Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Metodisk undersøgelse af retroviral insertionsstedsanalyse i Strimvelis-genterapi

26. januar 2024 opdateret af: Fondazione Telethon

Metodisk undersøgelse for at undersøge nytten af ​​retroviral insertionsstedsanalyse i prøver fra forsøgspersoner behandlet med Strimvelis-genterapi

At evaluere nøjagtigheden og præcisionen af ​​retroviral insertion site (RIS) analyse og dens anvendelighed til at undersøge og forudsige potentialet for insertiononkogenese hos forsøgspersoner behandlet med Strimvelis.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at evaluere nøjagtigheden og præcisionen af ​​forskydningsforlængelse af primer tag-selektion ligeringsmedieret polymerasekædereaktion (S-EPTS/LM-PCR) retroviral insertion site (RIS) analyse og dens anvendelighed til at undersøge og forudsige potentialet for insertiononkogenese hos forsøgspersoner tidligere behandlet med Strimvelis til svær kombineret immundefekt (SCID) på grund af adenosindeaminase (ADA) mangel.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil bruge biologiske prøver, der tidligere er taget fra forsøgspersoner behandlet med Strimvelis gRV-GT.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Forsøgspersoner skal have modtaget gRV-GT som en del af et klinisk forsøg, udvidet adgangsprogram, som et godkendt produkt (Strimvelis) eller under en hospitalsfritagelse efter godkendelse, og skal have mindst én bibeholdt biologisk prøve, der opfylder følgende berettigelseskriterier:

  1. Perifert blod, knoglemarv eller DNA ekstraheret fra begge kilder.
  2. Taget mindst 6 måneder efter gRV-GT.
  3. Opbevaret ved -20oC eller derunder siden prøveudtagningstidspunktet.
  4. Giver sandsynligvis mindst 1,5 μg DNA (efter ekstraktion af centrallaboratoriet).

Der er ingen begrænsning på antallet af prøver fra et enkelt forsøgsperson eller på den tid, der er gået siden prøvetagningen.

Eksklusionskriterier N/A

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner, der tidligere er behandlet med Strimvelis (eller GSK2696273) genterapi
Det forventes, at denne undersøgelse vil omfatte ca. 70 kvalificerede prøver fra ca. 15 forsøgspersoner tidligere behandlet med gamma retroviral genterapi (gRV-GT).
Genetisk: Strimvelis
Dette ikke-interventionelle, retrospektive metodologiske studie vil bruge perifere blod- og knoglemarvsprøver, der tidligere er taget fra forsøgspersoner behandlet med gRV-GT. Undersøgelsen kræver ikke, at forsøgspersoner skal gennemgå yderligere behandling, intervention eller blodabstinenser. Kvalificerede prøver vil blive sendt til et centralt laboratorium og vil gennemgå DNA-ekstraktion før S-EPTS/LM-PCR-analyse. Hver analysekørsel vil omfatte en kontrol-DNA-prøve og op til fire forsøgspersoner. Hver prøve vil blive analyseret i tre eksemplarer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere præcisionen af ​​S-EPTS/LM-PCR-metoden til RIS-analyse ved brug af kontrolindsættelsessteds-DNA
Tidsramme: Retrospektiv prøveanalyse.
Præcision vil blive bestemt af variabiliteten (%CV) af overflodsdataene.
Retrospektiv prøveanalyse.
At vurdere nøjagtigheden af ​​S-EPTS/LM-PCR-metoden for RIS ved hjælp af kontrolindsættelsessteds-DNA
Tidsramme: Retrospektiv prøveanalyse.
Nøjagtigheden vil blive bestemt baseret på forskellen mellem den gennemsnitlige hentede abundance og den forventede abundance af kontrol-DNA.
Retrospektiv prøveanalyse.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione Telethon

Efterforskere

  • Studieleder: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

13. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STRIM-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Strimvelis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner