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Metodologia Studio dell'analisi del sito di inserimento retrovirale nella terapia genica di Strimvelis

26 gennaio 2024 aggiornato da: Fondazione Telethon

Studio metodologico per studiare l'utilità dell'analisi del sito di inserimento retrovirale in campioni di soggetti trattati con la terapia genica di Strimvelis

Valutare l'accuratezza e la precisione dell'analisi del sito di inserimento retrovirale (RIS) e la sua utilità per studiare e prevedere il potenziale di oncogenesi inserzionale nei soggetti trattati con Strimvelis.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Valutare l'accuratezza e la precisione dell'analisi del sito di inserimento retrovirale (RIS) della reazione a catena della polimerasi mediata da ligazione (S-EPTS/LM-PCR) e la sua utilità per studiare e prevedere il potenziale di oncogenesi inserzionale in soggetti precedentemente trattati con Strimvelis per immunodeficienza combinata grave (SCID) dovuta a deficit di adenosina deaminasi (ADA).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio utilizzerà campioni biologici precedentemente prelevati da soggetti trattati con Strimvelis gRV-GT.

Descrizione

Criterio di inclusione

I soggetti devono aver ricevuto gRV-GT come parte di una sperimentazione clinica, programma di accesso allargato, come prodotto approvato (Strimvelis) o in base a un'esenzione ospedaliera post-approvazione e devono avere almeno un campione biologico trattenuto che soddisfi i seguenti criteri di ammissibilità:

  1. Sangue periferico, midollo osseo o DNA estratti da entrambe le fonti.
  2. Preso almeno 6 mesi dopo gRV-GT.
  3. Conservato a -20oC o meno dal momento del campionamento.
  4. Probabilità di fornire almeno 1,5 μg di DNA (dopo l'estrazione da parte del laboratorio centrale).

Non vi è alcuna restrizione sul numero di campioni prelevati da un singolo soggetto o sul tempo trascorso dal campionamento.

Criteri di esclusione N/A

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti precedentemente trattati con terapia genica Strimvelis (o GSK2696273).
Si prevede che questo studio includerà circa 70 campioni idonei provenienti da circa 15 soggetti precedentemente trattati con terapia genica gamma retrovirale (gRV-GT).
Genetico: Strimvelis
Questo studio metodologico non interventistico e retrospettivo utilizzerà campioni di sangue periferico e midollo osseo precedentemente prelevati da soggetti trattati con gRV-GT. Lo studio non richiede che i soggetti si sottopongano a ulteriori trattamenti, interventi o prelievi di sangue. I campioni idonei verranno spediti a un laboratorio centrale e verranno sottoposti a estrazione del DNA prima dell'analisi S-EPTS/LM-PCR. Ciascuna sessione di analisi includerà un campione di DNA di controllo e fino a quattro campioni di soggetto. Ciascun campione verrà analizzato in triplicato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la precisione della metodologia S-EPTS/LM-PCR per l'analisi RIS utilizzando il DNA del sito di inserimento di controllo
Lasso di tempo: Analisi retrospettiva del campione.
La precisione sarà determinata dalla variabilità (%CV) dei dati di abbondanza.
Analisi retrospettiva del campione.
Valutare l'accuratezza della metodologia S-EPTS/LM-PCR per RIS utilizzando il DNA del sito di inserimento di controllo
Lasso di tempo: Analisi retrospettiva del campione.
L'accuratezza sarà determinata in base alla differenza tra l'abbondanza media recuperata e l'abbondanza prevista del DNA di controllo.
Analisi retrospettiva del campione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Telethon

Investigatori

  • Direttore dello studio: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STRIM-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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