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Administración percutánea de sirolimus en el tratamiento de anomalías vasculares complicadas superficiales

13 de marzo de 2024 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Administración percutánea de sirolimus en el tratamiento de anomalías vasculares complicadas superficiales: un ensayo controlado aleatorizado

En este estudio, investigamos la seguridad y eficacia del sirolimus tópico en el tratamiento de anomalías vasculares complicadas superficiales.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La anomalía vascular es un tipo de enfermedad rara. Según la histología, el comportamiento biológico y las manifestaciones clínicas, se puede dividir en dos categorías: tumor vascular y malformación vascular.

Los inhibidores de mTOR están probados con propiedades antiproliferativas y antiangiogénicas. Por lo tanto, se han utilizado en el tratamiento de anomalías vasculares. Sirolimus, por su capacidad para prevenir la síntesis de proteínas aguas abajo y la subsiguiente proliferación celular y angiogénesis, se ha convertido en un tratamiento novedoso y efectivo. Sin embargo, después de que los niños alcancen la respuesta completa, aún pueden existir manifestaciones en la piel que afecten la apariencia y provoquen sombras psicológicas. Por lo tanto, se requiere una intervención.

Los estudios han informado que el sirolimus tópico es eficaz en el tratamiento del hemangioendotelioma kaposiforme (KHE). Se absorbe a través de la piel, evitando el efecto de eliminación de primer paso del hígado. Se han observado menos reacciones adversas. En este estudio investigamos la eficacia y seguridad de la administración percutánea de sirolimus en el tratamiento de anomalías vasculares complicadas superficiales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

75

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana, 210012
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Sub-Investigador:
          • Yingjing Ding, MD
        • Sub-Investigador:
          • Hanlei Yan, MD
        • Contacto:
          • Kai Li, MD, PhD
          • Número de teléfono: +86 02164931114
          • Correo electrónico: likai2727@163.com
        • Investigador principal:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Sub-Investigador:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Sub-Investigador:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participante con diagnóstico clínico o patológico de KHE, TA o anomalías vasculares superficiales complicadas que involucran componentes linfáticos.

    1. El caso es inicial, con una lesión superficial relativamente limitada.
    2. El participante tiene lesiones superficiales residuales después de la medicación oral.
  • Participante sin uso de otra medicación o tratamiento quirúrgico
  • Participante con historia clínica detallada de la enfermedad en el momento de la selección
  • Participante con consentimiento informado firmado y fechado por el(los) tutor(es)

Criterio de exclusión:

  • Participantes con Fenómeno de Kasabach-Merritt, con plaquetas <50×10 9 /L.
  • Participantes con enfermedades generales como hipertensión, diabetes, insuficiencia suprarrenal, enfermedades neurológicas, disfunción hepática y renal e insuficiencia cardiopulmonar.
  • Participantes con otras enfermedades hematológicas o tumor sólido.
  • Participantes alérgicos al sirolimus o al aderezo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Uso tópico de sirolimus
Vierta 5 ml de solución oral de sirolimus y 5 g de apósito en el frasco mixto. Aplique gel mixto de sirolimus tópico en el área afectada. Úselo dos veces al día durante 6 meses.
Droga: Sirolimus percutáneo
Comparamos el uso tópico y oral de sirolimus en el tratamiento de anomalías vasculares complicadas superficiales. En el grupo experimental administramos sirolimus percutáneo. Vierta 5 ml de solución oral de sirolimus y 5 g de apósito en el frasco mixto. Aplique gel mixto de sirolimus tópico en el área afectada. Úselo dos veces al día durante 6 meses.
Otros nombres:
  • Rapamicina
Comparador activo: Uso oral de sirolimus
La dosis oral de sirolimus se calcula de acuerdo con el área de superficie corporal. Tómelo dos veces al día durante 6 meses. Mantener la concentración sanguínea de sirolimus en 5-15 ng/ml.
Droga: Sirolimus oral
Comparamos el uso tópico y oral de sirolimus en el tratamiento de anomalías vasculares complicadas superficiales. En el grupo de comparador activo, administramos sirolimus oral. La dosis oral de sirolimus se calcula de acuerdo con el área de superficie corporal. Tómelo dos veces al día durante 6 meses. Mantener la concentración sanguínea de sirolimus en 5-15 ng/ml.
Otros nombres:
  • Rapamicina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa efectiva
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Achauer BM et al. Hizo el estándar de cuatro niveles de la siguiente manera. Grado I: tamaño del tumor y regresión del color de la lesión cutánea ≤ 25%; grado II: tamaño del tumor y regresión del color de la lesión cutánea 25%-50%; grado III: tamaño del tumor y regresión del color de la lesión cutánea 50-75%; grado IV: tamaño del tumor y regresión del color de la lesión cutánea ≥75%. Después de 6 meses de tratamiento, se evaluará al participante. La calificación I se considerará inválida. El grado II y el grado III se considerarán efectivos, y el grado IV se considerará muy efectivo. Los de grado Ⅱ, Ⅲ o Ⅳ se calcularán en tasa de efectividad.
Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios de coeficiente de resistencia
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Medido por caudalímetro doppler ultrasónico en el seguimiento
Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Los eventos adversos se informarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos, versión 4.0 (CTCAE v4.0). Se registrará la incidencia de complicaciones tales como úlceras orales, enzimas hepáticas anormales e infecciones. Se define como que ocurre si el sujeto individual tiene alguna de las complicaciones anteriores durante la intervención de 6 meses.
Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
El recuento de plaquetas es uno de los principales indicadores de respuesta al tratamiento. Se supone que es mayor que 100 × 10 ^ 9 / L.
Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Cambios en el flujo sanguíneo máximo
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses
Medido por caudalímetro doppler ultrasónico en el seguimiento
Desde el ingreso hasta el seguimiento seis meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Children's Hospital of Fudan University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de octubre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

10 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LK210106

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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