Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перепрофилированные препараты для улучшения гематологических реакций при миелодиспластических синдромах (REPAIR-MDS)

2 октября 2023 г. обновлено: Prof. Janet Dunn

Оценка гематологического улучшения у пациентов с МДС низкого риска путем сравнения VBaP с даназолом у пациентов, которые получали стимуляторы эритропоэза (ESA) и потеряли ответ, не ответили на ESA или считались маловероятными, чтобы ответить на ESA

Более 7000 человек в Великобритании живут с миелодиспластическим синдромом (МДС). Приблизительно 1600 из этих людей (23%) ежегодно умирают от болезни. МДС влияет на выработку клеток крови костным мозгом, вызывая хроническую усталость, кровотечения и рецидивирующие инфекции. Многие пациенты умирают, потому что их болезнь трансформируется в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), еще более агрессивный рак крови. Общий прогноз по ОД неблагоприятный, но когда ОД возникает из-за МДС, ситуация еще хуже.

REPAIR-MDS стремится перепрофилировать существующие лекарства, чтобы значительно улучшить прогноз, здоровье и качество жизни людей с МДС. Пробные методы лечения направлены на улучшение производства здоровых функционирующих клеток крови и иммунных клеток, которые будут бороться с инфекциями и усиливать действие иммунной системы против клона МДС.

Дизайн REPAIR-MDS представляет собой многоцентровое открытое рандомизированное контролируемое исследование 2 фазы, в котором будет сравниваться VBaP (вальпроат натрия, безафибрат, медроксипрогестерон) с даназолом у пациентов, которые получали стимуляторы эритропоэза (ESA) и потеряли ответ, не ответили на ESA. или маловероятно, что они ответят на ESA.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

120

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Bethany Foster, BSc
  • Номер телефона: 0044 24 76575675
  • Электронная почта: RepairMDS@warwick.ac.uk;

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Helen Higgins, MSc
  • Номер телефона: 0044 24 76151178
  • Электронная почта: h.higgins@warwick.ac.uk

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Hull, Соединенное Королевство, HU3 2JZ
        • Рекрутинг
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Рекрутинг
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Соединенное Королевство, TS4 3BW
        • Рекрутинг
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Соединенное Королевство, NP18 3XQ
        • Рекрутинг
        • Royal Gwent Hospital, Aneurin Bevan University Health Board
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Ali Mahdi
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Соединенное Королевство, B9 5SS
        • Рекрутинг
        • Heartlands Hospital
        • Контакт:
          • Research and Development Manager
          • Электронная почта: R&D@uhb.nhs.uk;
        • Главный следователь:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Соединенное Королевство, TR1 3LJ
        • Рекрутинг
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Соединенное Королевство, BH15 2JB
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Catherine Hockings
        • Младший исследователь:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Младший исследователь:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Соединенное Королевство, DY1 2HQ
        • Рекрутинг
        • Russells Hall Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Младший исследователь:
          • Dr Jeff Neilson
        • Младший исследователь:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Младший исследователь:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Рекрутинг
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Младший исследователь:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Младший исследователь:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • Рекрутинг
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Соединенное Королевство, CM1 7ET
        • Рекрутинг
        • Broomfield Hospital
        • Главный следователь:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Контакт:
      • Colchester, Essex, Соединенное Королевство, CO4 5JL
        • Рекрутинг
        • Colchester General Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Mike Hamblin
        • Младший исследователь:
          • Dr Gavin Campbell
        • Младший исследователь:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Младший исследователь:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Младший исследователь:
          • Dr Khalid Saja
        • Младший исследователь:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Рекрутинг
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Noel Ryman
        • Младший исследователь:
          • Dr Katherine Smith
        • Младший исследователь:
          • Dr Hussan Janan
        • Младший исследователь:
          • Dr Henna Wong
        • Младший исследователь:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Соединенное Королевство, SO22 5DG
        • Рекрутинг
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Младший исследователь:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Младший исследователь:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Соединенное Королевство, CT1 3NG
        • Рекрутинг
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Младший исследователь:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Младший исследователь:
          • Dr Caroline Grist
        • Младший исследователь:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Младший исследователь:
          • Dr Jayne Osborne
        • Младший исследователь:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Младший исследователь:
          • Dr Samih Salih
        • Младший исследователь:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Соединенное Королевство, NR31 6LA
        • Рекрутинг
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Соединенное Королевство, NG5 1PB
        • Рекрутинг
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Младший исследователь:
          • Dr Tom Taylor
        • Младший исследователь:
          • Dr Gerardo Errico
        • Младший исследователь:
          • Dr Malik Saeed
        • Младший исследователь:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Соединенное Королевство, AB15 6RE
        • Рекрутинг
        • Grampian Health Board
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr Dominic Culligan
        • Младший исследователь:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Младший исследователь:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Младший исследователь:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Соединенное Королевство, B75 7RR
        • Рекрутинг
        • Good Hope Hospital
        • Главный следователь:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Dr Sophie Lee
        • Младший исследователь:
          • Dr Harshini Alwis

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Предоставление письменного информированного согласия
  2. Возраст ≥ 18 лет и возможность дать информированное согласие
  3. Диагноз миелодиспластического синдрома с оценкой IPSS-R менее или равной 3,51

  4. Гематологические параметры:

    1. Средний гемоглобин < 100 г/л за 16 недель (до переливания) ИЛИ
    2. Средний уровень тромбоцитов < 100 x 109/л в течение 16 недель + признаки кровотечения (оценка с использованием инструмента оценки кровотечения ISTH) ИЛИ
    3. Среднее количество нейтрофилов < 1,0 x 109/л в течение 16 недель + инфекция в анамнезе (необходимость антимикробной терапии и госпитализации в связи с инфекцией)
  5. Нет ответа на стимулирующие эритроидные агенты (ESA) ИЛИ Перестали реагировать на ESA ИЛИ не отвечают на ESA в соответствии с текущими рекомендациями Великобритании2,3
  6. Статус производительности ECOG 0-3
  7. Ожидаемая выживаемость > 12 месяцев

Критерий исключения:

  1. Нарушение функции печени (если у пациента синдром Жильбера, отклонение от нормы прямого билирубина является исключением)
  2. Кокрофт-Голт CrCl < 20 мл/мин
  3. Текущее системное лечение МДС низкого риска
  4. История аллогенной трансплантации костного мозга
  5. История получения ESA и / или G-CSF за последние 16 недель
  6. В настоящее время получают статины для вторичной профилактики сердечно-сосудистых заболеваний или цереброваскулярных заболеваний (Обратите внимание, что пациенты, получающие статины для первичной профилактики сердечно-сосудистых заболеваний, т. е. у которых в анамнезе не было ишемической болезни сердца или цереброваскулярных заболеваний, все еще могут быть зарегистрированы, см. раздел 1.4 Использование статинов)
  7. В настоящее время получает препараты фибратов
  8. В настоящее время получает вальпроат натрия, карбамазепин или фенитоин для лечения эпилепсии.
  9. Предшествующая цитотоксическая химиотерапия при ОМЛ/МДС
  10. Сопутствующее активное злокачественное новообразование, требующее лечения
  11. Андрогензависимая опухоль в анамнезе (пациенты с раком предстательной железы исключаются, если был поставлен диагноз рака предстательной железы, подтвержденный биопсией, ИЛИ известно, что у них повышен уровень ПСА, ИЛИ они находятся на активном лечении рака предстательной железы, включая гормональную терапию).
  12. В настоящее время получают антикоагулянтную терапию антагонистами витамина К (хотя могут быть включены пациенты, получающие ПОАК (прямые пероральные антикоагулянты)).
  13. История венозной тромбоэмболии (ВТЭ)
  14. Сердечная недостаточность NYHA класса III или IV
  15. Женщины детородного возраста, беременные или кормящие
  16. Врач или пациент считают, что VBaP или даназол не подходят для пациента
  17. Известный ВИЧ
  18. Аномальный уровень CK
  19. Наличие изолированного del 5q
  20. Острая порфирия
  21. Противопоказания к любому из исследуемых препаратов или известная гиперчувствительность к любому из исследуемых продуктов (противопоказания см. в Приложении C).
  22. Предыдущая рандомизация в исследовании REPAIR-MDS
  23. Участие в клиническом исследовании исследуемого лекарственного препарата за последние 90 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ВБаП
Комбинация вальпроата натрия, безафибрата, медроксипрогестерона
Лекарство: Вальпроат натрия, безафибрат, медроксипрогестерон
Таблетка вальпроата натрия 1 x 500 мг 2 раза в сутки (начиная с 1 x 200 мг 2 раза в сутки) Таблетка безафибрата со стандартным высвобождением 2 x 200 мг трижды (начиная с 1 x 200 мг трижды)
Экспериментальный: Данзол
Один агент
Лекарство: Даназол
Даназол 1 капсула по 200 мг три раза в день (начиная с 1 х 200 мг один раз в день)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гематологическое улучшение (HI) в каждой группе и в исследовании в целом, при этом 25% или более участников имели HI в каждой группе и в целом.
Временное ограничение: 12 месяцев
HI будет оцениваться у каждого участника путем сравнения пострандомизационных параметров FBC (количество гемоглобина, тромбоцитов и нейтрофилов) и требований к переливанию крови с их индивидуальным исходным уровнем, определенным гематологическими критериями ответа IWG 2018 у пациентов с МДС.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Снижение бремени переливания эритроцитов и/или тромбоцитов в каждой группе и в исследовании в целом в соответствии с критериями ответа IWG 2018.
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменения в потребности в переливании крови будут оцениваться у каждого участника путем сравнения с их индивидуальным исходным 16-недельным исходным уровнем, как определено критериями гематологического ответа IWG 2018 у пациентов с МДС.
12 месяцев
Продолжительность гематологического ответа
Временное ограничение: 12 месяцев
Клинически значимые гематологические реакции, которые сохраняются в течение 16 недель или дольше.
12 месяцев
Сообщалось об улучшении показателей качества жизни, связанного со здоровьем, в каждой группе и в исследовании в целом.
Временное ограничение: 12 месяцев
Четыре вопроса о качестве жизни, связанном со здоровьем, измеряют 1) самооценку здоровья (отличное, очень хорошее, хорошее, удовлетворительное или плохое), (2) количество дней из последних 30, когда физическое здоровье было неудовлетворительным, (3) количество дней из последних 30, когда психическое здоровье было неудовлетворительным, и (4) количество дней из последних 30, когда обычная деятельность была ограничена плохим физическим или психическим здоровьем, показатели жизни будут оцениваться с использованием установленных протоколов.
12 месяцев
Общая выживаемость
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 1 год
Общая выживаемость на момент закрытия исследования будет сообщаться отдельно для каждой группы исследования.
По завершении обучения, в среднем 1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Prof. Janet Dunn

Соавторы

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 января 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миелодиспластические синдромы (МДС)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Suriname

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться