Методологическое исследование анализа сайтов внедрения ретровирусов в генную терапию Strimvelis
26 января 2024 г. обновлено: Fondazione Telethon
Методологическое исследование для изучения полезности анализа места внедрения ретровируса в образцы от субъектов, получавших генную терапию Strimvelis
Оценить точность и достоверность анализа места внедрения ретровируса (RIS) и его полезность для исследования и прогнозирования потенциала инсерционного онкогенеза у субъектов, получавших Стримвелис.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Оценить точность и прецизионность анализа участка вставки ретровируса (RIS) с помощью лигирования полимеразной цепной реакции (S-EPTS/LM-PCR) выбора праймера удлинения сдвига и его полезности для исследования и прогнозирования потенциала инсерционного онкогенеза у субъектов, ранее получавших лечение Стримвелис при тяжелом комбинированном иммунодефиците (ТКИН) из-за дефицита аденозиндезаминазы (АДА).
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
15
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Milan, Италия, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В этом исследовании будут использоваться биологические образцы, ранее взятые у субъектов, получавших Strimvelis gRV-GT.
Описание
Критерии включения
Субъекты должны получить gRV-GT в рамках клинического испытания, программы расширенного доступа, в качестве одобренного продукта (Strimvelis) или в соответствии с освобождением больницы после утверждения, и у них должен быть по крайней мере один сохраненный биологический образец, который соответствует следующим критериям приемлемости:
- Периферическая кровь, костный мозг или ДНК, извлеченная из любого источника.
- Принимается по крайней мере через 6 месяцев после gRV-GT.
- Хранится при температуре -20oC или ниже с момента отбора проб.
- Вероятно, будет получено не менее 1,5 мкг ДНК (после экстракции в центральной лаборатории).
Нет никаких ограничений на количество образцов, взятых у одного субъекта, или на время, прошедшее с момента взятия образцов.
Критерии исключения Н/Д
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Субъекты, ранее получавшие генную терапию Стримвелис (или GSK2696273).
Ожидается, что это исследование будет включать около 70 подходящих образцов примерно от 15 субъектов, ранее получавших гамма-ретровирусную генную терапию (gRV-GT).
|
В этом неинтервенционном ретроспективном методологическом исследовании будут использованы образцы периферической крови и костного мозга, ранее взятые у субъектов, получавших gRV-GT.
Исследование не требует от субъектов прохождения какого-либо дальнейшего лечения, вмешательства или забора крови.
Подходящие образцы будут отправлены в центральную лабораторию и подвергнутся экстракции ДНК перед анализом S-EPTS/LM-PCR.
Каждый анализ будет включать контрольный образец ДНК и до четырех образцов субъектов.
Каждый образец будет проанализирован в трех экземплярах.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить точность методологии S-EPTS/LM-PCR для анализа RIS с использованием контрольной ДНК сайта вставки.
Временное ограничение: Ретроспективный анализ образцов.
|
Точность будет определяться изменчивостью (%CV) данных о численности.
|
Ретроспективный анализ образцов.
|
|
Оценить точность методологии S-EPTS/LM-PCR для RIS с использованием контрольной ДНК сайта вставки.
Временное ограничение: Ретроспективный анализ образцов.
|
Точность будет определяться на основе разницы между средней полученной численностью и ожидаемой численностью контрольной ДНК.
|
Ретроспективный анализ образцов.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 апреля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STRIM-005
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .