Étude méthodologique de l'analyse du site d'insertion rétroviral dans la thérapie génique Strimvelis
26 janvier 2024 mis à jour par: Fondazione Telethon
Étude méthodologique pour étudier l'utilité de l'analyse du site d'insertion rétrovirale dans des échantillons de sujets traités par thérapie génique Strimvelis
Évaluer l'exactitude et la précision de l'analyse du site d'insertion rétroviral (RIS) et son utilité pour étudier et prédire le potentiel d'oncogenèse par insertion chez les sujets traités avec Strimvelis.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Évaluer l'exactitude et la précision de l'analyse du site d'insertion rétroviral (RIS) par ligature-mediated polymerase chain reaction (S-EPTS/LM-PCR) et son utilité pour étudier et prédire le potentiel d'oncogenèse par insertion chez les sujets précédemment traités avec Strimvelis pour le déficit immunitaire combiné sévère (SCID) dû à un déficit en adénosine désaminase (ADA).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
15
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Milan, Italie, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cette étude utilisera des échantillons biologiques préalablement prélevés sur des sujets traités avec Strimvelis gRV-GT.
La description
Critère d'intégration
Les sujets doivent avoir reçu le gRV-GT dans le cadre d'un essai clinique, d'un programme d'accès élargi, en tant que produit approuvé (Strimvelis) ou dans le cadre d'une exemption hospitalière post-approbation, et doivent avoir au moins un échantillon biologique conservé qui répond aux critères d'éligibilité suivants :
- Sang périphérique, moelle osseuse ou ADN extrait de l'une ou l'autre source.
- Pris au moins 6 mois après gRV-GT.
- Stocké à -20oC ou moins depuis le moment de l'échantillonnage.
- Susceptible de fournir au moins 1,5 μg d'ADN (après extraction par le laboratoire central).
Il n'y a aucune restriction sur le nombre d'échantillons provenant d'un seul sujet, ou sur le temps qui s'est écoulé depuis l'échantillonnage.
Critères d'exclusion N/A
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Sujets préalablement traités par thérapie génique Strimvelis (ou GSK2696273)
Il est prévu que cette étude inclura environ 70 échantillons éligibles provenant d'environ 15 sujets préalablement traités par thérapie génique gamma rétrovirale (gRV-GT).
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Cette étude méthodologique non interventionnelle et rétrospective utilisera des échantillons de sang périphérique et de moelle osseuse préalablement prélevés sur des sujets traités par gRV-GT.
L'étude n'exige pas que les sujets subissent un traitement, une intervention ou un prélèvement sanguin supplémentaire.
Les échantillons éligibles seront expédiés à un laboratoire central et subiront une extraction d'ADN avant l'analyse S-EPTS/LM-PCR.
Chaque analyse comprendra un échantillon d'ADN témoin et jusqu'à quatre échantillons de sujets.
Chaque échantillon sera analysé en triple.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer la précision de la méthodologie S-EPTS/LM-PCR pour l'analyse RIS à l'aide de l'ADN du site d'insertion témoin
Délai: Analyse rétrospective d’échantillons.
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La précision sera déterminée par la variabilité (% CV) des données d'abondance.
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Analyse rétrospective d’échantillons.
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Évaluer l'exactitude de la méthodologie S-EPTS/LM-PCR pour le RIS en utilisant l'ADN du site d'insertion de contrôle
Délai: Analyse rétrospective d’échantillons.
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La précision sera déterminée en fonction de la différence entre l'abondance moyenne récupérée et l'abondance attendue de l'ADN témoin.
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Analyse rétrospective d’échantillons.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 avril 2021
Achèvement primaire (Estimé)
31 mars 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mars 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 juillet 2021
Première publication (Réel)
13 juillet 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 janvier 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 janvier 2024
Dernière vérification
1 janvier 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STRIM-005
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .