Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leki o zmienionym przeznaczeniu w celu poprawy odpowiedzi hematologicznych w zespołach mielodysplastycznych (REPAIR-MDS)

2 października 2023 zaktualizowane przez: Prof. Janet Dunn

Ocena poprawy hematologicznej u pacjentów z MDS niskiego ryzyka poprzez porównanie VBaP z danazolem u pacjentów, którzy otrzymywali czynniki stymulujące erytropoezę (ESA) i utracili odpowiedź, nie zareagowali na ESA lub u których odpowiedź na ESA jest mało prawdopodobna

Ponad 7000 osób w Wielkiej Brytanii żyje z zespołem mielodysplastycznym (MDS). Około 1600 z tych osób (23%) umiera każdego roku z powodu swojej choroby. MDS wpływa na produkcję komórek krwi przez szpik kostny, powodując chroniczne zmęczenie, krwawienia i nawracające infekcje. Wielu pacjentów umiera, ponieważ ich choroba przekształca się w ostrą białaczkę szpikową (AML), jeszcze bardziej agresywnego raka krwi. Ogólne perspektywy dla AML są złe, ale gdy AML wynika z MDS, jest jeszcze gorzej.

REPAIR-MDS ma na celu zmianę przeznaczenia istniejących leków w celu radykalnej poprawy perspektyw, zdrowia i jakości życia osób z MDS. Próbne terapie mają na celu poprawę produkcji zdrowej krwi i komórek odpornościowych, które będą zwalczać infekcje i wzmacniać działanie układu odpornościowego przeciwko klonowi MDS.

Projekt REPAIR-MDS to wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie fazy 2, które porównuje VBaP (walproinian sodu, bezafibrat, medroksyprogesteron) z danazolem u pacjentów, którzy otrzymywali środki stymulujące erytropoezę (ESA) i utracili odpowiedź na ESA lub są uważane za mało prawdopodobne, aby odpowiedziały na ESA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Hull, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Rekrutacyjny
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Rekrutacyjny
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Zjednoczone Królestwo, TS4 3BW
        • Rekrutacyjny
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Zjednoczone Królestwo, NP18 3XQ
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Rekrutacyjny
        • Heartlands Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Zjednoczone Królestwo, TR1 3LJ
        • Rekrutacyjny
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Zjednoczone Królestwo, BH15 2JB
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Catherine Hockings
        • Pod-śledczy:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Pod-śledczy:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Zjednoczone Królestwo, DY1 2HQ
        • Rekrutacyjny
        • Russells Hall Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Pod-śledczy:
          • Dr Jeff Neilson
        • Pod-śledczy:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Pod-śledczy:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Pod-śledczy:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Pod-śledczy:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Zjednoczone Królestwo, CM1 7ET
        • Rekrutacyjny
        • Broomfield Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Kontakt:
      • Colchester, Essex, Zjednoczone Królestwo, CO4 5JL
        • Rekrutacyjny
        • Colchester General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Mike Hamblin
        • Pod-śledczy:
          • Dr Gavin Campbell
        • Pod-śledczy:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Pod-śledczy:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Pod-śledczy:
          • Dr Khalid Saja
        • Pod-śledczy:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
        • Rekrutacyjny
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Noel Ryman
        • Pod-śledczy:
          • Dr Katherine Smith
        • Pod-śledczy:
          • Dr Hussan Janan
        • Pod-śledczy:
          • Dr Henna Wong
        • Pod-śledczy:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO22 5DG
        • Rekrutacyjny
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Pod-śledczy:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Pod-śledczy:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Zjednoczone Królestwo, CT1 3NG
        • Rekrutacyjny
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Pod-śledczy:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Pod-śledczy:
          • Dr Caroline Grist
        • Pod-śledczy:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Pod-śledczy:
          • Dr Jayne Osborne
        • Pod-śledczy:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Pod-śledczy:
          • Dr Samih Salih
        • Pod-śledczy:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Zjednoczone Królestwo, NR31 6LA
        • Rekrutacyjny
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Rekrutacyjny
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Pod-śledczy:
          • Dr Tom Taylor
        • Pod-śledczy:
          • Dr Gerardo Errico
        • Pod-śledczy:
          • Dr Malik Saeed
        • Pod-śledczy:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Zjednoczone Królestwo, AB15 6RE
        • Rekrutacyjny
        • Grampian Health Board
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Dominic Culligan
        • Pod-śledczy:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Pod-śledczy:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Pod-śledczy:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Zjednoczone Królestwo, B75 7RR
        • Rekrutacyjny
        • Good Hope Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Dr Sophie Lee
        • Pod-śledczy:
          • Dr Harshini Alwis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody
  2. Wiek ≥ 18 lat i zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  3. Rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego z wynikiem w skali IPSS-R mniejszym lub równym 3,51

  4. Parametry hematologiczne:

    1. Średnie stężenie hemoglobiny < 100 g/l w ciągu 16 tygodni (przed transfuzją) LUB
    2. Średnia liczba płytek krwi < 100 x 109/l w ciągu 16 tygodni + oznaki krwawienia (oceniane za pomocą ISTH Bleeding Assessment Tool) LUB
    3. Średnia liczba neutrofilów < 1,0 x 109/l w ciągu 16 tygodni + przebyta infekcja (wymagana antybiotykoterapia i hospitalizacje związane z infekcją)
  5. Brak odpowiedzi na środki stymulujące erytroidy (ESA) LUB Przestali reagować na ESA LUB Przewiduje się, że nie będą reagować na ESA zgodnie z obowiązującymi wytycznymi Wielkiej Brytanii2,3
  6. Stan wydajności ECOG 0-3
  7. Oczekiwany czas przeżycia > 12 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  1. Nieprawidłowa czynność wątroby (jeśli pacjent ma zespół Gilberta, wykluczeniem jest nieprawidłowa bezpośrednia bilirubina)
  2. CrCl Cockcrofta-Gaulta < 20 ml/min
  3. Obecne leczenie ogólnoustrojowe MDS niskiego ryzyka
  4. Historia allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego
  5. Historia otrzymywania ESA i/lub G-CSF w ciągu ostatnich 16 tygodni
  6. Obecnie otrzymują statyny w ramach profilaktyki wtórnej chorób sercowo-naczyniowych lub chorób naczyń mózgowych (Uwaga: pacjenci otrzymujący statyny w ramach profilaktyki pierwotnej chorób sercowo-naczyniowych – tj. pacjent nie miał w wywiadzie choroby niedokrwiennej serca ani choroby naczyń mózgowych – nadal mogą być wpisywani, patrz sekcja 1.4 Stosowanie statyn)
  7. Obecnie przyjmuje leki fibratowe
  8. Obecnie przyjmuje walproinian sodu, karbamazepinę lub fenytoinę w leczeniu padaczki
  9. Wcześniejsza chemioterapia cytotoksyczna z powodu AML/MDS
  10. Jednoczesna aktywna choroba nowotworowa wymagająca leczenia
  11. Historia jakiegokolwiek nowotworu zależnego od androgenów (pacjenci z rakiem prostaty są wykluczeni, gdy postawiono rozpoznanie raka prostaty potwierdzone biopsją LUB wiadomo, że ich PSA jest podwyższone LUB są w trakcie aktywnego leczenia raka prostaty, w tym terapii hormonalnej).
  12. Obecnie otrzymujący antykoagulanty z antagonistą witaminy K (chociaż pacjenci otrzymujący DOAC (bezpośrednie doustne antykoagulanty) mogą być uwzględnieni)
  13. Historia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ)
  14. Niewydolność serca III lub IV klasa NYHA
  15. Kobiety w wieku rozrodczym, ciężarne lub karmiące
  16. Lekarz lub pacjent uważa VBaP lub danazol za nieodpowiednie dla pacjenta
  17. Znany HIV
  18. Nieprawidłowy poziom CK
  19. Obecność izolowanego del 5q
  20. Ostra porfiria
  21. Przeciwwskazania do któregokolwiek z badanych leków lub znana nadwrażliwość na którykolwiek z badanych produktów (patrz Załącznik C, aby zapoznać się z przeciwwskazaniami)
  22. Wcześniejsza randomizacja w badaniu REPAIR-MDS
  23. Udział w badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego w ciągu ostatnich 90 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VBaP
Połączenie walproinianu sodu, bezafibratu, medroksyprogesteronu
Lek: Walproinian sodu, Bezafibrat, Medroksyprogesteron
Tabletka walproinianu sodu 1 x 500 mg dwa razy dziennie (począwszy od 1 x 200 mg dwa razy dziennie) Bezafibrat tabletka o standardowym uwalnianiu 2 x 200 mg raz na dobę (począwszy 1 x 200 mg raz na dobę) Tabletka octanu medroksyprogesteronu 1 x 400 mg dwa razy dziennie (począwszy 1 x 400 mg raz na dobę)
Eksperymentalny: Danzol
Pojedynczy agent
Lek: Danazol
Danazol 1 x 200mg kapsułki tds, (począwszy od 1 x 200mg raz na dobę)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa hematologiczna (HI) w każdym ramieniu iw całym badaniu, przy 25% lub więcej uczestników z HI w każdym ramieniu i ogólnie.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
HI zostanie oceniony u każdego uczestnika poprzez porównanie parametrów FBC po randomizacji (liczba hemoglobiny, płytek krwi i neutrofili) oraz wymagań dotyczących transfuzji z ich indywidualną wartością wyjściową określoną na podstawie kryteriów odpowiedzi hematologicznej IWG 2018 u pacjentów z MDS.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszone obciążenie transfuzją krwinek czerwonych i/lub płytek krwi w każdym ramieniu i w całym badaniu, zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG 2018.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiany w wymaganiach dotyczących transfuzji zostaną ocenione u każdego uczestnika przez porównanie z indywidualnym 16-tygodniowym okresem początkowym, zgodnie z kryteriami odpowiedzi hematologicznej IWG 2018 u pacjentów z MDS.
12 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi hematologicznej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Klinicznie znaczące odpowiedzi hematologiczne, które utrzymują się przez 16 tygodni lub dłużej.
12 miesięcy
Zgłoszono poprawę wyników jakości życia związanej ze zdrowiem w każdej grupie iw całym badaniu.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Cztery pytania dotyczące jakości życia związanej ze zdrowiem mierzą 1) samoocenę stanu zdrowia (doskonały, bardzo dobry, dobry, zadowalający lub zły), (2) liczbę dni z ostatnich 30, w których zdrowie fizyczne nie było dobre, (3) liczba dni z ostatnich 30, w których stan zdrowia psychicznego nie był dobry, oraz (4) liczba dni z ostatnich 30, w których zwykła aktywność była ograniczona przez zły stan zdrowia fizycznego lub psychicznego, zostanie oceniona przy użyciu ustalonych protokołów.
12 miesięcy
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Całkowity czas przeżycia na zakończenie badania zostanie podany oddzielnie dla każdej grupy badania
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prof. Janet Dunn

Współpracownicy

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespoły mielodysplastyczne (MDS)

Badania kliniczne na Danazol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj