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Somministrazione percutanea di Sirolimus nel trattamento delle anomalie vascolari complicate superficiali

13 marzo 2024 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Somministrazione percutanea di Sirolimus nel trattamento delle anomalie vascolari complicate superficiali: uno studio controllato randomizzato

In questo studio, indaghiamo la sicurezza e l'efficacia del sirolimus topico nel trattamento delle anomalie vascolari complicate superficiali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anomalia vascolare è una specie di malattia rara. Secondo l'istologia, il comportamento biologico e le manifestazioni cliniche, può essere suddiviso in due categorie: tumore vascolare e malformazione vascolare.

Gli inibitori di mTOR sono dimostrati con proprietà di antiproliferazione e antiangiogenesi. Pertanto, sono stati utilizzati nel trattamento delle anomalie vascolari. Sirolimus, grazie alla sua capacità di prevenire la sintesi proteica a valle e la conseguente proliferazione cellulare e angiogenesi, è diventato un trattamento nuovo ed efficace. Tuttavia, dopo che i bambini hanno raggiunto una risposta completa, potrebbero esserci ancora manifestazioni cutanee che influenzano l'aspetto e causano ombre psicologiche. Pertanto, l'intervento è necessario.

Gli studi hanno riportato che il sirolimus topico è efficace nel trattamento dell'emangioendotelioma kaposiforme (KHE). Viene assorbito attraverso la pelle, evitando l'effetto di eliminazione di primo passaggio del fegato. Sono state osservate meno reazioni avverse. In questo studio, indaghiamo l'efficacia e la sicurezza della somministrazione percutanea di sirolimus nel trattamento delle anomalie vascolari complicate superficiali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 210012
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Sub-investigatore:
          • Yingjing Ding, MD
        • Sub-investigatore:
          • Hanlei Yan, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Sub-investigatore:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Sub-investigatore:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipante con diagnosi clinica o patologica di KHE, TA o complicate anomalie vascolari superficiali che coinvolgono componenti linfatiche.

    1. Il caso è iniziale, con una lesione superficiale relativamente limitata.
    2. Il partecipante ha lesioni superficiali residue dopo il farmaco orale.
  • Partecipante senza uso di altri farmaci o trattamento chirurgico
  • Partecipante con cartelle cliniche dettagliate della malattia al momento dello screening
  • Partecipante con consenso informato firmato e datato dal/i tutore/i

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con fenomeno di Kasabach-Merritt, con piastrine <50×10 9 /L.
  • Partecipanti con malattie generali come ipertensione, diabete, insufficienza surrenalica, malattie neurologiche, disfunzione epatica e renale e insufficienza cardiopolmonare.
  • Partecipanti con altre malattie ematologiche o tumore solido.
  • Partecipanti allergici al sirolimus o alla medicazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Uso topico di sirolimus
Versare 5 ml di soluzione orale di sirolimus e 5 g di medicazione nel flacone miscelato. Applicare un gel misto di sirolimus topico sulla zona interessata. Usalo due volte al giorno per 6 mesi.
Droga: Sirolimo percutaneo
Confrontiamo l'uso topico e orale di sirolimus nel trattamento delle anomalie vascolari complicate superficiali. Nel gruppo sperimentale, somministriamo sirolimus percutaneo. Versare 5 ml di soluzione orale di sirolimus e 5 g di medicazione nel flacone miscelato. Applicare un gel misto di sirolimus topico sulla zona interessata. Usalo due volte al giorno per 6 mesi.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Comparatore attivo: Uso orale di sirolimus
La dose orale di sirolimus è calcolata in base alla superficie corporea. Prendilo due volte al giorno per 6 mesi. Mantenere la concentrazione ematica di sirolimus a 5-15 ng/ml.
Droga: Sirolimo orale
Confrontiamo l'uso topico e orale di sirolimus nel trattamento delle anomalie vascolari complicate superficiali. Nel gruppo di confronto attivo, somministriamo sirolimus orale. La dose orale di sirolimus è calcolata in base alla superficie corporea. Prendilo due volte al giorno per 6 mesi. Mantenere la concentrazione ematica di sirolimus a 5-15 ng/ml.
Altri nomi:
  • Rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso effettivo
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up sei mesi
Achauer BM et al. ha reso lo standard a quattro livelli come segue. Grado I: dimensione del tumore e regressione del colore della lesione cutanea ≤ 25%; grado II: dimensione del tumore e regressione del colore della lesione cutanea 25%-50%; grado III: dimensione del tumore e regressione del colore della lesione cutanea 50-75%; grado IV: dimensione del tumore e regressione del colore della lesione cutanea ≥75%. Dopo 6 mesi di trattamento, verrà valutato il pzrticipante. Il grado I sarà considerato non valido. Il grado II e il grado III saranno considerati efficaci e il grado IV sarà considerato molto efficace. Quelli di grado Ⅱ, Ⅲ o Ⅳ saranno calcolati in percentuale di efficacia.
Dal ricovero al follow-up sei mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni del coefficiente di resistenza
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up sei mesi
Misurato mediante flussometria doppler ultrosonico al follow-up
Dal ricovero al follow-up sei mesi
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up sei mesi
Gli eventi avversi verranno riportati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events, versione 4.0 (CTCAE v4.0). Verrà registrata l'incidenza di complicanze come ulcere orali, enzimi epatici anormali, infezioni. È definito come verificatosi se il singolo soggetto presenta una delle complicanze di cui sopra durante l'intervento di 6 mesi
Dal ricovero al follow-up sei mesi
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up sei mesi
La conta piastrinica è uno dei principali indicatori di risposta al trattamento. Dovrebbe essere maggiore di 100×10^9/L.
Dal ricovero al follow-up sei mesi
Cambiamenti del picco di flusso sanguigno
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up sei mesi
Misurato mediante flussometria doppler ultrosonico al follow-up
Dal ricovero al follow-up sei mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LK210106

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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