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Umfunktionierte Medikamente zur Verbesserung der hämatologischen Reaktionen bei myelodysplastischen Syndromen (REPAIR-MDS)

2. Oktober 2023 aktualisiert von: Prof. Janet Dunn

Bewertung der hämatologischen Verbesserung bei Patienten mit Niedrigrisiko-MDS durch Vergleich von VBaP mit Danazol bei Patienten, die entweder Erythropoese-stimulierende Mittel (ESA) erhalten haben und nicht mehr ansprachen, nicht auf ESA ansprachen oder bei denen ein Ansprechen auf ESA als unwahrscheinlich gilt

Über 7.000 Menschen im Vereinigten Königreich leben mit myelodysplastischen Syndromen (MDS). Ungefähr 1.600 dieser Personen (23 %) sterben jedes Jahr an ihrer Krankheit. MDS beeinflusst die Produktion von Blutzellen durch das Knochenmark und verursacht chronische Müdigkeit, Blutungen und wiederkehrende Infektionen. Viele Patienten sterben, weil sich ihre Krankheit in akute myeloische Leukämie (AML) verwandelt, einen noch aggressiveren Blutkrebs. Die allgemeinen Aussichten für AML sind schlecht, aber wenn AML aus MDS entsteht, ist es noch schlimmer.

REPAIR-MDS versucht, bestehende Medikamente wiederzuverwenden, um die Aussichten, die Gesundheit und die Lebensqualität von Menschen mit MDS dramatisch zu verbessern. Die Versuchsbehandlungen zielen darauf ab, die Produktion von gesund funktionierenden Blut- und Immunzellen zu verbessern, die Infektionen bekämpfen und die Wirkung des Immunsystems gegen den MDS-Klon verstärken.

Das REPAIR-MDS-Design ist eine multizentrische, offene, randomisierte, kontrollierte Phase-2-Studie, die VBaP (Natriumvalproat, Bezafibrat, Medroxyprogesteron) mit Danazol bei Patienten vergleicht, die entweder Erythropoese-stimulierende Mittel (ESAs) erhalten haben und das Ansprechen verloren haben, nicht auf ESAs angesprochen haben oder es ist unwahrscheinlich, dass sie auf ESAs reagieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Hull, Vereinigtes Königreich, HU3 2JZ
        • Rekrutierung
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Rekrutierung
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Vereinigtes Königreich, TS4 3BW
        • Rekrutierung
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Vereinigtes Königreich, NP18 3XQ
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Rekrutierung
        • Heartlands Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Vereinigtes Königreich, TR1 3LJ
        • Rekrutierung
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Vereinigtes Königreich, BH15 2JB
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Catherine Hockings
        • Unterermittler:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Unterermittler:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Vereinigtes Königreich, DY1 2HQ
        • Rekrutierung
        • Russells Hall Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Unterermittler:
          • Dr Jeff Neilson
        • Unterermittler:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Unterermittler:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Unterermittler:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Unterermittler:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • Rekrutierung
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Vereinigtes Königreich, CM1 7ET
        • Rekrutierung
        • Broomfield Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Kontakt:
      • Colchester, Essex, Vereinigtes Königreich, CO4 5JL
        • Rekrutierung
        • Colchester General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Mike Hamblin
        • Unterermittler:
          • Dr Gavin Campbell
        • Unterermittler:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Unterermittler:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Unterermittler:
          • Dr Khalid Saja
        • Unterermittler:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
        • Rekrutierung
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Noel Ryman
        • Unterermittler:
          • Dr Katherine Smith
        • Unterermittler:
          • Dr Hussan Janan
        • Unterermittler:
          • Dr Henna Wong
        • Unterermittler:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO22 5DG
        • Rekrutierung
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Unterermittler:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Unterermittler:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Vereinigtes Königreich, CT1 3NG
        • Rekrutierung
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Unterermittler:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Unterermittler:
          • Dr Caroline Grist
        • Unterermittler:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Unterermittler:
          • Dr Jayne Osborne
        • Unterermittler:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Unterermittler:
          • Dr Samih Salih
        • Unterermittler:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Vereinigtes Königreich, NR31 6LA
        • Rekrutierung
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Vereinigtes Königreich, NG5 1PB
        • Rekrutierung
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Unterermittler:
          • Dr Tom Taylor
        • Unterermittler:
          • Dr Gerardo Errico
        • Unterermittler:
          • Dr Malik Saeed
        • Unterermittler:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Vereinigtes Königreich, AB15 6RE
        • Rekrutierung
        • Grampian Health Board
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Dominic Culligan
        • Unterermittler:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Unterermittler:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Unterermittler:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Vereinigtes Königreich, B75 7RR
        • Rekrutierung
        • Good Hope Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Dr Sophie Lee
        • Unterermittler:
          • Dr Harshini Alwis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung
  2. Alter ≥ 18 Jahre und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben
  3. Diagnose eines myelodysplastischen Syndroms mit einem IPSS-R-Score von kleiner oder gleich 3,51

  4. Hämatologische Parameter:

    1. Mittleres Hämoglobin < 100 g/l über 16 Wochen (vor der Transfusion) ODER
    2. Mittlere Thrombozytenzahl < 100 x 109/l über 16 Wochen + Hinweise auf Blutungen (bewertet mit dem ISTH Bleeding Assessment Tool) ODER
    3. Mittlere Neutrophile < 1,0 x 109/l über 16 Wochen + Infektionsvorgeschichte (die Notwendigkeit einer antimikrobiellen Therapie und Krankenhauseinweisungen im Zusammenhang mit einer Infektion)
  5. Keine Reaktion auf Erythroid Stimulating Agents (ESAs) ODER Reagieren nicht mehr auf ESAs ODER sprechen gemäß den aktuellen britischen Richtlinien nicht auf ESAs an2,3
  6. ECOG-Leistungsstatus 0-3
  7. Erwartete Überlebenszeit > 12 Monate

Ausschlusskriterien:

  1. Abnormale Leberfunktion (wenn der Patient Gilbert-Syndrom hat, dann ist abnormales direktes Bilirubin ein Ausschluss)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20 ml/min
  3. Aktuelle systemische Behandlung für MDS mit niedrigem Risiko
  4. Geschichte der allogenen Knochenmarktransplantation
  5. Vorgeschichte des Erhalts von ESAs und/oder G-CSF in den letzten 16 Wochen
  6. Derzeit Statin-Medikamente zur Sekundärprophylaxe von Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder zerebrovaskulären Erkrankungen erhalten (Bitte beachten Sie, dass Patienten, die Statin-Medikamente zur Primär-Prophylaxe von Herz-Kreislauf-Erkrankungen erhalten, d 1.4 Verwendung von Statinen)
  7. Erhält derzeit Fibratmedikamente
  8. Erhält derzeit Natriumvalproat, Carbamazepin oder Phenytoin zur Behandlung von Epilepsie
  9. Vorherige zytotoxische Chemotherapie bei AML/MDS
  10. Gleichzeitig aktive Malignität, die eine Behandlung erfordert
  11. Vorgeschichte eines androgenabhängigen Tumors (Patienten mit Prostatakrebs sind ausgeschlossen, wenn eine durch Biopsie bestätigte Diagnose von Prostatakrebs gestellt wurde ODER ihr PSA-Wert bekanntermaßen erhöht ist ODER sie sich einer aktiven Behandlung von Prostatakrebs, einschließlich einer Hormontherapie, unterziehen).
  12. Derzeit Vitamin-K-Antagonisten-Antikoagulation erhalten (obwohl Patienten, die DOACs (direkte orale Antikoagulanzien) erhalten, eingeschlossen werden können)
  13. Geschichte der venösen Thromboembolie (VTE)
  14. Herzinsuffizienz NYHA Klasse III oder IV
  15. Frauen im gebärfähigen Alter, schwanger oder stillend
  16. Der Arzt oder Patient hält VBaP oder Danazol für ungeeignet für den Patienten
  17. Bekanntes HIV
  18. Anormaler CK-Wert
  19. Anwesenheit von isoliertem del 5q
  20. Akute Porphyrie
  21. Kontraindikationen für eines der Studienmedikamente oder bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem der Prüfpräparate (siehe Anhang C für Kontraindikationen)
  22. Vorherige Randomisierung in der REPAIR-MDS-Studie
  23. Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 90 Tagen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VBaP
Kombination aus Natriumvalproat, Bezafibrat, Medroxyprogesteron
Arzneimittel: Natriumvalproat, Bezafibrat, Medroxyprogesteron
Natriumvalproat-Tablette 1 x 500 mg zweimal täglich (beginnend mit 1 x 200 mg zweimal täglich) Bezafibrat-Tablette mit Standardfreisetzung 2 x 200 mg dreimal täglich (beginnend mit 1 x 200 mg dreimal täglich) Medroxyprogesteronacetat-Tablette 1 x 400 mg zweimal täglich (beginnend mit 1 x 400 mg zweimal täglich)
Experimental: Danzol
Einzelagent
Arzneimittel: Danazol
Danazol 1 x 200 mg Kapseln tds, (ab 1 x 200 mg od)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Verbesserung (HI) in jedem Arm und in der Studie insgesamt, wobei 25 % oder mehr der Teilnehmer HI in jedem Arm und insgesamt hatten.
Zeitfenster: 12 Monate
HI wird bei jedem Teilnehmer durch Vergleich der FBC-Parameter (Hämoglobin-, Thrombozyten- und Neutrophilenzahl) und des Transfusionsbedarfs nach der Randomisierung mit ihrem individuellen Ausgangswert, wie durch die IWG 2018 Hämatologie-Ansprechkriterien bei Patienten mit MDS bestimmt, bewertet.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduzierte Belastung durch Erythrozyten- und/oder Thrombozytentransfusionen in jedem Arm und in der Studie insgesamt gemäß den Ansprechkriterien der IWG 2018.
Zeitfenster: 12 Monate
Änderungen des Transfusionsbedarfs werden bei jedem Teilnehmer im Vergleich zu seiner individuellen 16-wöchigen Lead-in-Baseline bewertet, wie durch die IWG 2018 Hämatologie-Ansprechkriterien bei Patienten mit MDS bestimmt.
12 Monate
Dauer des hämatologischen Ansprechens
Zeitfenster: 12 Monate
Klinisch bedeutsame hämatologische Reaktionen, die 16 Wochen oder länger anhalten.
12 Monate
Berichten von verbesserten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätswerten in jedem Arm und in der Studie insgesamt.
Zeitfenster: 12 Monate
Die vier Fragen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität messen 1) die selbst wahrgenommene Gesundheit (ausgezeichnet, sehr gut, gut, befriedigend oder schlecht), (2) die Anzahl der Tage in den letzten 30, an denen die körperliche Gesundheit nicht gut war, (3) Anzahl der Tage in den letzten 30, an denen die psychische Gesundheit nicht gut war, und (4) Anzahl der Tage in den letzten 30, an denen normale Aktivitäten durch schlechte körperliche oder geistige Gesundheit eingeschränkt waren. Die Lebenspunkte werden anhand etablierter Protokolle bewertet.
12 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Das Gesamtüberleben am Ende der Studie wird für jeden Studienarm separat berichtet
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Prof. Janet Dunn

Mitarbeiter

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Klinische Studien zur Danazol

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