Metodikkstudie av retroviral innsettingsstedanalyse i Strimvelis-genterapi
26. januar 2024 oppdatert av: Fondazione Telethon
Metodikkstudie for å undersøke nytten av retroviral innsettingsstedanalyse i prøver fra forsøkspersoner behandlet med Strimvelis-genterapi
For å evaluere nøyaktigheten og presisjonen av retroviral insertion site (RIS) analyse og dens nytte for å undersøke og forutsi potensialet for insersjonsonkogenese hos personer behandlet med Strimvelis.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
For å evaluere nøyaktigheten og presisjonen av skjærforlengelse av primer-tag-seleksjon ligeringsmediert polymerasekjedereaksjon (S-EPTS/LM-PCR) retroviral insersjonssted (RIS)-analyse og dens nytte for å undersøke og forutsi potensialet for insersjonsonkogenese hos forsøkspersoner tidligere behandlet med Strimvelis for alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) på grunn av adenosindeaminase (ADA) mangel.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
15
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Denne studien vil bruke biologiske prøver som tidligere er tatt fra forsøkspersoner behandlet med Strimvelis gRV-GT.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
Forsøkspersoner må ha mottatt gRV-GT som en del av en klinisk utprøving, utvidet tilgangsprogram, som et godkjent produkt (Strimvelis) eller under et sykehusfritak etter godkjenning, og må ha minst én beholdt biologisk prøve som oppfyller følgende kvalifikasjonskriterier:
- Perifert blod, benmarg eller DNA ekstrahert fra begge kilder.
- Tatt minst 6 måneder etter gRV-GT.
- Lagret ved -20oC eller lavere siden prøvetakingstidspunktet.
- Sannsynligvis gir minst 1,5 μg DNA (etter ekstraksjon av sentrallaboratoriet).
Det er ingen begrensning på antall prøver fra et enkelt individ, eller på tiden som har gått siden prøvetaking.
Ekskluderingskriterier N/A
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Personer som tidligere er behandlet med Strimvelis (eller GSK2696273) genterapi
Det forventes at denne studien vil inkludere ca. 70 kvalifiserte prøver fra ca. 15 forsøkspersoner tidligere behandlet med gamma retroviral genterapi (gRV-GT).
|
Denne ikke-intervensjonelle, retrospektive metodestudien vil bruke perifere blod- og benmargsprøver tidligere tatt fra forsøkspersoner behandlet med gRV-GT.
Studien krever ikke at forsøkspersonene gjennomgår ytterligere behandling, intervensjon eller blodavbrudd.
Kvalifiserte prøver vil bli sendt til et sentralt laboratorium og vil gjennomgå DNA-ekstraksjon før S-EPTS/LM-PCR-analyse.
Hver analysekjøring vil inkludere en kontroll-DNA-prøve og opptil fire forsøksprøver.
Hver prøve vil bli analysert i tre eksemplarer.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere presisjonen til S-EPTS/LM-PCR-metodikk for RIS-analyse ved bruk av kontrollinnsettingssted-DNA
Tidsramme: Retrospektiv prøveanalyse.
|
Presisjon vil bli bestemt av variasjonen (%CV) til overflodsdataene.
|
Retrospektiv prøveanalyse.
|
|
For å vurdere nøyaktigheten til S-EPTS/LM-PCR-metodikk for RIS ved bruk av kontrollinnsettingssted-DNA
Tidsramme: Retrospektiv prøveanalyse.
|
Nøyaktigheten vil bli bestemt basert på forskjellen mellom gjennomsnittlig hentet overflod og forventet forekomst av kontroll-DNA.
|
Retrospektiv prøveanalyse.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. april 2021
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2024
Studiet fullført (Antatt)
31. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
13. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STRIM-005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .