Metodologická studie analýzy retrovirového místa vložení v genové terapii Strimvelis
26. ledna 2024 aktualizováno: Fondazione Telethon
Metodologická studie ke zkoumání užitečnosti analýzy retrovirového místa zavedení ve vzorcích od subjektů léčených genovou terapií Strimvelis
Vyhodnotit přesnost a preciznost analýzy retrovirového inzertního místa (RIS) a její užitečnost pro zkoumání a predikci potenciálu pro inzerční onkogenezi u subjektů léčených Strimvelisem.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
K vyhodnocení přesnosti a preciznosti selekce střihového extenzního příměrového tagu ligací zprostředkovaná polymerázová řetězová reakce (S-EPTS/LM-PCR) analýza retrovirového inzerčního místa (RIS) a její užitečnost pro zkoumání a předpovídání potenciálu pro inzerční onkogenezi u subjektů dříve léčených Strimvelis pro těžkou kombinovanou imunodeficienci (SCID) způsobenou deficitem adenosindeaminázy (ADA).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
15
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Tato studie bude používat biologické vzorky dříve odebrané subjektům léčeným Strimvelis gRV-GT.
Popis
Kritéria pro zařazení
Subjekty musí obdržet gRV-GT jako součást klinické studie, programu rozšířeného přístupu, jako schválený produkt (Strimvelis) nebo v rámci nemocniční výjimky po schválení a musí mít alespoň jeden uchovávaný biologický vzorek, který splňuje následující kritéria způsobilosti:
- Periferní krev, kostní dřeň nebo DNA extrahovaná z obou zdrojů.
- Přijato nejméně 6 měsíců po gRV-GT.
- Skladováno při -20oC nebo nižší od doby odběru vzorků.
- Pravděpodobně poskytne alespoň 1,5 μg DNA (po extrakci centrální laboratoří).
Neexistuje žádné omezení na počet vzorků od jednoho subjektu ani na dobu, která uplynula od odběru vzorků.
Kritéria vyloučení N/A
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Subjekty dříve léčené genovou terapií Strimvelis (nebo GSK2696273)
Očekává se, že tato studie bude zahrnovat přibližně 70 vhodných vzorků od přibližně 15 subjektů dříve léčených gama retrovirovou genovou terapií (gRV-GT).
|
Tato neintervenční retrospektivní metodologická studie bude používat vzorky periferní krve a kostní dřeně dříve odebrané subjektům léčeným gRV-GT.
Studie nevyžaduje, aby subjekty podstoupily jakoukoli další léčbu, intervenci nebo odběr krve.
Vhodné vzorky budou odeslány do centrální laboratoře a před analýzou S-EPTS/LM-PCR projdou extrakcí DNA.
Každý běh analýzy bude zahrnovat kontrolní vzorek DNA a až čtyři vzorky subjektu.
Každý vzorek bude analyzován trojmo.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit přesnost metodologie S-EPTS/LM-PCR pro analýzu RIS s použitím DNA kontrolního místa inzerce
Časové okno: Retrospektivní analýza vzorku.
|
Přesnost bude určena variabilitou (% CV) údajů o četnosti.
|
Retrospektivní analýza vzorku.
|
|
Posoudit přesnost metodiky S-EPTS/LM-PCR pro RIS pomocí kontrolního místa vložení DNA
Časové okno: Retrospektivní analýza vzorku.
|
Přesnost bude stanovena na základě rozdílu mezi průměrnou získanou abundancí a očekávanou abundancí kontrolní DNA.
|
Retrospektivní analýza vzorku.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. dubna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. června 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
13. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STRIM-005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Strimvelis
-
Fondazione TelethonDokončenoTěžká kombinovaná imunodeficience v důsledku nedostatku ADAItálie
-
Fondazione TelethonZápis na pozvánkuSyndromy imunologické nedostatečnostiItálie
-
Fondazione TelethonStaženoOnemocnění imunitního systému
-
Fondazione TelethonDokončenoSyndromy imunologické nedostatečnostiItálie, Izrael