Strimvelis 遺伝子治療におけるレトロウイルス挿入部位解析の方法論研究
2024年1月26日 更新者：Fondazione Telethon
Strimvelis 遺伝子治療を受けた被験者からのサンプルにおけるレトロウイルス挿入部位分析の有用性を調査するための方法論研究
レトロウイルス挿入部位 (RIS) 分析の精度と精度、および Strimvelis で治療された対象における挿入発癌の可能性を調査および予測するためのその有用性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
せん断伸長プライマータグ選択ライゲーション媒介ポリメラーゼ連鎖反応 (S-EPTS/LM-PCR) レトロウイルス挿入部位 (RIS) 解析の精度と正確性、および以前に治療を受けた被験者における挿入発癌の可能性を調査および予測するためのその有用性を評価する。アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損による重度複合免疫不全症（SCID）に対するストリムベリス。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
15
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milan、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究では、Strimvelis gRV-GT で治療された被験者から以前に採取された生体サンプルを使用します。
説明
包含基準
被験者は、臨床試験、拡張アクセスプログラムの一環として、承認された製品（Strimvelis）として、または承認後の病院免除の下で gRV-GT を受けていなければならず、以下の適格基準を満たす少なくとも 1 つの生体サンプルを保持していなければなりません。
- 末梢血、骨髄、またはいずれかのソースから抽出された DNA。
- gRV-GT 後少なくとも 6 か月後に服用。
- サンプリング時より-20℃以下で保管。
- 少なくとも 1.5 μg の DNA が得られる可能性があります (中央研究所による抽出後)。
1 人の被験者からのサンプル数や、サンプリング後の経過時間に制限はありません。
除外基準該当なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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以前にStrimvelis（またはGSK2696273）遺伝子治療を受けた被験者
この研究には、以前にガンマレトロウイルス遺伝子治療（gRV-GT）で治療された約15人の被験者からの約70の適格なサンプルが含まれることが予想されます。
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この非介入的、遡及的方法論研究では、gRV-GTで治療された被験者から以前に採取された末梢血および骨髄サンプルが使用されます。
この研究では、被験者がさらなる治療、介入、または採血を受ける必要はありません。
適格なサンプルは中央研究所に発送され、S-EPTS/LM-PCR 分析の前に DNA 抽出が行われます。
各分析の実行には、コントロール DNA サンプルと最大 4 つの被験者サンプルが含まれます。
各サンプルは 3 回分析されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コントロール挿入部位 DNA を使用した RIS 分析の S-EPTS/LM-PCR 法の精度を評価する
時間枠：遡及的なサンプル分析。
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精度は、存在量データの変動性 (%CV) によって決まります。
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遡及的なサンプル分析。
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コントロール挿入部位 DNA を使用した RIS の S-EPTS/LM-PCR 法の精度を評価するには
時間枠：遡及的なサンプル分析。
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精度は、取得された平均存在量とコントロール DNA の予想される存在量の差に基づいて決定されます。
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遡及的なサンプル分析。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Fondazione Telethon、Fondazione Telethon
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月23日
一次修了 (推定)
2024年3月31日
研究の完了 (推定)
2024年3月31日
試験登録日
最初に提出
2021年6月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月12日
最初の投稿 (実際)
2021年7月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月26日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STRIM-005
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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