Strimvelis 基因治疗中逆转录病毒插入位点分析的方法学研究
2024年1月26日 更新者：Fondazione Telethon
研究逆转录病毒插入位点分析在接受 Strimvelis 基因治疗的受试者样本中的效用的方法学研究
评估逆转录病毒插入位点 (RIS) 分析的准确性和精确度及其在调查和预测接受 Strimvelis 治疗的受试者中插入性肿瘤发生的可能性的效用。
研究概览
详细说明
评估剪切延伸引物标签选择连接介导的聚合酶链反应 (S-EPTS/LM-PCR) 逆转录病毒插入位点 (RIS) 分析的准确性和精确度及其在调查和预测先前接受过治疗的受试者中发生插入性肿瘤的可能性的效用Strimvelis 用于治疗由于腺苷脱氨酶 (ADA) 缺乏引起的严重联合免疫缺陷 (SCID)。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
15
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Milan、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
这项研究将使用以前从接受 Strimvelis gRV-GT 治疗的受试者身上采集的生物样本。
描述
纳入标准
受试者必须接受 gRV-GT 作为临床试验、扩展访问计划的一部分、作为批准的产品 (Strimvelis) 或在批准后的医院豁免下，并且必须至少保留一份符合以下资格标准的生物样本：
- 从任一来源提取的外周血、骨髓或 DNA。
- 在 gRV-GT 后至少 6 个月服用。
- 自取样时起储存于-20oC或以下。
- 可能提供至少 1.5 微克 DNA（由中央实验室提取后）。
对单个受试者的样本数量或采样后经过的时间没有限制。
排除标准不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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之前接受过 Strimvelis（或 GSK2696273）基因治疗的受试者
预计这项研究将包括来自约 15 名先前接受过 γ 逆转录病毒基因疗法 (gRV-GT) 治疗的受试者的约 70 个合格样本。
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这项非介入性、回顾性、方法学研究将使用先前从接受 gRV-GT 治疗的受试者身上采集的外周血和骨髓样本。
该研究不要求受试者接受任何进一步的治疗、干预或抽血。
合格的样本将被运送到中心实验室，并在 S-EPTS/LM-PCR 分析之前进行 DNA 提取。
每次分析运行将包括一个对照 DNA 样本和最多四个受试者样本。
每个样品将进行三次重复分析。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用对照插入位点 DNA 评估 S-EPTS/LM-PCR 方法进行 RIS 分析的精度
大体时间：回顾性样本分析。
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精度将由丰度数据的变异性 (%CV) 决定。
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回顾性样本分析。
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使用对照插入位点 DNA 评估 RIS 的 S-EPTS/LM-PCR 方法的准确性
大体时间：回顾性样本分析。
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准确性将根据平均检索丰度与对照 DNA 预期丰度之间的差异来确定。
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回顾性样本分析。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Fondazione Telethon、Fondazione Telethon
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月23日
初级完成 (估计的)
2024年3月31日
研究完成 (估计的)
2024年3月31日
研究注册日期
首次提交
2021年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月12日
首次发布 (实际的)
2021年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月26日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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