Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Medicamentos reaproveitados para melhorar as respostas hematológicas em síndromes mielodisplásicas (REPAIR-MDS)

2 de outubro de 2023 atualizado por: Prof. Janet Dunn

Avaliação da melhora hematológica em pacientes com MDS de baixo risco comparando VBaP com danazol em pacientes que receberam agentes estimuladores da eritropoiese (ESA) e perderam a resposta, não responderam ao ESA ou são considerados improváveis ​​de responder ao ESA

Mais de 7.000 pessoas no Reino Unido vivem com Síndromes Mielodisplásicas (SMD). Aproximadamente 1.600 desses indivíduos (23%) morrem a cada ano de sua doença. A SMD afeta a produção de células sanguíneas pela medula óssea, causando fadiga crônica, sangramento e infecções recorrentes. Muitos pacientes morrem porque sua doença se transforma em leucemia mielóide aguda (LMA), um câncer de sangue ainda mais agressivo. As perspectivas gerais para a LMA são ruins, mas quando a LMA surge da MDS é pior.

O REPAIR-MDS procura redirecionar os medicamentos existentes para melhorar drasticamente a perspectiva, a saúde e a qualidade de vida das pessoas com MDS. Os tratamentos experimentais visam melhorar a produção de sangue saudável e células imunológicas que irão lutar contra infecções e aumentar a ação do sistema imunológico contra o clone MDS.

O projeto REPAIR-MDS é um estudo multicêntrico aberto de fase 2 randomizado controlado que irá comparar VBaP (valproato de sódio, bezafibrato, medroxiprogesterona) com danazol em pacientes que receberam Agentes Estimulantes da Eritropoiese (AEEs) e perderam a resposta, não responderam aos AEEs ou são considerados improváveis ​​de responder às ESAs.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

120

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Hull, Reino Unido, HU3 2JZ
        • Recrutamento
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Recrutamento
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Reino Unido, TS4 3BW
        • Recrutamento
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Reino Unido, NP18 3XQ
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Reino Unido, B9 5SS
        • Recrutamento
        • Heartlands Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Reino Unido, TR1 3LJ
        • Recrutamento
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Reino Unido, BH15 2JB
        • Recrutamento
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Catherine Hockings
        • Subinvestigador:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Subinvestigador:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Reino Unido, DY1 2HQ
        • Recrutamento
        • Russells Hall Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Subinvestigador:
          • Dr Jeff Neilson
        • Subinvestigador:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Subinvestigador:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Reino Unido, SE5 9RS
        • Recrutamento
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Subinvestigador:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Subinvestigador:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Reino Unido, NW1 2PG
        • Recrutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Reino Unido, CM1 7ET
        • Recrutamento
        • Broomfield Hospital
        • Investigador principal:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Contato:
      • Colchester, Essex, Reino Unido, CO4 5JL
        • Recrutamento
        • Colchester General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Mike Hamblin
        • Subinvestigador:
          • Dr Gavin Campbell
        • Subinvestigador:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Subinvestigador:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Subinvestigador:
          • Dr Khalid Saja
        • Subinvestigador:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
        • Recrutamento
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Noel Ryman
        • Subinvestigador:
          • Dr Katherine Smith
        • Subinvestigador:
          • Dr Hussan Janan
        • Subinvestigador:
          • Dr Henna Wong
        • Subinvestigador:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Reino Unido, SO22 5DG
        • Recrutamento
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Subinvestigador:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Subinvestigador:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Reino Unido, CT1 3NG
        • Recrutamento
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Subinvestigador:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Subinvestigador:
          • Dr Caroline Grist
        • Subinvestigador:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Subinvestigador:
          • Dr Jayne Osborne
        • Subinvestigador:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Subinvestigador:
          • Dr Samih Salih
        • Subinvestigador:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Reino Unido, NR31 6LA
        • Recrutamento
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG5 1PB
        • Recrutamento
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Subinvestigador:
          • Dr Tom Taylor
        • Subinvestigador:
          • Dr Gerardo Errico
        • Subinvestigador:
          • Dr Malik Saeed
        • Subinvestigador:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Reino Unido, AB15 6RE
        • Recrutamento
        • Grampian Health Board
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Dominic Culligan
        • Subinvestigador:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Subinvestigador:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Subinvestigador:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Reino Unido, B75 7RR
        • Recrutamento
        • Good Hope Hospital
        • Investigador principal:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Dr Sophie Lee
        • Subinvestigador:
          • Dr Harshini Alwis

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Fornecimento de consentimento informado por escrito
  2. Idade ≥ 18 anos e capaz de dar consentimento informado
  3. Diagnóstico de Síndrome Mielodisplásica com pontuação IPSS-R menor ou igual a 3,51

  4. Parâmetros hematológicos:

    1. Hemoglobina média < 100 g/l em 16 semanas (pré-transfusão) OU
    2. Plaquetas médias < 100 x 109/l em 16 semanas + evidência de sangramento (avaliado usando a Ferramenta de Avaliação de Sangramento ISTH) OU
    3. Neutrófilos médios < 1,0 x 109/l em 16 semanas + história de infecção (necessidade de terapia antimicrobiana e internações hospitalares associadas à infecção)
  5. Nenhuma resposta aos Agentes Estimulantes de Eritróides (AEEs) OU Deixou de responder aos AEEs OU é preconizado que não responde aos AEEs pelas diretrizes atuais do Reino Unido2,3
  6. Status de desempenho ECOG 0-3
  7. Sobrevida esperada > 12 meses

Critério de exclusão:

  1. Função hepática anormal (se o paciente tiver síndrome de Gilbert, então a bilirrubina direta anormal é uma exclusão)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20ml/min
  3. Tratamento sistêmico atual para SMD de baixo risco
  4. História do Transplante Alogênico de Medula Óssea
  5. História de ter recebido ESAs e/ou G-CSF nas últimas 16 semanas
  6. Atualmente recebendo medicação com estatina para profilaxia secundária de doença cardiovascular ou doença cerebrovascular (observe que pacientes recebendo medicação com estatina para profilaxia primária de doença cardiovascular - ou seja, o paciente não tem histórico anterior de doença cardíaca isquêmica nem doença cerebrovascular - ainda podem ser inseridos, consulte a seção 1.4 Uso de estatina)
  7. Atualmente recebendo medicamentos de fibrato
  8. Atualmente recebendo valproato de sódio, carbamazepina ou fenitoína para tratamento de epilepsia
  9. Quimioterapia citotóxica prévia para LMA/SMD
  10. Malignidade ativa concomitante que requer tratamento
  11. Histórico de qualquer tumor dependente de androgênio (pacientes com câncer de próstata são excluídos quando um diagnóstico comprovado por biópsia de câncer de próstata foi feito OU seu PSA é conhecido por ser elevado OU eles estão em tratamento ativo para câncer de próstata, incluindo terapia hormonal).
  12. Atualmente recebendo anticoagulação antagonista da vitamina K (embora pacientes recebendo DOACs (anticoagulantes orais diretos) possam ser incluídos)
  13. Histórico de Tromboembolismo Venoso (TEV)
  14. Insuficiência Cardíaca NYHA Classe III ou IV
  15. Mulheres com potencial para engravidar, grávidas ou lactantes
  16. O médico ou paciente considera VBaP ou danazol inapropriado para o paciente
  17. HIV conhecido
  18. Nível anormal de CK
  19. Presença de del 5q isolado
  20. Porfiria Aguda
  21. Contra-indicações a qualquer um dos medicamentos em estudo ou hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos produtos experimentais (consulte o Apêndice C para contra-indicações)
  22. Randomização anterior no estudo REPAIR-MDS
  23. Participação em ensaio clínico de medicamento experimental nos últimos 90 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VBaP
Associação de valproato de sódio, bezafibrato, medroxiprogesterona
Medicamento: Valproato de Sódio, Bezafibrato, Medroxiprogesterona
Comprimido de valproato de sódio 1 x 500mg bd, (começando 1 x 200mg bd) Bezafibrato comprimido de liberação padrão 2 x 200mg tds, (começando 1 x 200mg tds) Comprimido de acetato de medroxiprogesterona 1 x 400mg bd (começando 1 x 400mg od)
Experimental: Danzol
Agente único
Medicamento: Danazol
Danazol 1 x 200mg cápsulas tds, (começando 1 x 200mg od)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora hematológica (HI) em cada braço e no estudo geral, com 25% ou mais dos participantes apresentando HI em cada braço e no geral.
Prazo: 12 meses
O HI será avaliado em cada participante comparando os parâmetros FBC pós-randomização (contagens de hemoglobina, plaquetas e neutrófilos) e os requisitos de transfusão, com sua linha de base individual conforme determinado pelos critérios de resposta hematológica IWG 2018 em pacientes com SMD.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Carga reduzida de transfusão de hemácias e/ou plaquetas em cada braço e no estudo geral, de acordo com os critérios de resposta do IWG 2018.
Prazo: 12 meses
As alterações nos requisitos de transfusão serão avaliadas em cada participante em comparação com sua linha de base individual de 16 semanas, conforme determinado pelos critérios de resposta hematológica do IWG 2018 em pacientes com SMD.
12 meses
Duração da resposta hematológica
Prazo: 12 meses
Respostas hematológicas clinicamente significativas que persistem por 16 semanas ou mais.
12 meses
Relatou melhores pontuações de qualidade de vida relacionada à saúde em cada braço e no estudo geral.
Prazo: 12 meses
As quatro questões de qualidade de vida relacionada à saúde medem 1) autopercepção de saúde (excelente, muito boa, boa, regular ou ruim), (2) número de dias nos últimos 30 em que a saúde física não foi boa, (3) número de dias nos últimos 30 dias em que a saúde mental não era boa e (4) número de dias nos últimos 30 dias em que as atividades usuais foram limitadas por problemas de saúde física ou mental da vida, os escores serão avaliados usando protocolos estabelecidos.
12 meses
Sobrevida geral
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
A sobrevida global no final do estudo será relatada separadamente para cada braço do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Prof. Janet Dunn

Colaboradores

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndromes Mielodisplásicas (SMD)

Ensaios clínicos em Danazol

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Vietnam

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever