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Methodische Untersuchung der retroviralen Insertionsstellenanalyse in der Strimvelis-Gentherapie

26. Januar 2024 aktualisiert von: Fondazione Telethon

Methodikstudie zur Untersuchung des Nutzens der Analyse der retroviralen Insertionsstelle in Proben von Probanden, die mit der Strimvelis-Gentherapie behandelt wurden

Bewertung der Genauigkeit und Präzision der Analyse der retroviralen Insertionsstelle (RIS) und ihres Nutzens für die Untersuchung und Vorhersage des Potenzials für Insertionsonkogenese bei mit Strimvelis behandelten Patienten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zur Bewertung der Genauigkeit und Präzision der Analyse der retroviralen Insertionsstelle (RIS) der ligationsvermittelten Polymerasekettenreaktion (S-EPTS/LM-PCR) mit Scherverlängerungsprimer-Tag-Auswahl und ihrer Nützlichkeit für die Untersuchung und Vorhersage des Potenzials für Insertionsonkogenese bei zuvor mit behandelten Patienten Strimvelis bei schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID) aufgrund eines Adenosin-Desaminase (ADA)-Mangels.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

15

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In dieser Studie werden biologische Proben verwendet, die zuvor von mit Strimvelis gRV-GT behandelten Probanden entnommen wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien

Die Probanden müssen gRV-GT im Rahmen einer klinischen Studie, eines erweiterten Zugangsprogramms, als zugelassenes Produkt (Strimvelis) oder im Rahmen einer Krankenhausausnahme nach der Zulassung erhalten haben und über mindestens eine zurückbehaltene biologische Probe verfügen, die die folgenden Zulassungskriterien erfüllt:

  1. Peripheres Blut, Knochenmark oder DNA aus einer der beiden Quellen.
  2. Mindestens 6 Monate nach gRV-GT eingenommen.
  3. Seit dem Zeitpunkt der Probenahme bei -20 °C oder darunter gelagert.
  4. Liefert voraussichtlich mindestens 1,5 μg DNA (nach der Extraktion durch das Zentrallabor).

Es gibt keine Beschränkung hinsichtlich der Anzahl der Proben einer einzelnen Person oder der seit der Probenahme verstrichenen Zeit.

Ausschlusskriterien N/A

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Personen, die zuvor mit der Gentherapie Strimvelis (oder GSK2696273) behandelt wurden
Es wird erwartet, dass diese Studie etwa 70 geeignete Proben von etwa 15 Probanden umfassen wird, die zuvor mit einer retroviralen Gamma-Gentherapie (gRV-GT) behandelt wurden.
Genetisch: Strimvelis
In dieser nicht-interventionellen, retrospektiven Methodenstudie werden periphere Blut- und Knochenmarksproben verwendet, die zuvor von mit gRV-GT behandelten Probanden entnommen wurden. Für die Studie ist keine weitere Behandlung, Intervention oder Blutentnahme der Probanden erforderlich. Geeignete Proben werden an ein Zentrallabor geschickt und vor der S-EPTS/LM-PCR-Analyse einer DNA-Extraktion unterzogen. Jeder Analyselauf umfasst eine Kontroll-DNA-Probe und bis zu vier Probandenproben. Jede Probe wird dreifach analysiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Präzision der S-EPTS/LM-PCR-Methodik für die RIS-Analyse unter Verwendung der Kontroll-Insertionsstellen-DNA
Zeitfenster: Retrospektive Probenanalyse.
Die Präzision wird durch die Variabilität (%CV) der Häufigkeitsdaten bestimmt.
Retrospektive Probenanalyse.
Zur Beurteilung der Genauigkeit der S-EPTS/LM-PCR-Methodik für RIS unter Verwendung der DNA der Kontrollinsertionsstelle
Zeitfenster: Retrospektive Probenanalyse.
Die Genauigkeit wird anhand der Differenz zwischen der mittleren ermittelten Häufigkeit und der erwarteten Häufigkeit der Kontroll-DNA bestimmt.
Retrospektive Probenanalyse.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Telethon

Ermittler

  • Studienleiter: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STRIM-005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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