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Administration percutanée de sirolimus dans le traitement des anomalies vasculaires compliquées superficielles

13 mars 2024 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Administration percutanée de sirolimus dans le traitement des anomalies vasculaires compliquées superficielles : un essai contrôlé randomisé

Dans cette étude, nous étudions l'innocuité et l'efficacité du sirolimus topique dans le traitement des anomalies vasculaires compliquées superficielles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'anomalie vasculaire est une sorte de maladie rare. Selon l'histologie, le comportement biologique et les manifestations cliniques, il peut être divisé en deux catégories : tumeur vasculaire et malformation vasculaire.

Les inhibiteurs de mTOR se sont avérés avoir des propriétés anti-prolifération et anti-angiogenèse. Par conséquent, ils ont été utilisés dans le traitement des anomalies vasculaires. Le sirolimus, par sa capacité à empêcher la synthèse protéique en aval et la prolifération cellulaire et l'angiogenèse qui en découlent, est devenu un traitement nouveau et efficace. Cependant, une fois que les enfants ont atteint une réponse complète, il peut encore y avoir des manifestations cutanées qui affectent l'apparence et provoquent des ombres psychologiques. Une intervention s'impose donc.

Des études ont rapporté que le sirolimus topique est efficace dans le traitement de l'hémangioendothéliome kaposiforme (KHE). Il est absorbé par la peau, évitant l'effet d'élimination de premier passage du foie. Moins d'effets indésirables ont été observés. Dans cette étude, nous étudions l'efficacité et l'innocuité de l'administration percutanée de sirolimus dans le traitement des anomalies vasculaires compliquées superficielles.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

75

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine, 210012
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Sous-enquêteur:
          • Yingjing Ding, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Hanlei Yan, MD
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participant diagnostiqué cliniquement ou pathologiquement avec KHE, TA ou anomalies vasculaires superficielles compliquées impliquant des composants lymphatiques.

    1. Le cas est initial, avec une lésion superficielle relativement limitée.
    2. Le participant a des lésions superficielles résiduelles après une médication orale.
  • Participant sans utilisation d'autres médicaments ou traitements chirurgicaux
  • Participant avec dossier médical détaillé de la maladie au moment du dépistage
  • Participant avec le consentement éclairé signé et daté du ou des tuteurs

Critère d'exclusion:

  • Participants avec le phénomène de Kasabach-Merritt, avec plaquettes <50×10 9 /L.
  • Participants atteints de maladies générales telles que l'hypertension, le diabète, l'insuffisance surrénalienne, les maladies neurologiques, les dysfonctionnements hépatiques et rénaux et l'insuffisance cardiopulmonaire.
  • Participants atteints d'autres maladies hématologiques ou d'une tumeur solide.
  • Participants allergiques au sirolimus ou aux pansements.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Utilisation topique du sirolimus
Déposer 5 ml de solution buvable de sirolimus et 5 g de pansement dans le flacon mélangé. Appliquer un mélange de gel de sirolimus topique sur la zone affectée. Utilisez-le deux fois par jour pendant 6 mois.
Médicament: Sirolimus percutané
Nous comparons l'utilisation topique et orale du sirolimus dans le traitement des anomalies vasculaires superficielles compliquées. Dans le groupe expérimental, nous administrons du sirolimus percutané. Déposer 5 ml de solution buvable de sirolimus et 5 g de pansement dans le flacon mélangé. Appliquer un mélange de gel de sirolimus topique sur la zone affectée. Utilisez-le deux fois par jour pendant 6 mois.
Autres noms:
  • Rapamycine
Comparateur actif: Utilisation orale du sirolimus
La dose orale de sirolimus est calculée en fonction de la surface corporelle. Prenez-le deux fois par jour pendant 6 mois. Maintenir la concentration sanguine de sirolimus à 5-15 ng/ml.
Médicament: Sirolimus oral
Nous comparons l'utilisation topique et orale du sirolimus dans le traitement des anomalies vasculaires superficielles compliquées. Dans le groupe comparateur actif, nous administrons du sirolimus par voie orale. La dose orale de sirolimus est calculée en fonction de la surface corporelle. Prenez-le deux fois par jour pendant 6 mois. Maintenir la concentration sanguine de sirolimus à 5-15 ng/ml.
Autres noms:
  • Rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux effectif
Délai: De l'admission au suivi six mois
Achauer BM et al. établi la norme à quatre niveaux comme suit. Grade I : taille de la tumeur et régression de la couleur de la lésion cutanée ≤ 25 % ; grade II : taille de la tumeur et régression de la couleur de la lésion cutanée de 25 % à 50 % ; grade III : taille de la tumeur et régression de la couleur de la lésion cutanée de 50 à 75 % ; grade IV : taille de la tumeur et régression de la couleur des lésions cutanées ≥ 75 %. Après 6 mois de traitement, le participant sera évalué. La première année sera considérée comme invalide. Les grades II et III seront considérés comme efficaces, et le grade IV sera considéré comme très efficace. Ceux en grade Ⅱ, Ⅲ ou Ⅳ seront calculés en taux d'efficacité.
De l'admission au suivi six mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements de coefficient de résistance
Délai: De l'admission au suivi six mois
Mesuré par débitmètre Doppler à ultrasons lors du suivi
De l'admission au suivi six mois
Incidence des événements indésirables
Délai: De l'admission au suivi six mois
Les événements indésirables seront signalés conformément aux Critères communs de terminologie pour les événements indésirables, version 4.0 (CTCAE v4.0). L'incidence des complications telles que les ulcères buccaux, les enzymes hépatiques anormales, les infections sera enregistrée. Il est défini comme se produisant si le sujet individuel présente l'une des complications ci-dessus au cours de l'intervention de 6 mois
De l'admission au suivi six mois
La numération plaquettaire
Délai: De l'admission au suivi six mois
La numération plaquettaire est l'un des principaux indicateurs de la réponse au traitement. Elle est supposée être supérieure à 100×10^9/L.
De l'admission au suivi six mois
Modifications du débit sanguin de pointe
Délai: De l'admission au suivi six mois
Mesuré par débitmètre Doppler à ultrasons lors du suivi
De l'admission au suivi six mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2021

Première publication (Réel)

10 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LK210106

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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