Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Perkutan administrering av Sirolimus vid behandling av ytliga komplicerade vaskulära anomalier

13 mars 2024 uppdaterad av: Children's Hospital of Fudan University

Perkutan administrering av Sirolimus vid behandling av ytliga komplicerade vaskulära anomalier: en randomiserad kontrollerad studie

I denna studie undersöker vi säkerheten och effekten av topikal sirolimus vid behandling av ytliga komplicerade vaskulära anomoli.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vaskulär anomali är en sorts sällsynt sjukdom. Enligt histologi, biologiskt beteende och kliniska manifestationer kan det delas in i två kategorier: vaskulär tumör och vaskulär missbildning.

mTOR-hämmare är bevisade med egenskaperna anti-proliferation och anti-angiogenes. Därför har de använts vid behandling av vaskulära anomalier. Sirolimus har genom sin förmåga att förhindra nedströms proteinsyntes och efterföljande cellproliferation och angiogenes blivit en ny och effektiv behandling. Men efter att barnen uppnått fullständigt svar kan det fortfarande finnas hudmanifestationer som påverkar utseendet och orsakar psykologiska skuggor. Därför krävs ingripande.

Studier har rapporterat att topikal sirolimus är effektiv vid behandling av kaposiformt hemangioendoteliom (KHE). Det absorberas genom huden och undviker leverns första pass elimineringseffekt. Färre biverkningar har observerats. I denna studie undersöker vi effektiviteten och säkerheten av perkutan administrering av sirolimus vid behandling av ytliga komplicerade vaskulära anomalier.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

75

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 210012
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Underutredare:
          • Yingjing Ding, MD
        • Underutredare:
          • Hanlei Yan, MD
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Underutredare:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Underutredare:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare som är kliniskt eller patologiskt diagnostiserad med KHE, TA eller komplicerade ytliga vaskulära anomoli som involverar lymfatiska komponenter.

    1. Fallet är initialt, med en relativt begränsad ytlig lesion.
    2. Deltagaren har kvarvarande ytskador efter oral medicinering.
  • Deltagare utan användning av annan medicin eller kirurgisk behandling
  • Deltagare med detaljerad journal över sjukdomen vid tidpunkten för screening
  • Deltagare med undertecknat och daterat informerat samtycke från vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med Kasabach-Merritt-fenomen, med blodplättar <50×10 9 /L.
  • Deltagare med allmänsjukdom som högt blodtryck, diabetes, binjurebarksvikt, neurologiska sjukdomar, lever- och njursvikt samt hjärt- och lunginsufficiens.
  • Deltagare med andra hematologiska sjukdomar eller solid tumör.
  • Deltagare allergiska mot sirolimus eller förband.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lokal användning av sirolimus
Droppa 5 ml sirolimus oral lösning och 5 g dressing i den blandade flaskan. Applicera blandad gel av aktuell sirolimus på det drabbade området. Använd den två gånger om dagen i 6 månader.
Läkemedel: Perkutan sirolimus
Vi jämför topisk och oral användning av sirolimus vid behandling av ytliga komplicerade vaskulära anomalier. I experimentgrupp administrerar vi perkutan sirolimus. Droppa 5 ml sirolimus oral lösning och 5 g dressing i den blandade flaskan. Applicera blandad gel av aktuell sirolimus på det drabbade området. Använd den två gånger om dagen i 6 månader.
Andra namn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Oral användning av sirolimus
Oral dos av sirolimus beräknas efter kroppsyta. Ta det två gånger om dagen i 6 månader. Bibehåll blodkoncentrationen av sirolimus vid 5-15 ng/ml.
Läkemedel: Oral sirolimus
Vi jämför topisk och oral användning av sirolimus vid behandling av ytliga komplicerade vaskulära anomalier. I aktiv jämförelsegrupp administrerar vi oral sirolimus. Oral dos av sirolimus beräknas efter kroppsyta. Ta det två gånger om dagen i 6 månader. Bibehåll blodkoncentrationen av sirolimus vid 5-15 ng/ml.
Andra namn:
  • Rapamycin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiv kurs
Tidsram: Från intagning till uppföljning sex månader
Achauer BM et al. gjorde fyranivåstandarden enligt följande. Grad I: tumörstorlek och hudskada färgregression ≤ 25 %; grad II: tumörstorlek och hudskada färgregression 25%-50%; grad III: tumörstorlek och hudskada färgregression 50-75%; grad IV: tumörstorlek och hudskada färgregression ≥75%. Efter 6 månaders behandling kommer patienten att utvärderas. Betyg I kommer att betraktas som ogiltigt. Grad II och grad III kommer att ses som effektiva, och grad IV kommer att ses som mycket effektiva. De i betyg Ⅱ, Ⅲ eller Ⅳ kommer att beräknas i effektivitetsgrad.
Från intagning till uppföljning sex månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar av motståndskoefficient
Tidsram: Från intagning till uppföljning sex månader
Uppmätt med ultraljud dopplerflödesmätning vid uppföljning
Från intagning till uppföljning sex månader
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Från intagning till uppföljning sex månader
Biverkningar kommer att rapporteras enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0). Förekomsten av komplikationer såsom munsår, onormala leverenzymer, infektioner kommer att registreras. Det definieras som att det inträffar om en individ har någon av ovanstående komplikationer under den 6-månaders interventionen
Från intagning till uppföljning sex månader
Antal blodplättar
Tidsram: Från intagning till uppföljning sex månader
Antalet blodplättar är en av de viktigaste indikatorerna för svar på behandlingen. Det är tänkt att vara större än 100×10^9/L.
Från intagning till uppföljning sex månader
Förändringar av toppblodflöde
Tidsram: Från intagning till uppföljning sex månader
Uppmätt med ultraljud dopplerflödesmätning vid uppföljning
Från intagning till uppföljning sex månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 oktober 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juni 2021

Första postat (Faktisk)

10 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LK210106

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera