané lahvičky kápněte 5 ml perorálního roztoku sirolimu a 5 g obvazu. Na postižené místo naneste namíchaný gel topického sirolimu. Používejte dvakrát denně po dobu 6 měsíců.
Lék: Perkutánní sirolimus
Porovnáváme lokální a perorální použití sirolimu v léčbě povrchových komplikovaných cévních anomálií. V experimentální skupině podáváme perkutánně sirolimus. Do namíchané lahvičky kápněte 5 ml perorálního roztoku sirolimu a 5 g obvazu. Na postižené místo naneste namíchaný gel topického sirolimu. Používejte dvakrát denně po dobu 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • Rapamycin
Aktivní komparátor: Perorální podání sirolimu
Perorální dávka sirolimu se vypočítá podle tělesného povrchu. Užívejte dvakrát denně po dobu 6 měsíců. Udržujte koncentraci sirolimu v krvi na 5-15 ng/ml.
Lék: Perorální sirolimus
Porovnáváme lokální a perorální použití sirolimu v léčbě povrchových komplikovaných cévních anomálií. V aktivní srovnávací skupině podáváme sirolimus perorálně. Perorální dávka sirolimu se vypočítá podle tělesného povrchu. Užívejte dvakrát denně po dobu 6 měsíců. Udržujte koncentraci sirolimu v krvi na 5-15 ng/ml.
Ostatní jména:
  • Rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Efektivní sazba
Časové okno: Od přijetí po šest měsíců sledování
Achauer BM a kol. vytvořil čtyřúrovňový standard následovně. Stupeň I: velikost nádoru a regrese barvy kožní léze ≤ 25 %; stupeň II: velikost nádoru a regrese barvy kožní léze 25 %-50 %; stupeň III: velikost nádoru a regrese barvy kožní léze 50-75 %; stupeň IV: velikost nádoru a regrese barvy kožní léze ≥75 %. Po 6 měsících léčby bude pzrticipant zhodnocen. Stupeň I bude považován za neplatný. Stupeň II a stupeň III budou považovány za účinné a stupeň IV bude považován za velmi účinný. Ti v platové třídě Ⅱ, Ⅲ nebo Ⅳ budou započítáni do míry účinnosti.
Od přijetí po šest měsíců sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny součinitele odporu
Časové okno: Od přijetí po šest měsíců sledování
Měřeno ultrazvukovým dopplerovským průtokoměrem při sledování
Od přijetí po šest měsíců sledování
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Od přijetí po šest měsíců sledování
Nežádoucí příhody budou hlášeny podle Common Terminology Criteria for Adverse Events, verze 4.0 (CTCAE v4.0). Bude zaznamenán výskyt komplikací, jako jsou vředy v dutině ústní, abnormální jaterní enzymy, infekce. Je definován jako výskyt, pokud má jednotlivý subjekt některou z výše uvedených komplikací během 6měsíční intervence
Od přijetí po šest měsíců sledování
Počet krevních destiček
Časové okno: Od přijetí po šest měsíců sledování
Počet krevních destiček je jedním z hlavních ukazatelů odpovědi na léčbu. Předpokládá se, že bude větší než 100×10^9/L.
Od přijetí po šest měsíců sledování
Změny maximálního průtoku krve
Časové okno: Od přijetí po šest měsíců sledování
Měřeno ultrazvukovým dopplerovským průtokoměrem při sledování
Od přijetí po šest měsíců sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LK210106

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit