Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uudelleentarkoitetut lääkkeet parantamaan hematologisia vasteita myelodysplastisissa oireyhtymissä (REPAIR-MDS)

maanantai 2. lokakuuta 2023 päivittänyt: Prof. Janet Dunn

Hematologisen paranemisen arviointi potilailla, joilla on matalariskinen MDS vertaamalla VBaP:tä danatsoliin potilailla, jotka ovat joko saaneet erytropoieesia stimuloivia aineita (ESA) ja jotka ovat menettäneet vasteen, eivät ole reagoineet ESA:han tai joiden katsotaan epätodennäköiseltä reagoivan ESA:han

Yhdistyneessä kuningaskunnassa yli 7 000 ihmistä kärsii myelodysplastisesta oireyhtymästä (MDS). Noin 1 600 näistä henkilöistä (23 %) kuolee vuosittain sairauteensa. MDS vaikuttaa verisolujen tuotantoon luuytimessä aiheuttaen kroonista väsymystä, verenvuotoa ja toistuvia infektioita. Monet potilaat kuolevat, koska heidän sairautensa muuttuu akuutiksi myelooiseksi leukemiaksi (AML), joka on vieläkin aggressiivisempi verisyöpä. AML:n yleiset näkymät ovat huonot, mutta kun AML johtuu MDS:stä, se on huonompi.

REPAIR-MDS pyrkii käyttämään uudelleen olemassa olevia lääkkeitä parantaakseen merkittävästi MDS-potilaiden näkymiä, terveyttä ja elämänlaatua. Koehoidoilla pyritään parantamaan terveen ja toimivien veren ja immuunisolujen tuotantoa, jotka taistelevat infektioita vastaan ​​ja tehostavat immuunijärjestelmän toimintaa MDS-kloonia vastaan.

REPAIR-MDS-suunnittelu on monikeskus avoin vaihe 2, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa verrataan VBaP:tä (natriumvalproaatti, betsafibraatti, medroksiprogesteroni) danatsoliin potilailla, jotka ovat saaneet joko erytropoieesia stimuloivia aineita (ESA) ja menettäneet vasteen eivätkä reagoineet ESA:iin. tai niiden ei katsota todennäköisesti reagoivan Euroopan valvontaviranomaisille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Hull, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
        • Rekrytointi
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Rekrytointi
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Yhdistynyt kuningaskunta, TS4 3BW
        • Rekrytointi
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Yhdistynyt kuningaskunta, NP18 3XQ
        • Rekrytointi
        • Royal Gwent Hospital, Aneurin Bevan University Health Board
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Ali Mahdi
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Rekrytointi
        • Heartlands Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Yhdistynyt kuningaskunta, TR1 3LJ
        • Rekrytointi
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Yhdistynyt kuningaskunta, BH15 2JB
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Catherine Hockings
        • Alatutkija:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Alatutkija:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Yhdistynyt kuningaskunta, DY1 2HQ
        • Rekrytointi
        • Russells Hall Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Alatutkija:
          • Dr Jeff Neilson
        • Alatutkija:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Alatutkija:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Alatutkija:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Alatutkija:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • Rekrytointi
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Yhdistynyt kuningaskunta, CM1 7ET
        • Rekrytointi
        • Broomfield Hospital
        • Päätutkija:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Ottaa yhteyttä:
      • Colchester, Essex, Yhdistynyt kuningaskunta, CO4 5JL
        • Rekrytointi
        • Colchester General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Mike Hamblin
        • Alatutkija:
          • Dr Gavin Campbell
        • Alatutkija:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Alatutkija:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Alatutkija:
          • Dr Khalid Saja
        • Alatutkija:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
        • Rekrytointi
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Noel Ryman
        • Alatutkija:
          • Dr Katherine Smith
        • Alatutkija:
          • Dr Hussan Janan
        • Alatutkija:
          • Dr Henna Wong
        • Alatutkija:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO22 5DG
        • Rekrytointi
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Alatutkija:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Alatutkija:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Yhdistynyt kuningaskunta, CT1 3NG
        • Rekrytointi
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Alatutkija:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Alatutkija:
          • Dr Caroline Grist
        • Alatutkija:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Alatutkija:
          • Dr Jayne Osborne
        • Alatutkija:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Alatutkija:
          • Dr Samih Salih
        • Alatutkija:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Yhdistynyt kuningaskunta, NR31 6LA
        • Rekrytointi
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
        • Rekrytointi
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Alatutkija:
          • Dr Tom Taylor
        • Alatutkija:
          • Dr Gerardo Errico
        • Alatutkija:
          • Dr Malik Saeed
        • Alatutkija:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, AB15 6RE
        • Rekrytointi
        • Grampian Health Board
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr Dominic Culligan
        • Alatutkija:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Alatutkija:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Alatutkija:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Yhdistynyt kuningaskunta, B75 7RR
        • Rekrytointi
        • Good Hope Hospital
        • Päätutkija:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Dr Sophie Lee
        • Alatutkija:
          • Dr Harshini Alwis

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallisen tietoisen suostumuksen antaminen
  2. Ikä ≥ 18 vuotta ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
  3. Myelodysplastisen oireyhtymän diagnoosi, kun IPSS-R-pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 3,51

  4. Hematologiset parametrit:

    1. Keskimääräinen hemoglobiini < 100 g/l 16 viikon aikana (ennen verensiirtoa) TAI
    2. Keskimääräiset verihiutaleet < 100 x 109/l 16 viikon aikana + todisteita verenvuodosta (arvioitu käyttämällä ISTH Bleeding Assessment Tool -työkalua) TAI
    3. Keskimääräiset neutrofiilit < 1,0 x 109/l 16 viikon aikana + infektiohistoria (antimikrobihoidon ja infektioon liittyvän sairaalahoidon vaatimus)
  5. Ei vastausta erytroidisia stimuloiville aineille (ESA) TAI ovat lakanneet reagoimasta ESA:ihin TAI oletetaan, että ne eivät reagoi ESA:ihin Yhdistyneen kuningaskunnan nykyisten ohjeiden mukaan2,3
  6. ECOG-suorituskykytila ​​0-3
  7. Odotettu elinikä > 12 kuukautta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Epänormaali maksan toiminta (jos potilaalla on Gilbertin oireyhtymä, epänormaali suora bilirubiini on poissulkeva)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20 ml/min
  3. Nykyinen systeeminen hoito alhaisen riskin MDS:lle
  4. Allogeenisen luuydinsiirron historia
  5. ESA:n ja/tai G-CSF:n saaminen viimeisten 16 viikon aikana
  6. Tällä hetkellä statiinilääkitys sydän- ja verisuonitautien tai aivoverisuonisairauden sekundaariseen ennaltaehkäisyyn (Huomaa, että potilaat, jotka saavat statiinilääkitystä sydän- ja verisuonitautien primaariseen ennaltaehkäisyyn – eli potilaalla ei ole aiempaa iskeemistä sydänsairautta tai aivoverenkiertosairautta – voivat silti ilmoittautua, katso kohta 1.4 Statiinien käyttö)
  7. Tällä hetkellä saa fibraattilääkkeitä
  8. Saat tällä hetkellä natriumvalproaattia, karbamatsepiinia tai fenytoiinia epilepsian hoitoon
  9. Aiempi sytotoksinen kemoterapia AML/MDS:n hoitoon
  10. Samanaikainen aktiivinen pahanlaatuisuus, joka vaatii hoitoa
  11. Aiempi androgeeniriippuvainen kasvain (potilaat, joilla on eturauhassyöpä, suljetaan pois, jos eturauhassyöpädiagnoosi on tehty biopsialla TAI heidän PSA:n tiedetään olevan kohonnut TAI he ovat aktiivisessa eturauhassyövän hoidossa, mukaan lukien hormonihoito).
  12. Tällä hetkellä K-vitamiiniantagonistien antikoagulaatiohoitoa saavia potilaita (vaikka DOAC:ita (suoraan oraaliseen antikoagulantteihin) saavia potilaita voidaan ottaa mukaan)
  13. Laskimotromboembolian (VTE) historia
  14. Sydämen vajaatoiminta NYHA-luokka III tai IV
  15. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, raskaana olevat tai imettävät naiset
  16. Lääkäri tai potilas pitää VBaP:tä tai danatsolia potilaalle sopimattomina
  17. Tunnettu HIV
  18. Epänormaali CK-taso
  19. Eristetyn del 5q:n esiintyminen
  20. Akuutti porfyria
  21. Vasta-aiheet jollekin koelääkkeelle tai tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimustuotteelle (katso liite C vasta-aiheista)
  22. Edellinen satunnaistaminen REPAIR-MDS-tutkimuksessa
  23. Osallistuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 90 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VBaP
Natriumvalproaatin, betsafibraatin, medroksiprogesteronin yhdistelmä
Lääke: Natriumvalproaatti, bezafibraatti, medroksiprogesteroni
Natriumvalproaattitabletti 1 x 500 mg bd, (alkaen 1 x 200 mg bd) besafibraatti normaalisti vapautuva tabletti 2 x 200 mg tds, (alku 1 x 200 mg tds) Medroksiprogesteroniasetaattitabletti 1 x 400 mg 1 x 40
Kokeellinen: Danzol
Yksi agentti
Lääke: Danatsoli
Danatsoli 1 x 200mg kapselit tds, (alkaen 1 x 200mg od)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologinen paraneminen (HI) kummassakin haarassa ja tutkimuksessa kokonaisuudessaan, vähintään 25 %:lla osallistujista HI molemmissa käsissä ja yleisesti.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Jokaisen osallistujan HI arvioidaan vertaamalla satunnaistamisen jälkeisiä FBC-parametreja (hemoglobiini-, verihiutaleiden ja neutrofiilien määrä) ja verensiirtotarpeita heidän yksilölliseen lähtötasoonsa, jotka on määritetty IWG 2018 -hematologisten vastekriteerien mukaan potilailla, joilla on MDS.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vähentynyt punasolujen ja/tai verihiutaleiden siirtokuormitus molemmissa käsissä ja tutkimuksessa kokonaisuudessaan IWG 2018 -vastekriteerien mukaisesti.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutokset verensiirtotarpeissa arvioidaan jokaisen osallistujan osalta vertaamalla heidän yksilölliseen 16 viikon alkuvaiheeseensa IWG 2018 -hematologisten vastekriteerien mukaisesti MDS-potilailla.
12 kuukautta
Hematologisen vasteen kesto
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kliinisesti merkitykselliset hematologiset vasteet, jotka jatkuvat 16 viikkoa tai kauemmin.
12 kuukautta
Raportoidut parantuneet terveyteen liittyvät elämänlaatupisteet kummassakin haarassa ja tutkimuksessa yleisesti.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Neljä terveyteen liittyvää elämänlaatukysymystä mittaavat 1) itse kokemaa terveyttä (erinomainen, erittäin hyvä, hyvä, kohtuullinen tai huono), (2) niiden päivien lukumäärä viimeisten 30 joukosta, jolloin fyysinen terveys ei ollut hyvä, (3) kuinka monta päivää viimeisten 30:stä, jolloin mielenterveys ei ollut hyvä, ja (4) päivien lukumäärä viimeisten 30:stä, jolloin tavanomaista toimintaa rajoitti elämän huono fyysinen tai henkinen terveys, arvioidaan vakiintuneiden protokollien avulla.
12 kuukautta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
Kokonaiseloonjääminen tutkimuksen päättyessä raportoidaan erikseen jokaisesta tutkimusryhmästä
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prof. Janet Dunn

Yhteistyökumppanit

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS)

Kliiniset tutkimukset Danatsoli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa