Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Perkutan administrering av Sirolimus ved behandling av overfladiske kompliserte vaskulære anomalier

13. mars 2024 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

Perkutan administrering av Sirolimus ved behandling av overfladiske kompliserte vaskulære anomalier: en randomisert kontrollert prøvelse

I denne studien undersøker vi sikkerheten og effekten av topisk sirolimus i behandlingen av overfladiske kompliserte vaskulære anomolier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vaskulær anomali er en slags sjelden sykdom. I henhold til histologi, biologisk oppførsel og kliniske manifestasjoner kan den deles inn i to kategorier: vaskulær svulst og vaskulær misdannelse.

mTOR-hemmere er bevist med egenskapene til anti-spredning og anti-angiogenese. Derfor har de blitt brukt i behandlingen av vaskulære anomalier. Sirolimus har, ved sin evne til å forhindre nedstrøms proteinsyntese og påfølgende celleproliferasjon og angiogenese, blitt en ny og effektiv behandling. Men etter at barna har oppnådd fullstendig respons, kan det fortsatt være hudmanifestasjoner som påvirker utseendet og forårsaker psykologiske skygger. Derfor er det nødvendig med inngrep.

Studier har rapportert at aktuell sirolimus er effektiv i behandling av Kaposiform Hemangioendothelioma (KHE). Det absorberes gjennom huden, og unngår leverens eliminasjonseffekt ved første pass. Færre bivirkninger er observert. I denne studien undersøker vi effektiviteten og sikkerheten ved perkutan administrering av sirolimus i behandlingen av overfladiske kompliserte vaskulære anomalier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

75

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 210012
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Underetterforsker:
          • Yingjing Ding, MD
        • Underetterforsker:
          • Hanlei Yan, MD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Underetterforsker:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Underetterforsker:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker klinisk eller patologisk diagnostisert med KHE, TA eller kompliserte overfladiske vaskulære anomolier som involverer lymfatiske komponenter.

    1. Saken er innledende, med en relativt begrenset overfladisk lesjon.
    2. Deltakeren har gjenværende overflatelesjoner etter oral medisinering.
  • Deltaker uten bruk av annen medisin eller kirurgisk behandling
  • Deltaker med detaljert journal over sykdommen på tidspunktet for screening
  • Deltaker med signert og datert informert samtykke fra vergen(e)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere med Kasabach-Merritt-fenomen, med blodplater <50×10 9 /L.
  • Deltakere med generell sykdom som hypertensjon, diabetes, binyrebarksvikt, nevrologiske sykdommer, lever- og nyresvikt og kardiopulmonell insuffisiens.
  • Deltakere med andre hematologiske sykdommer eller solid svulst.
  • Deltakere allergiske mot sirolimus eller dressing.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lokal bruk av sirolimus
Dropp 5 ml sirolimus mikstur og 5 g dressing i den blandede flasken. Påfør blandet gel av aktuell sirolimus på det berørte området. Bruk den to ganger om dagen i 6 måneder.
Legemiddel: Perkutan sirolimus
Vi sammenligner aktuell og oral bruk av sirolimus i behandlingen av overfladiske kompliserte vaskulære anomalier. I eksperimentell gruppe administrerer vi perkutan sirolimus. Dropp 5 ml sirolimus mikstur og 5 g dressing i den blandede flasken. Påfør blandet gel av aktuell sirolimus på det berørte området. Bruk den to ganger om dagen i 6 måneder.
Andre navn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Oral bruk av sirolimus
Oral dose av sirolimus beregnes i henhold til kroppsoverflate. Ta det to ganger om dagen i 6 måneder. Oppretthold blodkonsentrasjonen av sirolimus på 5-15ng/ml.
Legemiddel: Oral sirolimus
Vi sammenligner aktuell og oral bruk av sirolimus i behandlingen av overfladiske kompliserte vaskulære anomalier. I den aktive komparatorgruppen administrerer vi oral sirolimus. Oral dose av sirolimus beregnes i henhold til kroppsoverflate. Ta det to ganger om dagen i 6 måneder. Oppretthold blodkonsentrasjonen av sirolimus på 5-15ng/ml.
Andre navn:
  • Rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektiv sats
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Achauer BM et al. laget fire-nivå standarden som følger. Grad I: tumorstørrelse og hudlesjonsfargeregresjon ≤ 25 %; grad II: tumorstørrelse og hudlesjonsfargeregresjon 25%-50%; grad III: tumorstørrelse og hudlesjonsfargeregresjon 50-75 %; grad IV: tumorstørrelse og hudlesjonsfargeregresjon ≥75 %. Etter 6 måneders behandling vil pasienten bli evaluert. Karakter I vil bli sett på som ugyldig. Grad II og grad III vil bli sett på som effektive, og grad IV vil bli sett på som svært effektive. De i klasse Ⅱ, Ⅲ eller Ⅳ vil bli beregnet i effektivitetsgrad.
Fra innleggelse til oppfølging seks måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer av motstandskoeffisient
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Målt med ultrasonisk doppler flowmetery ved oppfølging
Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Bivirkninger vil bli rapportert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst av komplikasjoner som munnsår, unormale leverenzymer, infeksjoner vil bli registrert. Det er definert som at det oppstår hvis individet har noen av de ovennevnte komplikasjonene under den 6-måneders intervensjonen
Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Antall blodplater
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Antall blodplater er en av de viktigste indikatorene for respons på behandling. Det er ment å være større enn 100×10^9/L.
Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Endringer i topp blodstrøm
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging seks måneder
Målt med ultrasonisk doppler flowmetery ved oppfølging
Fra innleggelse til oppfølging seks måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LK210106

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere