Estudo Metodológico da Análise do Local de Inserção Retroviral na Terapia Gênica Strimvelis
26 de janeiro de 2024 atualizado por: Fondazione Telethon
Estudo Metodológico para Investigar a Utilidade da Análise do Local de Inserção Retroviral em Amostras de Indivíduos Tratados com Terapia Gênica Strimvelis
Avaliar a exatidão e a precisão da análise do local de inserção retroviral (RIS) e sua utilidade para investigar e prever o potencial de oncogênese insercional em indivíduos tratados com Strimvelis.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Avaliar a exatidão e a precisão da análise do sítio de inserção retroviral (RIS) da seleção de primer tag de extensão de cisalhamento e sua utilidade para investigar e prever o potencial de oncogênese insercional em indivíduos previamente tratados com Strimvelis para imunodeficiência combinada grave (SCID) devido à deficiência de adenosina desaminase (ADA).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
15
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Milan, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este estudo utilizará amostras biológicas previamente colhidas de indivíduos tratados com Strimvelis gRV-GT.
Descrição
Critério de inclusão
Os indivíduos devem ter recebido gRV-GT como parte de um ensaio clínico, programa de acesso expandido, como um produto aprovado (Strimvelis) ou sob isenção hospitalar pós-aprovação e devem ter pelo menos uma amostra biológica retida que atenda aos seguintes critérios de elegibilidade:
- Sangue periférico, medula óssea ou DNA extraído de qualquer fonte.
- Tomado pelo menos 6 meses após gRV-GT.
- Armazenado a -20oC ou menos desde o momento da amostragem.
- Provável fornecer pelo menos 1,5 μg de DNA (após extração pelo laboratório central).
Não há restrição quanto ao número de amostras de um único sujeito ou quanto ao tempo decorrido desde a amostragem.
Critérios de Exclusão N/A
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Indivíduos previamente tratados com terapia genética Strimvelis (ou GSK2696273)
Espera-se que este estudo inclua aproximadamente 70 amostras elegíveis de aproximadamente 15 indivíduos previamente tratados com terapia genética retroviral gama (gRV-GT).
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Este estudo metodológico retrospectivo e não intervencionista usará amostras de sangue periférico e medula óssea previamente coletadas de indivíduos tratados com gRV-GT.
O estudo não exige que os sujeitos sejam submetidos a qualquer tratamento, intervenção ou retirada de sangue adicional.
As amostras elegíveis serão enviadas para um laboratório central e serão submetidas à extração de DNA antes da análise S-EPTS/LM-PCR.
Cada execução de análise incluirá uma amostra de DNA de controle e até quatro amostras de sujeitos.
Cada amostra será analisada em triplicata.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para avaliar a precisão da metodologia S-EPTS/LM-PCR para análise RIS usando DNA do local de inserção de controle
Prazo: Análise retrospectiva da amostra.
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A precisão será determinada pela variabilidade (%CV) dos dados de abundância.
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Análise retrospectiva da amostra.
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Para avaliar a precisão da metodologia S-EPTS/LM-PCR para RIS usando DNA do local de inserção de controle
Prazo: Análise retrospectiva da amostra.
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A precisão será determinada com base na diferença entre a abundância média recuperada e a abundância esperada de DNA de controle.
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Análise retrospectiva da amostra.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de abril de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
13 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STRIM-005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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