Metodologinen tutkimus retroviruksen lisäyskohdan analyysistä Strimvelis-geeniterapiassa
perjantai 26. tammikuuta 2024 päivittänyt: Fondazione Telethon
Metodologinen tutkimus retroviruksen lisäyskohdan analyysin hyödyllisyyden tutkimiseksi näytteissä Strimvelis-geeniterapialla hoidetuista potilaista
Arvioida retroviraalisen lisäyskohdan (RIS) analyysin tarkkuutta ja tarkkuutta sekä sen käyttökelpoisuutta Strimvelis-hoitoa saavien potilaiden insertion onkogeneesin mahdollisen tutkimisen ja ennustamisen kannalta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Arvioida leikkauspidennysaluketunnisteen valinnan ligaatiovälitteisen polymeraasiketjureaktion (S-EPTS/LM-PCR) retroviraalisen insertiokohdan (RIS) analyysin tarkkuutta ja tarkkuutta ja sen käyttökelpoisuutta insertionaalisen onkogeneesin mahdollisen tutkimisen ja ennustamisen yhteydessä potilailla, joita on aiemmin hoidettu Strimvelis adenosiinideaminaasin (ADA) puutteesta johtuvaan vakavaan yhdistettyyn immuunipuutteeseen (SCID).
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tässä tutkimuksessa käytetään biologisia näytteitä, jotka on otettu aiemmin Strimvelis gRV-GT:llä hoidetuilta henkilöiltä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Koehenkilöiden on täytynyt saada gRV-GT osana kliinistä tutkimusta, laajennettua pääsyohjelmaa, hyväksyttynä tuotteena (Strimvelis) tai sairaalan hyväksynnän jälkeisen poikkeuksen alaisena, ja heillä on oltava vähintään yksi säilytetty biologinen näyte, joka täyttää seuraavat kelpoisuusehdot:
- Perifeerinen veri, luuydin tai DNA, joka on uutettu kummasta tahansa lähteestä.
- Otettu vähintään 6 kuukautta gRV-GT:n jälkeen.
- Säilytetty -20oC tai sen alapuolella näytteenottohetkestä lähtien.
- Antaa todennäköisesti vähintään 1,5 μg DNA:ta (keskuslaboratorion uuttamisen jälkeen).
Yhdestä koehenkilöstä otettavien näytteiden määrää tai aikaa, joka on kulunut näytteenotosta, ei ole rajoitettu.
Poissulkemiskriteerit N/A
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aiemmin Strimvelis (tai GSK2696273) geeniterapialla hoidetut kohteet
Tämän tutkimuksen odotetaan sisältävän noin 70 kelvollista näytettä noin 15 henkilöstä, joita on aiemmin hoidettu gammaretrovirusgeeniterapialla (gRV-GT).
|
Tässä ei-interventiivisessä, retrospektiivisessä metodologisessa tutkimuksessa käytetään perifeerisen veren ja luuytimen näytteitä, jotka on otettu aiemmin gRV-GT:llä hoidetuilta henkilöiltä.
Tutkimus ei edellytä koehenkilöiltä lisähoitoa, interventiota tai verenottoa.
Tukikelpoiset näytteet toimitetaan keskuslaboratorioon, ja niistä tehdään DNA-uutto ennen S-EPTS/LM-PCR-analyysiä.
Jokainen analyysiajo sisältää kontrolli-DNA-näytteen ja enintään neljä koehenkilönäytettä.
Jokainen näyte analysoidaan kolmena kappaleena.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
S-EPTS/LM-PCR-metodologian tarkkuuden arvioiminen RIS-analyysissä käyttämällä kontrolliinsertiokohdan DNA:ta
Aikaikkuna: Retrospektiivinen näyteanalyysi.
|
Tarkkuus määräytyy runsaustietojen vaihtelun (%CV) mukaan.
|
Retrospektiivinen näyteanalyysi.
|
|
S-EPTS/LM-PCR-metodologian tarkkuuden arvioiminen RIS:lle käyttämällä kontrolliinsertiokohdan DNA:ta
Aikaikkuna: Retrospektiivinen näyteanalyysi.
|
Tarkkuus määritetään vertailu-DNA:n keskimääräisen haetun runsauden ja odotetun runsauden välisen eron perusteella.
|
Retrospektiivinen näyteanalyysi.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 23. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STRIM-005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .