このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

骨髄異形成症候群における血液学的反応を改善するための転用された薬物 (REPAIR-MDS)

2023年10月2日 更新者:Prof. Janet Dunn

赤血球造血刺激剤(ESA)を投与されて反応を失った患者、ESAに反応しない患者、またはESAに反応する可能性が低いとみなされる患者のVBaPとダナゾールを比較することによる、低リスクMDS患者の血液学的改善の評価

英国では 7,000 人以上が骨髄異形成症候群 (MDS) を患っています。 これらの患者のうち約 1,600 人 (23%) が毎年、この病気で死亡しています。 MDS は、骨髄による血液細胞の産生に影響を与え、慢性疲労、出血、再発性感染症を引き起こします。 多くの患者は、病気が急性骨髄性白血病 (AML) に変化し、さらに悪性度の高い血液がんになるために死亡します。 AML の一般的な見通しはよくありませんが、AML が MDS から発生した場合はさらに悪化します。

REPAIR-MDS は、MDS を持つ人々の見通し、健康、生活の質を劇的に改善するために、既存の薬を再利用することを目指しています。 試験治療は、感染症と戦い、MDS クローンに対する免疫系の作用を高める、健康に機能する血液と免疫細胞の産生を改善することを目的としています。

REPAIR-MDS デザインは多施設非盲検第 2 相ランダム化比較試験であり、赤血球生成刺激剤 (ESA) のいずれかを投与され、ESA に反応せず、反応を失った患者を対象に、VBaP (バルプロ酸ナトリウム、ベザフィブラート、メドロキシプロゲステロン) とダナゾールを比較します。または、ESA に応答する可能性が低いと見なされます。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (推定)

120

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

      • Hull、イギリス、HU3 2JZ
        • 募集
        • Hull University Teaching Hospitals
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Simone Green
      • Leicester、イギリス、LE1 5WW
        • 募集
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough、イギリス、TS4 3BW
        • 募集
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport、イギリス、NP18 3XQ
        • 募集
        • Royal Gwent Hospital, Aneurin Bevan University Health Board
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Ali Mahdi
    • Bordesley Green East
      • Birmingham、Bordesley Green East、イギリス、B9 5SS
        • 募集
        • Heartlands Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro、Cornwall、イギリス、TR1 3LJ
        • 募集
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole、Dorset、イギリス、BH15 2JB
        • 募集
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Catherine Hockings
        • 副調査官:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • 副調査官:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley、England、イギリス、DY1 2HQ
        • 募集
        • Russells Hall Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Stephen Jenkins
        • 副調査官:
          • Dr Jeff Neilson
        • 副調査官:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • 副調査官:
          • Dr Ovini Gamage
      • London、England、イギリス、SE5 9RS
        • 募集
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • 副調査官:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • 副調査官:
          • Dr Victoria Potter
      • London、England、イギリス、NW1 2PG
        • 募集
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford、Essex、イギリス、CM1 7ET
        • 募集
        • Broomfield Hospital
        • 主任研究者:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • コンタクト:
      • Colchester、Essex、イギリス、CO4 5JL
        • 募集
        • Colchester General Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Mike Hamblin
        • 副調査官:
          • Dr Gavin Campbell
        • 副調査官:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • 副調査官:
          • Dr Joseph Padayatty
        • 副調査官:
          • Dr Khalid Saja
        • 副調査官:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、イギリス、RG24 9NA
        • 募集
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Noel Ryman
        • 副調査官:
          • Dr Katherine Smith
        • 副調査官:
          • Dr Hussan Janan
        • 副調査官:
          • Dr Henna Wong
        • 副調査官:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester、Hampshire、イギリス、SO22 5DG
        • 募集
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Jennifer Arnold
        • 副調査官:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • 副調査官:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury、Kent、イギリス、CT1 3NG
        • 募集
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • 副調査官:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • 副調査官:
          • Dr Caroline Grist
        • 副調査官:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • 副調査官:
          • Dr Jayne Osborne
        • 副調査官:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • 副調査官:
          • Dr Samih Salih
        • 副調査官:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea、Norfolk、イギリス、NR31 6LA
        • 募集
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham、Nottinghamshire、イギリス、NG5 1PB
        • 募集
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Yadanar Lwin
        • 副調査官:
          • Dr Tom Taylor
        • 副調査官:
          • Dr Gerardo Errico
        • 副調査官:
          • Dr Malik Saeed
        • 副調査官:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen、Scotland、イギリス、AB15 6RE
        • 募集
        • Grampian Health Board
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr Dominic Culligan
        • 副調査官:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • 副調査官:
          • Dr Stephanie Bruce
        • 副調査官:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham、Sutton Coldfield、イギリス、B75 7RR
        • 募集
        • Good Hope Hospital
        • 主任研究者:
          • Dr Manoj Raghavan
        • コンタクト:
        • 副調査官:
          • Dr Sophie Lee
        • 副調査官:
          • Dr Harshini Alwis

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 書面によるインフォームドコンセントの提供
  2. -年齢は18歳以上で、インフォームドコンセントを与えることができます
  3. -IPSS-Rスコアが3.51以下の骨髄異形成症候群の診断
  4. 血液学的パラメータ:

    1. 平均ヘモグロビン < 100 g/l 16 週間以上 (輸血前) または
    2. 平均血小板 < 100 x 109/l 16 週間以上 + 出血の証拠 (ISTH Bleeding Assessment Tool を使用して評価) または
    3. 平均好中球 < 1.0 x 109/l 16 週間以上 + 感染歴 (抗菌薬治療および感染に伴う入院の要件)
  5. -赤血球刺激剤(ESA)に反応しない、またはESAに反応しなくなった、または現在の英国のガイドラインによってESAに反応しないと予測されている2,3
  6. ECOGパフォーマンスステータス0~3
  7. 予想生存期間 > 12 か月

除外基準:

  1. -異常な肝機能(患者がギルバート症候群を患っている場合、異常な直接ビリルビンは除外されます)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20ml/分
  3. 低リスクMDSに対する現在の全身治療
  4. 同種骨髄移植の歴史
  5. -過去16週間でESAおよび/またはG-CSFを受けた履歴
  6. 現在、心血管疾患または脳血管疾患の二次予防のためにスタチン投薬を受けている患者(心血管疾患の一次予防のためにスタチン投薬を受けている患者に注意してください - すなわち、患者は虚血性心疾患または脳血管疾患の既往歴がありません - 引き続き入力できます。セクションを参照してください1.4 スタチンの使用)
  7. 現在、フィブラート薬を服用中
  8. -現在、てんかんの治療のためにバルプロ酸ナトリウム、カルバマゼピンまたはフェニトインを受けている
  9. -AML / MDSに対する以前の細胞毒性化学療法
  10. 治療を必要とする活動性悪性腫瘍の併発
  11. -アンドロゲン依存性腫瘍の病歴(前立腺がんの生検で証明された診断が行われた場合、またはPSAが上昇していることが知られている場合、またはホルモン療法を含む前立腺がんの積極的な治療を受けている場合、前立腺がんの患者は除外されます)。
  12. 現在、ビタミンK拮抗薬の抗凝固療法を受けています(ただし、DOAC(直接経口抗凝固薬)を受けている患者は含めることができます)
  13. 静脈血栓塞栓症(VTE)の病歴
  14. 心不全NYHAクラスIIIまたはIV
  15. 出産の可能性がある、妊娠中または授乳中の女性
  16. 医師または患者は、VBaPまたはダナゾールが患者に不適切であると考えています
  17. 既知のHIV
  18. CK値異常
  19. 孤立したdel 5qの存在
  20. 急性ポルフィリン症
  21. -治験薬のいずれかに対する禁忌または治験薬のいずれかに対する既知の過敏症(禁忌については付録Cを参照)
  22. REPAIR-MDS試験における以前の無作為化
  23. 過去90日以内に治験薬の臨床試験に参加した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:VBaP
バルプロ酸ナトリウム、ベザフィブラート、メドロキシプロゲステロンの配合剤
バルプロ酸ナトリウム錠剤 1 x 500mg bd、(開始 1 x 200mg bd) ベザフィブラート標準放出錠 2 x 200mg tds、(1 x 200mg tds から開始) 酢酸メドロキシプロゲステロン錠 1 x 400mg bd (開始 1 x 400mg od)
実験的:ダンゾル
単剤
ダナゾール 1 x 200mg カプセル tds、(1 x 200mg od から開始)

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各アームおよび試験全体で血液学的改善 (HI) があり、参加者の 25% 以上が各アームおよび全体で HI を示しました。
時間枠:12ヶ月
HIは、無作為化後のFBCパラメーター(ヘモグロビン、血小板および好中球数)および輸血要件を、MDS患者のIWG 2018血液学反応基準によって決定された個々のベースラインと比較することにより、各参加者で評価されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
IWG 2018応答基準に従って、各アームおよび試験全体での赤血球および/または血小板輸血の負担の軽減。
時間枠:12ヶ月
輸血要件の変化は、MDS 患者の IWG 2018 血液学反応基準によって決定された個々の 16 週間の導入ベースラインと比較することにより、各参加者で評価されます。
12ヶ月
血液学的反応の持続時間
時間枠:12ヶ月
-16週間以上持続する臨床的に意味のある血液学的反応。
12ヶ月
各アームおよび試験全体で、健康関連の生活の質スコアの改善が報告されました。
時間枠:12ヶ月
健康関連の生活の質に関する 4 つの質問は、1) 自己認識された健康状態 (非常に良い、非常に良い、良い、普通、または悪い)、(2) 過去 30 日間のうち身体の健康状態が良くなかった日数、(3) を測定します。過去 30 日間のうち精神的健康状態が良くなかった日数、および (4) 過去 30 日間のうち身体的または精神的健康状態が悪いために通常の活動が制限された日数の生活スコアが、確立されたプロトコルを使用して評価されます。
12ヶ月
全生存
時間枠:研究完了まで、平均1年
試験終了時の全生存率は、試験群ごとに個別に報告されます
研究完了まで、平均1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月21日

一次修了 (推定)

2025年1月31日

研究の完了 (推定)

2025年6月30日

試験登録日

最初に提出

2021年7月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月9日

最初の投稿 (実際)

2021年8月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年10月2日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

骨髄異形成症候群 (MDS)の臨床試験

3
購読する