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用于改善骨髓增生异常综合征血液学反应的再利用药物 (REPAIR-MDS)

2023年10月2日 更新者：Prof. Janet Dunn

通过比较接受红细胞生成刺激剂 (ESA) 和失去反应、对 ESA 无反应或被认为不太可能对 ESA 反应的患者的 VBaP 与达那唑，评估低风险 MDS 患者的血液学改善

英国有超过 7,000 人患有骨髓增生异常综合征 (MDS)。 这些人中大约有 1,600 人 (23%) 每年死于他们的疾病。 MDS 影响骨髓的血细胞生成，导致慢性疲劳、出血和反复感染。 许多患者死亡是因为他们的疾病转化为急性髓性白血病 (AML)，这是一种更具侵袭性的血癌。 AML 的总体前景很差，但当 AML 由 MDS 引起时，情况更糟。

REPAIR-MDS 寻求重新利用现有药物，以显着改善 MDS 患者的前景、健康和生活质量。 试验治疗旨在改善健康功能的血液和免疫细胞的产生，这些细胞和免疫细胞将对抗感染并增强免疫系统对 MDS 克隆的作用。

REPAIR-MDS 设计是一项多中心开放标签 2 期随机对照试验，该试验将比较 VBaP（丙戊酸钠、苯扎贝特、甲羟孕酮）与达那唑在已接受红细胞生成刺激剂 (ESA) 和失去反应、对 ESA 无反应的患者中的疗效或者被认为不太可能响应 ESA。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

120

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 英国
      • Hull、英国、HU3 2JZ
        • 招聘中
        • Hull University Teaching Hospitals
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Simone Green
      • Leicester、英国、LE1 5WW
        • 招聘中
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough、英国、TS4 3BW
        • 招聘中
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Matthew Horran
      • Newport、英国、NP18 3XQ
    • Bordesley Green East
      • Birmingham、Bordesley Green East、英国、B9 5SS
        • 招聘中
        • Heartlands Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro、Cornwall、英国、TR1 3LJ
        • 招聘中
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole、Dorset、英国、BH15 2JB
        • 招聘中
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Catherine Hockings
        • 副研究员：
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • 副研究员：
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley、England、英国、DY1 2HQ
        • 招聘中
        • Russells Hall Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Stephen Jenkins
        • 副研究员：
          • Dr Jeff Neilson
        • 副研究员：
          • Dr Shereef Elmoanly
        • 副研究员：
          • Dr Ovini Gamage
      • London、England、英国、SE5 9RS
        • 招聘中
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • 副研究员：
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • 副研究员：
          • Dr Victoria Potter
      • London、England、英国、NW1 2PG
        • 招聘中
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford、Essex、英国、CM1 7ET
        • 招聘中
        • Broomfield Hospital
        • 首席研究员：
          • Dr Pavel Kotoucek
        • 接触：
      • Colchester、Essex、英国、CO4 5JL
        • 招聘中
        • Colchester General Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Mike Hamblin
        • 副研究员：
          • Dr Gavin Campbell
        • 副研究员：
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • 副研究员：
          • Dr Joseph Padayatty
        • 副研究员：
          • Dr Khalid Saja
        • 副研究员：
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、英国、RG24 9NA
        • 招聘中
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Noel Ryman
        • 副研究员：
          • Dr Katherine Smith
        • 副研究员：
          • Dr Hussan Janan
        • 副研究员：
          • Dr Henna Wong
        • 副研究员：
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester、Hampshire、英国、SO22 5DG
        • 招聘中
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Jennifer Arnold
        • 副研究员：
          • Dr Marianna Koperdanova
        • 副研究员：
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury、Kent、英国、CT1 3NG
        • 招聘中
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • 副研究员：
          • Dr Iresha Dharmasena
        • 副研究员：
          • Dr Caroline Grist
        • 副研究员：
          • Dr Jindriska Lindsay
        • 副研究员：
          • Dr Jayne Osborne
        • 副研究员：
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • 副研究员：
          • Dr Samih Salih
        • 副研究员：
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea、Norfolk、英国、NR31 6LA
        • 招聘中
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham、Nottinghamshire、英国、NG5 1PB
        • 招聘中
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Yadanar Lwin
        • 副研究员：
          • Dr Tom Taylor
        • 副研究员：
          • Dr Gerardo Errico
        • 副研究员：
          • Dr Malik Saeed
        • 副研究员：
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen、Scotland、英国、AB15 6RE
        • 招聘中
        • Grampian Health Board
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr Dominic Culligan
        • 副研究员：
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • 副研究员：
          • Dr Stephanie Bruce
        • 副研究员：
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham、Sutton Coldfield、英国、B75 7RR
        • 招聘中
        • Good Hope Hospital
        • 首席研究员：
          • Dr Manoj Raghavan
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Dr Sophie Lee
        • 副研究员：
          • Dr Harshini Alwis

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 提供书面知情同意书
  2. 年龄≥18岁并能够给予知情同意
  3. IPSS-R评分小于或等于3.51的骨髓增生异常综合征诊断

  4. 血液学参数：

    1. 16 周内平均血红蛋白 < 100 g/l（输血前）或
    2. 16 周内平均血小板 < 100 x 109/l + 出血证据（使用 ISTH 出血评估工具评估）或
    3. 16 周内平均中性粒细胞 < 1.0 x 109/l + 感染史（抗菌治疗的要求和与感染相关的住院）
  5. 对红细胞刺激剂 (ESA) 无反应或已停止对 ESA 作出反应，或根据英国现行指南 2,3 预测对 ESA 无反应
  6. ECOG 体能状态 0-3
  7. 预期生存期 > 12 个月

排除标准：

  1. 肝功能异常（如果患者有吉尔伯特综合征，则排除直接胆红素异常）
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20 毫升/分钟
  3. 目前低风险 MDS 的全身治疗
  4. 同种异体骨髓移植的历史
  5. 在过去 16 周内接受过 ESAs 和/或 G-CSF 的历史
  6. 目前正在接受他汀类药物用于心血管疾病或脑血管疾病的二级预防（请注意接受他汀类药物用于心血管疾病一级预防的患者 - 即患者既往没有缺血性心脏病或脑血管病史 - 仍然可以输入，请参阅部分1.4 他汀类药物的使用）
  7. 目前正在接受贝特类药物治疗
  8. 目前正在接受丙戊酸钠、卡马西平或苯妥英钠治疗癫痫
  9. AML/MDS 的先前细胞毒性化疗
  10. 需要治疗的并发活动性恶性肿瘤
  11. 任何雄激素依赖性肿瘤的病史（当活检证实前列腺癌的诊断已经做出或已知其 PSA 升高或他们正在积极治疗前列腺癌，包括激素治疗时，排除前列腺癌患者）。
  12. 目前正在接受维生素 K 拮抗剂抗凝治疗（尽管可以包括接受 DOAC（直接口服抗凝剂）的患者）
  13. 静脉血栓栓塞 (VTE) 史
  14. 心力衰竭 NYHA III 级或 IV 级
  15. 有生育能力、怀孕或哺乳期的妇女
  16. 医生或患者认为 VBaP 或达那唑不适合患者
  17. 已知的艾滋病毒
  18. CK水平异常
  19. 存在孤立的 del 5q
  20. 急性卟啉症
  21. 对任何试验药物的禁忌症或对任何研究产品的已知超敏反应（禁忌症见附录 C）
  22. REPAIR-MDS 试验中的先前随机化
  23. 在过去 90 天内参加过研究性医药产品的临床试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：VBaP
丙戊酸钠、苯扎贝特、甲羟孕酮的组合
药品：丙戊酸钠、苯扎贝特、甲羟孕酮
丙戊酸钠片 1 x 500mg bd，（起始 1 x 200mg bd）苯扎贝特标准释放片 2 x 200mg tds，（起始 1 x 200mg tds）醋酸甲羟孕酮片 1 x 400mg bd（起始 1 x 400mg od）
实验性的：丹佐
单一代理
药品：达那唑
达那唑 1 x 200mg 胶囊 tds，（起始剂量为 1 x 200mg od）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每组和整个试验的血液学改善 (HI)，每组和整个试验中有 25% 或更多的参与者有 HI。
大体时间：12个月
将通过比较随机化后的 FBC 参数（血红蛋白、血小板和中性粒细胞计数）和输血要求，以及根据 IWG 2018 年 MDS 患者血液学反应标准确定的个体基线，评估每位参与者的 HI。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据 IWG 2018 响应标准，减少每组和整个试验的红细胞和/或血小板输注负担。
大体时间：12个月
将通过与根据 IWG 2018 年 MDS 患者血液学反应标准确定的个人 16 周导入基线进行比较，评估每位参与者输血需求的变化。
12个月
血液学反应的持续时间
大体时间：12个月
持续 16 周或更长时间的有临床意义的血液学反应。
12个月
报告改善了每组和整个试验的健康相关生活质量分数。
大体时间：12个月
四个与健康相关的生活质量问题衡量 1) 自我感觉的健康状况（极好、很好、好、一般或差），(2) 在过去 30 天中身体健康状况不佳的天数，(3)过去 30 天中心理健康状况不佳的天数，以及 (4) 过去 30 天中日常活动因身体或心理健康状况不佳而受限的天数 生活评分将使用既定方案进行评估。
12个月
总生存期
大体时间：通过学习完成，平均1年
将分别报告每个试验组在试验结束时的总生存期
通过学习完成，平均1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Prof. Janet Dunn

合作者

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月21日

初级完成 (估计的)

2025年1月31日

研究完成 (估计的)

2025年6月30日

研究注册日期

首次提交

2021年7月23日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月9日

首次发布 (实际的)

2021年8月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月2日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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