Strimvelis 유전자 치료에서 Retroviral 삽입 부위 분석의 방법론 연구
2024년 1월 26일 업데이트: Fondazione Telethon
Strimvelis 유전자 요법으로 치료받은 피험자의 샘플에서 레트로바이러스 삽입 부위 분석의 유용성을 조사하기 위한 방법론 연구
레트로바이러스 삽입 부위(RIS) 분석의 정확성과 정밀성 및 Strimvelis로 치료받은 피험자에서 삽입 종양 발생 가능성을 조사하고 예측하기 위한 유용성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
전단 확장 프라이머 태그 선택 결찰 매개 중합효소 연쇄 반응(S-EPTS/LM-PCR) 레트로바이러스 삽입 부위(RIS) 분석의 정확성과 정밀도를 평가하고 이전에 아데노신 데아미나제(ADA) 결핍으로 인한 중증 복합 면역결핍(SCID)에 대한 Strimvelis.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
15
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Milan, 이탈리아, 20132
- Ospedale San Raffaele
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 Strimvelis gRV-GT로 치료받은 피험자로부터 이전에 채취한 생물학적 샘플을 사용할 것입니다.
설명
포함 기준
피험자는 임상 시험, 액세스 확대 프로그램의 일환으로 승인된 제품(스트림벨리스) 또는 승인 후 병원 면제에 따라 gRV-GT를 받았어야 하며 다음 적격 기준을 충족하는 보관된 생물학적 샘플이 하나 이상 있어야 합니다.
- 말초혈액, 골수 또는 DNA 중 하나에서 추출한 것.
- gRV-GT 후 최소 6개월 후에 촬영했습니다.
- 샘플링 시점부터 -20oC 이하에서 보관됩니다.
- 최소 1.5μg의 DNA를 제공할 가능성이 있습니다(중앙 실험실에서 추출 후).
단일 피험자로부터의 샘플 수 또는 샘플링 이후 경과 시간에 대한 제한은 없습니다.
제외 기준 N/A
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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이전에 Strimvelis(또는 GSK2696273) 유전자 치료로 치료받은 대상자
이 연구에는 이전에 감마 레트로바이러스 유전자 요법(gRV-GT)으로 치료받은 약 15명의 피험자로부터 약 70개의 적격 샘플이 포함될 것으로 예상됩니다.
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이 비중재적 후향적 방법론 연구는 gRV-GT로 치료받은 피험자로부터 이전에 채취한 말초 혈액 및 골수 샘플을 사용할 것입니다.
본 연구는 피험자에게 추가 치료, 중재 또는 혈액 회수를 요구하지 않습니다.
적격 샘플은 중앙 실험실로 배송되며 S-EPTS/LM-PCR 분석 전에 DNA 추출을 거칩니다.
각 분석 실행에는 대조 DNA 샘플과 최대 4개의 대상 샘플이 포함됩니다.
각 샘플은 세 번씩 분석됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대조 삽입 부위 DNA를 사용하여 RIS 분석을 위한 S-EPTS/LM-PCR 방법론의 정확성을 평가합니다.
기간: 회고적 샘플 분석.
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정밀도는 존재비 데이터의 변동성(%CV)에 따라 결정됩니다.
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회고적 샘플 분석.
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대조 삽입 부위 DNA를 사용하여 RIS에 대한 S-EPTS/LM-PCR 방법론의 정확성을 평가합니다.
기간: 회고적 샘플 분석.
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정확성은 평균 검색된 풍부함과 대조 DNA의 예상 풍부함 사이의 차이를 기반으로 결정됩니다.
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회고적 샘플 분석.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 23일
기본 완료 (추정된)
2024년 3월 31일
연구 완료 (추정된)
2024년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 12일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 26일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STRIM-005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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