经皮西罗莫司治疗浅表复杂性血管畸形
2024年3月13日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
西罗莫司经皮给药治疗浅表复杂性血管异常：一项随机对照试验
在这项研究中，我们调查了外用西罗莫司治疗浅表复杂血管畸形的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
血管异常是一种罕见病。 根据组织学、生物学行为和临床表现，可分为血管瘤和血管畸形两大类。
mTOR抑制剂被证明具有抗增殖和抗血管生成的特性。 因此，它们已被用于治疗血管异常。 西罗莫司具有阻止下游蛋白质合成和随后的细胞增殖和血管生成的能力，已成为一种新颖有效的治疗方法。 但是，孩子在达到完全反应后，可能还会出现影响容貌的皮肤表现，造成心理阴影。 因此，需要干预。
研究报道，外用西罗莫司可有效治疗卡波西样血管内皮瘤 (KHE)。 它通过皮肤吸收，避免了肝脏的首过效应。 观察到的不良反应较少。 在本研究中，我们研究了西罗莫司经皮给药治疗浅表复杂血管异常的有效性和安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
75
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shanghai、中国、210012
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
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副研究员：
- Yingjing Ding, MD
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副研究员：
- Hanlei Yan, MD
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接触：
- Kai Li, MD, PhD
- 电话号码：+86 02164931114
- 邮箱：likai2727@163.com
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首席研究员：
- Kai Li, MD, PhD
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副研究员：
- Weili Yan, MD,PhD
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副研究员：
- Ying Gong, MD,PhD
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副研究员：
- Wei Yao, MD, PhD
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副研究员：
- Zuopeng Wang, MD,PhD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
临床或病理诊断为 KHE、TA 或涉及淋巴成分的复杂浅表血管异常的参与者。
- 该病例为初始病例，具有相对有限的浅表病变。
- 参与者在口服药物后有残留的表面损伤。
- 未使用其他药物或手术治疗的参与者
- 参与者在筛选时有详细的疾病病历
- 获得监护人签署并注明日期的知情同意书的参与者
排除标准：
- Kasabach-Merritt现象参与者，血小板<50×10 9 /L。
- 患有高血压、糖尿病、肾上腺功能不全、神经系统疾病、肝肾功能不全、心肺功能不全等全身性疾病者。
- 患有其他血液病或实体瘤的参与者。
- 对西罗莫司或敷料过敏的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：局部使用西罗莫司
将西罗莫司口服液5 ml和敷料5 g滴入混合瓶中。
将外用西罗莫司混合凝胶涂抹于患处。
每天使用两次，持续 6 个月。
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我们比较了局部和口服西罗莫司治疗浅表复杂性血管异常的效果。
实验组给予经皮西罗莫司。
将西罗莫司口服液5 ml和敷料5 g滴入混合瓶中。
将外用西罗莫司混合凝胶涂抹于患处。
每天使用两次，持续 6 个月。
其他名称：
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有源比较器：口服西罗莫司
西罗莫司的口服剂量是根据体表面积计算的。
每天服用两次，持续 6 个月。
将西罗莫司的血药浓度维持在5-15ng/ml。
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我们比较了局部和口服西罗莫司治疗浅表复杂性血管异常的效果。
在积极的比较组中，我们给予口服西罗莫司。
西罗莫司的口服剂量是根据体表面积计算的。
每天服用两次，持续 6 个月。
将西罗莫司的血药浓度维持在5-15ng/ml。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有效率
大体时间：从入院到随访六个月
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Achauer BM 等人。制定了以下四级标准。
I级：肿瘤大小和皮损颜色消退≤25%； II级：肿瘤大小和皮损颜色消退25%-50%； III级：肿瘤大小和皮损颜色消退50-75%； IV级：肿瘤大小和皮损颜色消退≥75%。
治疗 6 个月后，将对参与者进行评估。
一级将被视为无效。
II级和III级将被视为有效，IV级将被视为非常有效。
Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ级者按有效率计算。
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从入院到随访六个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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阻力系数的变化
大体时间：从入院到随访六个月
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随访时用超声多普勒血流计测量
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从入院到随访六个月
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不良事件发生率
大体时间：从入院到随访六个月
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将根据不良事件通用术语标准 4.0 版 (CTCAE v4.0) 报告不良事件。
将记录口腔溃疡、肝酶异常、感染等并发症的发生率。
定义为如果个体受试者在 6 个月的干预期间出现上述任何并发症
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从入院到随访六个月
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血小板计数
大体时间：从入院到随访六个月
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血小板计数是治疗反应的主要指标之一。
应该大于100×10^9/L。
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从入院到随访六个月
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血流量峰值变化
大体时间：从入院到随访六个月
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随访时用超声多普勒血流计测量
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从入院到随访六个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月22日
初级完成 (估计的)
2025年11月1日
研究完成 (估计的)
2025年11月1日
研究注册日期
首次提交
2021年6月6日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月6日
首次发布 (实际的)
2021年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月13日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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