Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie metodologiczne analizy miejsca wstawienia retrowirusa w terapii genowej Strimvelis

26 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Fondazione Telethon

Badanie metodologiczne mające na celu zbadanie przydatności analizy miejsca wstawienia retrowirusa w próbkach od osób leczonych terapią genową Strimvelis

Ocena dokładności i precyzji analizy miejsca insercji retrowirusa (RIS) oraz jej przydatności do badania i przewidywania potencjału onkogenezy insercyjnej u pacjentów leczonych produktem Strimvelis.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Aby ocenić dokładność i precyzję analizy retrowirusowego miejsca insercji (RIS) za pośrednictwem ligacji reakcji łańcuchowej polimerazy (S-EPTS/LM-PCR) i jej przydatności do badania i przewidywania potencjału onkogenezy insercyjnej u pacjentów wcześniej leczonych Strimvelis na ciężki złożony niedobór odporności (SCID) spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny (ADA).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

15

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W badaniu tym wykorzystane zostaną próbki biologiczne pobrane wcześniej od pacjentów leczonych Strimvelis gRV-GT.

Opis

Kryteria przyjęcia

Uczestnicy muszą otrzymać gRV-GT w ramach badania klinicznego, programu rozszerzonego dostępu, jako zatwierdzony produkt (Strimvelis) lub w ramach zwolnienia szpitalnego po zatwierdzeniu i muszą mieć zachowaną co najmniej jedną próbkę biologiczną, która spełnia następujące kryteria kwalifikacyjne:

  1. Krew obwodowa, szpik kostny lub DNA wyekstrahowane z dowolnego źródła.
  2. Pobrano co najmniej 6 miesięcy po gRV-GT.
  3. Przechowywane w temperaturze -20oC lub niższej od momentu pobrania próbki.
  4. Prawdopodobnie dostarczy co najmniej 1,5 μg DNA (po ekstrakcji przez laboratorium centralne).

Nie ma ograniczeń co do liczby próbek od jednego osobnika ani czasu, jaki upłynął od pobrania próbki.

Kryteria wykluczenia Nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci wcześniej leczeni terapią genową Strimvelis (lub GSK2696273).
Oczekuje się, że badanie to obejmie około 70 kwalifikujących się próbek od około 15 pacjentów wcześniej leczonych terapią genową retrowirusów gamma (gRV-GT).
Genetyczny: Strimvelis
W tym nieinterwencyjnym, retrospektywnym badaniu metodologicznym zostaną wykorzystane próbki krwi obwodowej i szpiku kostnego pobrane wcześniej od pacjentów leczonych gRV-GT. Badanie nie wymaga od pacjentów dalszego leczenia, interwencji ani pobierania krwi. Kwalifikujące się próbki zostaną wysłane do laboratorium centralnego i poddane ekstrakcji DNA przed analizą S-EPTS/LM-PCR. Każda analiza będzie obejmować kontrolną próbkę DNA i maksymalnie cztery próbki od osobnika. Każda próbka będzie analizowana trzykrotnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena precyzji metodologii S-EPTS/LM-PCR do analizy RIS z wykorzystaniem kontrolnego DNA z miejsca insercji
Ramy czasowe: Retrospektywna analiza próbki.
Precyzja zostanie określona na podstawie zmienności (%CV) danych dotyczących liczebności.
Retrospektywna analiza próbki.
Ocena dokładności metodologii S-EPTS/LM-PCR dla RIS przy użyciu kontrolnego DNA z miejsca insercji
Ramy czasowe: Retrospektywna analiza próbki.
Dokładność zostanie określona na podstawie różnicy między średnią pobraną liczebnością a oczekiwaną liczebnością kontrolnego DNA.
Retrospektywna analiza próbki.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Telethon

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STRIM-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Strimvelis

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj