Metodstudie av retroviral insättningsplatsanalys i Strimvelis genterapi
26 januari 2024 uppdaterad av: Fondazione Telethon
Metodstudie för att undersöka nyttan av retroviral insättningsplatsanalys i prover från försökspersoner som behandlats med Strimvelis-genterapi
Att utvärdera noggrannhet och precision av retroviral insertion site (RIS) analys och dess användbarhet för att undersöka och förutsäga potentialen för insertionsonkogenes hos patienter som behandlas med Strimvelis.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
För att utvärdera noggrannheten och precisionen av skjuvförlängning av primertaggselektion ligeringsmedierad polymeraskedjereaktion (S-EPTS/LM-PCR) analys av retroviral insättningsställe (RIS) och dess användbarhet för att undersöka och förutsäga potentialen för insättningsonkogenes hos patienter som tidigare behandlats med Strimvelis för svår kombinerad immunbrist (SCID) på grund av adenosindeaminas (ADA)-brist.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
15
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Milan, Italien, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Denna studie kommer att använda biologiska prover som tidigare tagits från försökspersoner som behandlats med Strimvelis gRV-GT.
Beskrivning
Inklusionskriterier
Försökspersoner måste ha fått gRV-GT som en del av en klinisk prövning, utökat åtkomstprogram, som en godkänd produkt (Strimvelis) eller under ett sjukhusundantag efter godkännande, och måste ha minst ett bibehållet biologiskt prov som uppfyller följande behörighetskriterier:
- Perifert blod, benmärg eller DNA extraherat från endera källan.
- Tags minst 6 månader efter gRV-GT.
- Förvaras vid -20oC eller lägre sedan provtagningstillfället.
- Tillhandahåller sannolikt minst 1,5 μg DNA (efter extraktion av centrallaboratoriet).
Det finns ingen begränsning på antalet prover från en enskild försöksperson, eller på den tid som har förflutit sedan provtagningen.
Uteslutningskriterier N/A
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Försökspersoner som tidigare behandlats med Strimvelis (eller GSK2696273) genterapi
Det förväntas att denna studie kommer att inkludera cirka 70 kvalificerade prover från cirka 15 försökspersoner som tidigare behandlats med gamma retroviral genterapi (gRV-GT).
|
Denna icke-interventionella, retrospektiva metodstudie kommer att använda perifera blod- och benmärgsprover som tidigare tagits från försökspersoner som behandlats med gRV-GT.
Studien kräver inte att försökspersonerna genomgår någon ytterligare behandling, intervention eller blodabstinens.
Kvalificerade prover kommer att skickas till ett centralt laboratorium och kommer att genomgå DNA-extraktion före S-EPTS/LM-PCR-analys.
Varje analyskörning kommer att innehålla ett kontroll-DNA-prov och upp till fyra försökspersoner.
Varje prov kommer att analyseras i tre exemplar.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att bedöma precisionen hos S-EPTS/LM-PCR-metodik för RIS-analys med användning av kontrollinsättningsställets DNA
Tidsram: Retrospektiv provanalys.
|
Precisionen kommer att bestämmas av variabiliteten (%CV) för överflödsdata.
|
Retrospektiv provanalys.
|
|
För att bedöma noggrannheten hos S-EPTS/LM-PCR-metodik för RIS med användning av kontrollinsättningsställets DNA
Tidsram: Retrospektiv provanalys.
|
Noggrannheten kommer att bestämmas baserat på skillnaden mellan den genomsnittliga återvunna mängden och den förväntade mängden kontroll-DNA.
|
Retrospektiv provanalys.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 april 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
31 mars 2024
Avslutad studie (Beräknad)
31 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 juni 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 juli 2021
Första postat (Faktisk)
13 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 januari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2024
Senast verifierad
1 januari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STRIM-005
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .