이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

골수이형성 증후군의 혈액학적 반응을 개선하기 위한 용도 변경 약물 (REPAIR-MDS)

2023년 10월 2일 업데이트: Prof. Janet Dunn

저위험 MDS 환자에서 적혈구 생성 자극제(ESA)를 투여받았으나 반응이 없거나 ESA에 반응하지 않거나 반응할 가능성이 없다고 판단되는 환자에서 VBaP와 Danazol을 비교하여 혈액학적 개선 평가

영국에서 7,000명이 넘는 사람들이 골수이형성 증후군(MDS)을 앓고 있습니다. 이들 중 약 1,600명(23%)이 매년 질병으로 사망합니다. MDS는 골수에 의한 혈액 세포 생산에 영향을 미쳐 만성 피로, 출혈 및 재발성 감염을 유발합니다. 많은 환자들이 자신의 질병이 훨씬 더 공격적인 혈액암인 급성 골수성 백혈병(AML)으로 변해 사망합니다. AML에 대한 일반적인 전망은 좋지 않지만 AML이 MDS에서 발생하면 더 나빠집니다.

REPAIR-MDS는 MDS를 가진 사람들의 전망, 건강 및 삶의 질을 극적으로 개선하기 위해 기존 약물의 용도를 변경하려고 합니다. 시험 치료는 감염에 맞서 싸울 건강한 혈액 및 면역 세포의 생산을 개선하고 MDS 클론에 대한 면역 체계의 작용을 강화하는 것을 목표로 합니다.

REPAIR-MDS 디자인은 적혈구 생성 자극제(ESA)를 투여받았으나 ESA에 반응하지 않고 반응을 잃은 환자에서 VBaP(sodium valproate, bezafibrate, medroxyprogesterone)와 다나졸을 비교하는 다기관 공개 라벨 2상 무작위 대조 시험입니다. 또는 ESA에 응답할 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

120

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 영국
      • Hull, 영국, HU3 2JZ
        • 모병
        • Hull University Teaching Hospitals
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, 영국, LE1 5WW
        • 모병
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, 영국, TS4 3BW
        • 모병
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, 영국, NP18 3XQ
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, 영국, B9 5SS
        • 모병
        • Heartlands Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, 영국, TR1 3LJ
        • 모병
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, 영국, BH15 2JB
        • 모병
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Catherine Hockings
        • 부수사관:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • 부수사관:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, 영국, DY1 2HQ
        • 모병
        • Russells Hall Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Stephen Jenkins
        • 부수사관:
          • Dr Jeff Neilson
        • 부수사관:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • 부수사관:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, 영국, SE5 9RS
        • 모병
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • 부수사관:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • 부수사관:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, 영국, NW1 2PG
        • 모병
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, 영국, CM1 7ET
        • 모병
        • Broomfield Hospital
        • 수석 연구원:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • 연락하다:
      • Colchester, Essex, 영국, CO4 5JL
        • 모병
        • Colchester General Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Mike Hamblin
        • 부수사관:
          • Dr Gavin Campbell
        • 부수사관:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • 부수사관:
          • Dr Joseph Padayatty
        • 부수사관:
          • Dr Khalid Saja
        • 부수사관:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, 영국, RG24 9NA
        • 모병
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Noel Ryman
        • 부수사관:
          • Dr Katherine Smith
        • 부수사관:
          • Dr Hussan Janan
        • 부수사관:
          • Dr Henna Wong
        • 부수사관:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, 영국, SO22 5DG
        • 모병
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Jennifer Arnold
        • 부수사관:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • 부수사관:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, 영국, CT1 3NG
        • 모병
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • 부수사관:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • 부수사관:
          • Dr Caroline Grist
        • 부수사관:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • 부수사관:
          • Dr Jayne Osborne
        • 부수사관:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • 부수사관:
          • Dr Samih Salih
        • 부수사관:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, 영국, NR31 6LA
        • 모병
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, 영국, NG5 1PB
        • 모병
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Yadanar Lwin
        • 부수사관:
          • Dr Tom Taylor
        • 부수사관:
          • Dr Gerardo Errico
        • 부수사관:
          • Dr Malik Saeed
        • 부수사관:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, 영국, AB15 6RE
        • 모병
        • Grampian Health Board
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Dominic Culligan
        • 부수사관:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • 부수사관:
          • Dr Stephanie Bruce
        • 부수사관:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, 영국, B75 7RR
        • 모병
        • Good Hope Hospital
        • 수석 연구원:
          • Dr Manoj Raghavan
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Dr Sophie Lee
        • 부수사관:
          • Dr Harshini Alwis

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 서면 동의 제공
  2. 연령 ≥ 18세이고 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
  3. IPSS-R 점수가 3.51 이하인 골수이형성 증후군의 진단

  4. 혈액학적 매개변수:

    1. 16주 동안 평균 헤모글로빈 < 100g/l(수혈 전) 또는
    2. 16주 동안 평균 혈소판 < 100 x 109/l + 출혈의 증거(ISTH 출혈 평가 도구를 사용하여 평가) 또는
    3. 16주 동안 평균 호중구 < 1.0 x 109/l + 감염 병력(감염과 관련된 항균 요법 및 병원 입원 요건)
  5. Erythroid Stimulating Agents(ESA)에 대한 반응이 없거나 ESA에 대한 반응을 중단했거나 현재 영국 지침에 따라 ESA에 반응하지 않는 것으로 예측됨2,3
  6. ECOG 수행 상태 0-3
  7. 예상 생존 > 12개월

제외 기준:

  1. 비정상적인 간 기능(환자가 길버트 증후군이 있는 경우 비정상적인 직접 빌리루빈은 제외됨)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20ml/분
  3. 저위험 MDS에 대한 현재의 전신 치료
  4. 동종 골수 이식의 역사
  5. 지난 16주 동안 ESA 및/또는 G-CSF를 받은 이력
  6. 현재 심혈관 질환 또는 뇌혈관 질환의 2차 예방을 위해 스타틴 약물을 투여받고 있음 1.4 스타틴 사용)
  7. 현재 피브레이트 약물 복용 중
  8. 현재 간질 치료를 위해 나트륨 발프로에이트, 카르바마제핀 또는 페니토인을 받고 있습니다.
  9. AML/MDS에 대한 선행 세포독성 화학요법
  10. 치료가 필요한 동시 활성 악성 종양
  11. 안드로겐 의존성 종양의 병력(전립선암 환자는 생검으로 입증된 전립선암 진단이 내려졌거나 PSA가 상승한 것으로 알려졌거나 호르몬 요법을 포함하여 전립선암에 대한 적극적인 치료를 받고 있는 경우 제외됨).
  12. 현재 비타민 K 길항제 항응고 요법을 받고 있음(DOAC(직접 경구용 항응고제)를 투여받는 환자도 포함될 수 있음)
  13. 정맥 혈전색전증(VTE)의 병력
  14. 심장 마비 NYHA 클래스 III 또는 IV
  15. 가임 여성, 임신 또는 수유 중인 여성
  16. 의사 또는 환자는 VBaP 또는 다나졸이 환자에게 부적절하다고 생각합니다.
  17. 알려진 HIV
  18. 비정상적인 CK 수준
  19. 분리된 del 5q의 존재
  20. 급성 포르피린증
  21. 시험 약물에 대한 금기 사항 또는 조사 제품에 대한 알려진 과민성(금기 사항에 대해서는 부록 C 참조)
  22. REPAIR-MDS 시험의 이전 무작위 배정
  23. 최근 90일 이내 시험용 의약품의 임상시험 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VBaP
나트륨 발프로에이트, 베자피브레이트, 메드록시프로게스테론의 조합
의약품: 발프로산나트륨, 베자피브레이트, 메드록시프로게스테론
발프로산나트륨 정제 1 x 500mg bd, (최소 1 x 200mg bd) Bezafibrate 표준 방출 정제 2 x 200mg tds, (최소 1 x 200mg tds)
실험적: 단졸
단일 에이전트
의약품: 다나졸
Danazol 1 x 200mg 캡슐 tds, (1 x 200mg od에서 시작)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 팔 및 시험 전체에서 혈액학적 개선(HI), 참가자의 25% 이상이 각 팔 및 전체에서 HI를 가짐.
기간: 12 개월
HI는 MDS 환자의 IWG 2018 혈액학 반응 기준에 따라 결정된 개별 기준선과 함께 무작위 배정 후 FBC 매개변수(헤모글로빈, 혈소판 및 호중구 수) 및 수혈 요구 사항을 비교하여 각 참가자에서 평가됩니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IWG 2018 반응 기준에 따라 각 팔 및 시험 전체에서 적혈구 및/또는 혈소판 수혈 부담 감소.
기간: 12 개월
수혈 요건의 변화는 MDS 환자의 IWG 2018 혈액학 반응 기준에 의해 결정된 개별 16주 도입 기준선과 비교하여 각 참가자에서 평가됩니다.
12 개월
혈액학적 반응 기간
기간: 12 개월
16주 이상 지속되는 임상적으로 의미 있는 혈액학적 반응.
12 개월
각 부문과 전체 시험에서 건강 관련 삶의 질 점수가 개선되었다고 보고했습니다.
기간: 12 개월
4가지 건강 관련 삶의 질 질문은 1) 스스로 인식하는 건강(매우 좋음, 매우 좋음, 좋음, 보통 또는 나쁨), (2) 지난 30일 중 신체 건강이 좋지 않은 날의 수, (3) 지난 30일 중 정신 건강이 좋지 않은 일수 및 (4) 지난 30일 중 일상적인 활동이 불량한 신체적 또는 정신적 삶의 건강 점수로 인해 제한되었던 일수는 확립된 프로토콜을 사용하여 평가됩니다.
12 개월
전반적인 생존
기간: 학업 수료까지 평균 1년
시험 종료 시점의 전체 생존율은 각 시험군에 대해 별도로 보고됩니다.
학업 수료까지 평균 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Prof. Janet Dunn

협력자

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 21일

기본 완료 (추정된)

2025년 1월 31일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 9일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

골수이형성 증후군(MDS)에 대한 임상 시험

다나졸에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Ghana

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다