Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimusz perkután adagolása a felszíni szövődményes érrendszeri rendellenességek kezelésére

2024. március 13. frissítette: Children's Hospital of Fudan University

A szirolimusz perkután beadása a felületes szövődményes érrendszeri anomáliák kezelésében: randomizált, kontrollált vizsgálat

Ebben a tanulmányban a topikális szirolimusz biztonságosságát és hatásosságát vizsgáljuk a felszíni szövődményes vaszkuláris anomóliák kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az érrendszeri anomália egyfajta ritka betegség. Szövettan, biológiai viselkedés és klinikai megnyilvánulások szerint két kategóriába sorolható: vaszkuláris daganat és vaszkuláris malformáció.

Az mTOR inhibitorok proliferáció- és angiogenezis-gátló tulajdonságokkal rendelkeznek. Ezért használták őket érrendszeri rendellenességek kezelésére. A szirolimusz, mivel képes megakadályozni a downstream fehérjeszintézist és az ezt követő sejtproliferációt és angiogenezist, új és hatékony kezeléssé vált. Azonban, miután a gyerekek elérik a teljes reakciót, továbbra is lehetnek olyan bőrmegnyilvánulások, amelyek befolyásolják a megjelenést és pszichológiai árnyékokat okoznak. Ezért beavatkozásra van szükség.

Tanulmányok kimutatták, hogy a lokális szirolimusz hatékony a Kaposiform hemangioendothelioma (KHE) kezelésében. A bőrön keresztül felszívódik, elkerülve a máj első körben történő eliminációs hatását. Kevesebb mellékhatást figyeltek meg. Ebben a tanulmányban a szirolimusz perkután adagolásának hatékonyságát és biztonságosságát vizsgáljuk a felületes szövődményes vaszkuláris anomáliák kezelésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

75

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína, 210012
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Alkutató:
          • Yingjing Ding, MD
        • Alkutató:
          • Hanlei Yan, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Alkutató:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Alkutató:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klinikailag vagy patológiásan KHE-vel, TA-val vagy nyirokrendszeri komponenseket érintő felületes érrendszeri anomóliákkal diagnosztizált résztvevő.

    1. Az eset kezdeti, viszonylag korlátozott felületi elváltozással.
    2. A résztvevőnek a szájon át történő gyógyszeres kezelés után maradvány felületi elváltozásai vannak.
  • Résztvevő, aki nem használ más gyógyszert vagy sebészeti kezelést
  • A résztvevő a szűrés időpontjában a betegség részletes orvosi feljegyzéseivel
  • Résztvevő a gyám(ok) aláírt és keltezett beleegyezésével

Kizárási kritériumok:

  • Kasabach-Merritt jelenségben szenvedők, vérlemezkék <50×10 9 /L.
  • Általános betegségekben, például magas vérnyomásban, cukorbetegségben, mellékvese-elégtelenségben, neurológiai betegségekben, máj- és veseelégtelenségben, valamint szív- és tüdőelégtelenségben szenvedők.
  • Más hematológiai betegségben vagy szolid daganatban szenvedők.
  • A szirolimuszra vagy a kötszerre allergiás résztvevők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A szirolimusz helyi alkalmazása
Cseppentsen 5 ml szirolimusz belsőleges oldatot és 5 g kötszert a kevert üvegbe. Vigyen fel helyi szirolimusz kevert gélt az érintett területre. Használja naponta kétszer 6 hónapig.
Drog: Perkután szirolimusz
Összehasonlítjuk a szirolimusz helyi és orális alkalmazását a felszíni szövődményes vaszkuláris anomáliák kezelésében. Kísérleti csoportban perkután szirolimuszt adtunk. Cseppentsen 5 ml szirolimusz belsőleges oldatot és 5 g kötszert a kevert üvegbe. Vigyen fel helyi szirolimusz kevert gélt az érintett területre. Használja naponta kétszer 6 hónapig.
Más nevek:
  • Rapamycin
Aktív összehasonlító: A szirolimusz szájon át történő alkalmazása
A szirolimusz orális adagját a testfelület alapján számítják ki. Naponta kétszer vegye be 6 hónapig. A szirolimusz vérkoncentrációját 5-15 ng/ml értéken kell tartani.
Drog: Orális szirolimusz
Összehasonlítjuk a szirolimusz helyi és orális alkalmazását a felszíni szövődményes vaszkuláris anomáliák kezelésében. Az aktív összehasonlító csoportban orális szirolimuszt adunk. A szirolimusz orális adagját a testfelület alapján számítják ki. Naponta kétszer vegye be 6 hónapig. A szirolimusz vérkoncentrációját 5-15 ng/ml értéken kell tartani.
Más nevek:
  • Rapamycin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékony ráta
Időkeret: A felvételtől a követésig hat hónap
Achauer BM et al. a következőképpen készítette el a négyszintű szabványt. I. fokozat: a daganat mérete és a bőrelváltozás színének regressziója ≤ 25%; II. fokozat: tumorméret és bőrelváltozás színregressziója 25%-50%; III. fokozat: tumorméret és bőrelváltozás színvisszaesés 50-75%; IV. fokozat: tumorméret és bőrelváltozás színregresszió ≥75%. 6 hónapos kezelés után a beteget értékelik. Az I. fokozatot érvénytelennek tekintik. A II. és III. fokozatot hatékonynak, a IV. fokozatot pedig nagyon hatékonynak tekintik. A Ⅱ, Ⅲ vagy Ⅳ besorolásúak hatékonysági arányban kerülnek kiszámításra.
A felvételtől a követésig hat hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ellenállási együttható változásai
Időkeret: A felvételtől a követésig hat hónap
Utánkövetéskor ultrahangos doppler áramlásmérővel mérve
A felvételtől a követésig hat hónap
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A felvételtől a követésig hat hónap
A nemkívánatos eseményeket a Common Terminology Criteria for Adverse Events, 4.0 verzió (CTCAE v4.0) szerint kell jelenteni. A szövődmények, például szájfekélyek, kóros májenzimek, fertőzések előfordulását rögzítik. Ez akkor fordul elő, ha az egyénnél a fenti szövődmények bármelyike ​​jelentkezik a 6 hónapos beavatkozás során
A felvételtől a követésig hat hónap
Vérlemezke-szám
Időkeret: A felvételtől a követésig hat hónap
A vérlemezkeszám a kezelésre adott válasz egyik fő mutatója. Állítólag nagyobb, mint 100×10^9/L.
A felvételtől a követésig hat hónap
Változások a csúcs véráramlásában
Időkeret: A felvételtől a követésig hat hónap
Utánkövetéskor ultrahangos doppler áramlásmérővel mérve
A felvételtől a követésig hat hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 6.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LK210106

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Perkután szirolimusz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel