Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przezskórne podawanie syrolimusa w leczeniu powierzchownych powikłanych anomalii naczyniowych

13 marca 2024 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Przezskórne podawanie syrolimusa w leczeniu powierzchownych powikłanych anomalii naczyniowych: randomizowana, kontrolowana próba

W tym badaniu badamy bezpieczeństwo i skuteczność miejscowego sirolimusu w leczeniu powierzchownych powikłanych anomalii naczyniowych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anomalia naczyniowa jest rodzajem rzadkiej choroby. Według histologii, zachowania biologicznego i objawów klinicznych można go podzielić na dwie kategorie: guz naczyniowy i malformacja naczyniowa.

Udowodniono, że inhibitory mTOR mają właściwości antyproliferacyjne i antyangiogenetyczne. Dlatego znalazły zastosowanie w leczeniu anomalii naczyniowych. Sirolimus, dzięki swojej zdolności do zapobiegania dalszej syntezie białek, a następnie proliferacji komórek i angiogenezie, stał się nowym i skutecznym lekiem. Jednak po tym, jak dzieci osiągną pełną odpowiedź, nadal mogą występować objawy skórne, które wpływają na wygląd i powodują psychologiczne cienie. Dlatego konieczna jest interwencja.

Badania wykazały, że syrolimus stosowany miejscowo jest skuteczny w leczeniu naczyniakośródbłonka Kaposiforma (KHE). Wchłania się przez skórę, unikając efektu eliminacji pierwszego przejścia przez wątrobę. Zaobserwowano mniej działań niepożądanych. W tym badaniu badamy skuteczność i bezpieczeństwo przezskórnego podawania syrolimusa w leczeniu powierzchownych powikłanych anomalii naczyniowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 210012
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Pod-śledczy:
          • Yingjing Ding, MD
        • Pod-śledczy:
          • Hanlei Yan, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Pod-śledczy:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Pod-śledczy:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik klinicznie lub patologicznie zdiagnozowany z KHE, TA lub powikłanymi powierzchownymi anomaliami naczyniowymi z udziałem elementów limfatycznych.

    1. Przypadek jest początkowy, ze stosunkowo ograniczoną zmianą powierzchowną.
    2. Uczestnik ma resztkowe zmiany powierzchniowe po lekach doustnych.
  • Uczestnik bez stosowania innych leków lub leczenia chirurgicznego
  • Uczestnik ze szczegółową dokumentacją medyczną dotyczącą choroby w momencie badania przesiewowego
  • Uczestnik z podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodą opiekuna (opiekunów)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z objawem Kasabacha-Merritta, z płytkami krwi <50×109/L.
  • Uczestnicy z chorobami ogólnymi, takimi jak nadciśnienie, cukrzyca, niewydolność kory nadnerczy, choroby neurologiczne, dysfunkcja wątroby i nerek, niewydolność krążeniowo-oddechowa.
  • Uczestnicy z innymi chorobami hematologicznymi lub guzem litym.
  • Uczestnicy uczuleni na sirolimus lub opatrunek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Miejscowe stosowanie syrolimusa
Do zmieszanej butelki wkroplić 5 ml roztworu doustnego sirolimusu i 5 g opatrunku. Zastosuj wymieszany żel syrolimusa do stosowania miejscowego na dotknięty obszar. Używaj dwa razy dziennie przez 6 miesięcy.
Lek: Syrolimus przezskórny
Porównujemy miejscowe i doustne stosowanie syrolimusa w leczeniu powierzchownych powikłanych anomalii naczyniowych. W grupie eksperymentalnej podajemy przezskórnie sirolimus. Do zmieszanej butelki wkroplić 5 ml roztworu doustnego sirolimusu i 5 g opatrunku. Zastosuj wymieszany żel syrolimusa do stosowania miejscowego na dotknięty obszar. Używaj dwa razy dziennie przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Aktywny komparator: Doustne stosowanie syrolimusa
Dawkę doustną syrolimusa oblicza się na podstawie powierzchni ciała. Przyjmuj dwa razy dziennie przez 6 miesięcy. Utrzymać stężenie syrolimusa we krwi na poziomie 5-15 ng/ml.
Lek: Syrolimus doustny
Porównujemy miejscowe i doustne stosowanie syrolimusa w leczeniu powierzchownych powikłanych anomalii naczyniowych. W aktywnej grupie porównawczej podajemy syrolimus doustnie. Dawkę doustną syrolimusa oblicza się na podstawie powierzchni ciała. Przyjmuj dwa razy dziennie przez 6 miesięcy. Utrzymać stężenie syrolimusa we krwi na poziomie 5-15 ng/ml.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Efektywna stawka
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Achauer BM i in. stworzył czteropoziomowy standard w następujący sposób. stopień I: wielkość guza i regresja koloru zmian skórnych ≤ 25%; stopień II: wielkość guza i regresja barwy zmian skórnych 25%-50%; stopień III: wielkość guza i regresja barwy zmian skórnych 50-75%; stopień IV: wielkość guza i regresja barwy zmian skórnych ≥75%. Po 6 miesiącach leczenia pacjent zostanie poddany ocenie. Stopień I będzie uznany za nieważny. Stopień II i stopień III będą postrzegane jako skuteczne, a stopień IV jako bardzo skuteczny. Osoby w klasie Ⅱ, Ⅲ lub Ⅳ zostaną przeliczone na wskaźnik efektywności.
Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany współczynnika oporu
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Mierzone za pomocą ultradźwiękowego przepływomierza dopplerowskiego podczas wizyty kontrolnej
Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Zdarzenia niepożądane będą zgłaszane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.0 (CTCAE v4.0). Rejestrowana będzie częstość występowania powikłań, takich jak owrzodzenia jamy ustnej, nieprawidłowe enzymy wątrobowe, infekcje. Definiuje się ją jako występującą, jeśli u osobnika wystąpi którekolwiek z powyższych powikłań podczas 6-miesięcznej interwencji
Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Liczba płytek krwi jest jednym z głównych wskaźników odpowiedzi na leczenie. Powinno być większe niż 100×10^9/L.
Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Zmiany szczytowego przepływu krwi
Ramy czasowe: Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy
Mierzone za pomocą ultradźwiękowego przepływomierza dopplerowskiego podczas wizyty kontrolnej
Od przyjęcia do wizyty kontrolnej sześć miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LK210106

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj