A Strimvelis génterápiában alkalmazott retrovírus-inszerciós hely elemzésének módszertani vizsgálata
2024. január 26. frissítette: Fondazione Telethon
Módszertani tanulmány Strimvelis génterápiával kezelt alanyokból származó mintákban a retrovírus beillesztési hely elemzésének hasznosságának vizsgálatára
A retrovirális beillesztési hely (RIS) analízis pontosságának és precizitásának értékelése, valamint a Strimvelis-szel kezelt alanyok inszerciós onkogenezisének vizsgálatára és előrejelzésére való használhatósága.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A nyíró kiterjesztésű primer tag szelekciós ligációs közvetített polimeráz láncreakció (S-EPTS/LM-PCR) retrovírus inszerciós hely (RIS) analízisének pontosságának és precizitásának értékelése, valamint annak hasznossága az inszerciós onkogenezis lehetőségének vizsgálatára és előrejelzésére korábban kezelt alanyoknál. Strimvelis adenozin-deamináz (ADA) hiány miatt kialakuló súlyos kombinált immunhiány (SCID) kezelésére.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
15
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Milan, Olaszország, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Ez a vizsgálat a Strimvelis gRV-GT-vel kezelt alanyoktól korábban vett biológiai mintákat használ.
Leírás
Befogadási kritériumok
Az alanyoknak klinikai vizsgálat, kiterjesztett hozzáférési program részeként, jóváhagyott termékként (Strimvelis) vagy a jóváhagyás utáni kórházi mentesség keretében kell kapniuk a gRV-GT-t, és rendelkezniük kell legalább egy megtartott biológiai mintával, amely megfelel a következő alkalmassági feltételeknek:
- Bármelyik forrásból kivont perifériás vér, csontvelő vagy DNS.
- Legalább 6 hónappal a gRV-GT után készült.
- A mintavétel óta -20oC-on vagy az alatt tárolva.
- Valószínűleg legalább 1,5 μg DNS-t biztosít (a központi laboratórium által végzett extrakciót követően).
Nincs korlátozás az egy alanyból vett minták számát, illetve a mintavétel óta eltelt időt illetően.
Kizárási kritériumok N/A
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Korábban Strimvelis (vagy GSK2696273) génterápiával kezelt alanyok
Ez a vizsgálat várhatóan körülbelül 70 alkalmas mintát fog tartalmazni körülbelül 15 alanytól, akiket korábban gamma retrovirális génterápiával (gRV-GT) kezeltek.
|
Ez a nem intervenciós, retrospektív módszertani vizsgálat a gRV-GT-vel kezelt alanyoktól korábban vett perifériás vér- és csontvelőmintákat használ.
A vizsgálat nem követeli meg az alanyoktól további kezelést, beavatkozást vagy vérvételt.
A megfelelő mintákat egy központi laboratóriumba szállítják, és az S-EPTS/LM-PCR elemzés előtt DNS-kivonáson mennek keresztül.
Minden elemzési futtatás tartalmaz egy kontroll DNS-mintát és legfeljebb négy alany mintát.
Minden mintát három párhuzamosban elemzünk.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az S-EPTS/LM-PCR módszertan pontosságának értékelése RIS analízishez kontroll inszerciós hely DNS használatával
Időkeret: Retrospektív mintaelemzés.
|
A pontosságot a bőségi adatok változékonysága (%CV) határozza meg.
|
Retrospektív mintaelemzés.
|
|
Az S-EPTS/LM-PCR módszer pontosságának értékelése RIS-hez a kontroll inszerciós hely DNS használatával
Időkeret: Retrospektív mintaelemzés.
|
A pontosságot az átlagos visszakeresett mennyiség és a kontroll DNS várható mennyisége közötti különbség alapján határozzuk meg.
|
Retrospektív mintaelemzés.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 23.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. március 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. március 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. június 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 12.
Első közzététel (Tényleges)
2021. július 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 26.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STRIM-005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .