Methodologische studie van retrovirale insertieplaatsanalyse in Strimvelis-gentherapie
26 januari 2024 bijgewerkt door: Fondazione Telethon
Methodologische studie om het nut van retrovirale insertieplaatsanalyse te onderzoeken in monsters van proefpersonen die zijn behandeld met Strimvelis-gentherapie
Het evalueren van de nauwkeurigheid en precisie van de analyse van de retrovirale insertieplaats (RIS) en het nut ervan voor het onderzoeken en voorspellen van het potentieel voor insertie-oncogenese bij patiënten die met Strimvelis worden behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Om de nauwkeurigheid en precisie te evalueren van shearing extension primer tag selection ligation-mediated polymerase chain reaction (S-EPTS/LM-PCR) retroviral insertion site (RIS) analyse en het nut ervan voor het onderzoeken en voorspellen van het potentieel voor insertie-oncogenese bij proefpersonen die eerder zijn behandeld met Strimvelis voor ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) als gevolg van adenosinedeaminase (ADA)-deficiëntie.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
15
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Milan, Italië, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
In dit onderzoek worden biologische monsters gebruikt die eerder zijn genomen van proefpersonen die zijn behandeld met Strimvelis gRV-GT.
Beschrijving
Inclusiecriteria
Proefpersonen moeten gRV-GT hebben ontvangen als onderdeel van een klinisch onderzoek, een uitgebreid toegangsprogramma, als een goedgekeurd product (Strimvelis) of onder een ziekenhuisvrijstelling na goedkeuring, en moeten ten minste één bewaard biologisch monster hebben dat voldoet aan de volgende geschiktheidscriteria:
- Perifeer bloed, beenmerg of DNA uit een van beide bronnen.
- Minstens 6 maanden na gRV-GT ingenomen.
- Opgeslagen bij -20oC of lager sinds het moment van bemonstering.
- Levert waarschijnlijk ten minste 1,5 μg DNA op (na extractie door het centrale laboratorium).
Er is geen beperking op het aantal monsters van een enkel onderwerp, of op de tijd die is verstreken sinds het nemen van monsters.
Uitsluitingscriteria NVT
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Onderwerpen die eerder zijn behandeld met gentherapie van Strimvelis (of GSK2696273).
Verwacht wordt dat dit onderzoek ongeveer 70 in aanmerking komende monsters zal omvatten van ongeveer 15 proefpersonen die eerder zijn behandeld met gamma-retrovirale gentherapie (gRV-GT).
|
Deze niet-interventionele, retrospectieve methodologiestudie zal gebruik maken van perifere bloed- en beenmergmonsters die eerder zijn genomen van proefpersonen die zijn behandeld met gRV-GT.
Voor het onderzoek hoeven de proefpersonen geen verdere behandeling, interventie of bloedafname te ondergaan.
In aanmerking komende monsters worden naar een centraal laboratorium verzonden en ondergaan DNA-extractie voorafgaand aan S-EPTS/LM-PCR-analyse.
Elke analyserun omvat een controle-DNA-monster en maximaal vier proefmonsters.
Elk monster wordt in drievoud geanalyseerd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordelen van de nauwkeurigheid van de S-EPTS/LM-PCR-methodologie voor RIS-analyse met behulp van controle-insertieplaats-DNA
Tijdsspanne: Retrospectieve monsteranalyse.
|
De nauwkeurigheid zal worden bepaald door de variabiliteit (%CV) van de overvloedsgegevens.
|
Retrospectieve monsteranalyse.
|
|
Beoordelen van de nauwkeurigheid van de S-EPTS/LM-PCR-methodologie voor RIS met behulp van controle-insertieplaats-DNA
Tijdsspanne: Retrospectieve monsteranalyse.
|
De nauwkeurigheid zal worden bepaald op basis van het verschil tussen de gemiddelde gevonden hoeveelheid en de verwachte hoeveelheid controle-DNA.
|
Retrospectieve monsteranalyse.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 april 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
31 maart 2024
Studie voltooiing (Geschat)
31 maart 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 juli 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STRIM-005
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .