Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Percutane toediening van Sirolimus bij de behandeling van oppervlakkige gecompliceerde vaatafwijkingen

13 maart 2024 bijgewerkt door: Children's Hospital of Fudan University

Percutane toediening van sirolimus bij de behandeling van oppervlakkige gecompliceerde vaatafwijkingen: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

In deze studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van topische sirolimus bij de behandeling van oppervlakkige gecompliceerde vasculaire afwijkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Vasculaire anomalie is een soort zeldzame ziekte. Volgens histologie, biologisch gedrag en klinische manifestaties kan het worden onderverdeeld in twee categorieën: vasculaire tumor en vasculaire misvorming.

mTOR-remmers zijn bewezen met de eigenschappen van anti-proliferatie en anti-angiogenese. Daarom zijn ze gebruikt bij de behandeling van vasculaire anomalieën. Sirolimus is, door zijn vermogen om stroomafwaartse eiwitsynthese en daaropvolgende celproliferatie en angiogenese te voorkomen, een nieuwe en effectieve behandeling geworden. Nadat de kinderen echter volledig hebben gereageerd, kunnen er nog steeds huidverschijnselen zijn die het uiterlijk beïnvloeden en psychologische schaduwen veroorzaken. Daarom is ingrijpen vereist.

Studies hebben gemeld dat lokale sirolimus effectief is bij de behandeling van Kaposiform Hemangio-endothelioom (KHE). Het wordt door de huid opgenomen, waardoor het first-pass eliminatie-effect van de lever wordt vermeden. Er zijn minder bijwerkingen waargenomen. In deze studie onderzoeken we de werkzaamheid en veiligheid van percutane toediening van sirolimus bij de behandeling van oppervlakkige gecompliceerde vasculaire anomalieën.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

75

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China, 210012
        • Werving
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Onderonderzoeker:
          • Yingjing Ding, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Hanlei Yan, MD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer klinisch of pathologisch gediagnosticeerd met KHE, TA of gecompliceerde oppervlakkige vasculaire afwijkingen waarbij lymfatische componenten betrokken zijn.

    1. De casus is initieel, met een relatief beperkte oppervlakkige laesie.
    2. De deelnemer heeft resterende oppervlaktelaesies na orale medicatie.
  • Deelnemer zonder gebruik van andere medicatie of chirurgische behandeling
  • Deelnemer met gedetailleerde medische dossiers van de ziekte op het moment van screening
  • Deelnemer met ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming van de voogd(en)

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met het Kasabach-Merritt-fenomeen, met bloedplaatjes <50×109/L.
  • Deelnemers met een algemene ziekte zoals hypertensie, diabetes, bijnierinsufficiëntie, neurologische aandoeningen, lever- en nierdisfunctie en cardiopulmonale insufficiëntie.
  • Deelnemers met andere hematologische aandoeningen of een solide tumor.
  • Deelnemers allergisch voor sirolimus of dressing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Topisch gebruik van sirolimus
Druppel 5 ml sirolimusdrank en 5 g verband in de gemengde fles. Breng gemengde gel van actuele sirolimus aan op het getroffen gebied. Gebruik het twee keer per dag gedurende 6 maanden.
Geneesmiddel: Percutane sirolimus
We vergelijken lokaal en oraal gebruik van sirolimus bij de behandeling van oppervlakkige gecompliceerde vasculaire anomalieën. In de experimentele groep dienen we percutane sirolimus toe. Druppel 5 ml sirolimusdrank en 5 g verband in de gemengde fles. Breng gemengde gel van actuele sirolimus aan op het getroffen gebied. Gebruik het twee keer per dag gedurende 6 maanden.
Andere namen:
  • Rapamycine
Actieve vergelijker: Oraal gebruik van sirolimus
De orale dosis sirolimus wordt berekend op basis van het lichaamsoppervlak. Neem het twee keer per dag gedurende 6 maanden. Handhaaf de bloedconcentratie van sirolimus op 5-15 ng/ml.
Geneesmiddel: Orale sirolimus
We vergelijken lokaal en oraal gebruik van sirolimus bij de behandeling van oppervlakkige gecompliceerde vasculaire anomalieën. In de actieve vergelijkingsgroep dienen we orale sirolimus toe. De orale dosis sirolimus wordt berekend op basis van het lichaamsoppervlak. Neem het twee keer per dag gedurende 6 maanden. Handhaaf de bloedconcentratie van sirolimus op 5-15 ng/ml.
Andere namen:
  • Rapamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectief tarief
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole zes maanden
AchauerBM et al. maakte de vier-niveau standaard als volgt. Graad I: tumorgrootte en regressie van huidlaesie ≤ 25%; graad II: tumorgrootte en kleurregressie van de huidlaesie 25%-50%; graad III: tumorgrootte en huidlaesie kleurregressie 50-75%; graad IV: tumorgrootte en huidlaesie kleurregressie ≥75%. Na 6 maanden behandeling wordt de deelnemer geëvalueerd. Graad I wordt als ongeldig beschouwd. Graad II en III zullen als effectief worden beschouwd en graad IV als zeer effectief. Degenen in graad Ⅱ, Ⅲ of Ⅳ worden berekend in effectiviteitspercentage.
Van opname tot nacontrole zes maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen van weerstandscoëfficiënt
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole zes maanden
Gemeten door middel van ultrasone doppler flowmetery bij follow-up
Van opname tot nacontrole zes maanden
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole zes maanden
Bijwerkingen worden gerapporteerd volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events, versie 4.0 (CTCAE v4.0). Incidentie van complicaties zoals zweren in de mond, abnormale leverenzymen, infecties zullen worden geregistreerd. Het wordt gedefinieerd als optredend als een individuele patiënt een van de bovenstaande complicaties heeft tijdens de interventie van 6 maanden
Van opname tot nacontrole zes maanden
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole zes maanden
Het aantal bloedplaatjes is een van de belangrijkste indicatoren voor de respons op de behandeling. Het zou groter moeten zijn dan 100×10^9/L.
Van opname tot nacontrole zes maanden
Veranderingen in de piekbloedstroom
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole zes maanden
Gemeten door middel van ultrasone doppler flowmetery bij follow-up
Van opname tot nacontrole zes maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LK210106

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren