Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Újrahasznosított gyógyszerek a myelodysplasiás szindrómák hematológiai válaszainak javítására (REPAIR-MDS)

2023. október 2. frissítette: Prof. Janet Dunn

Az alacsony kockázatú MDS-ben szenvedő betegek hematológiai javulásának értékelése a VBaP és a danazol összehasonlításával olyan betegeknél, akik eritropoézist stimuláló szereket (ESA) kaptak, és elvesztették a választ, nem reagáltak ESA-ra, vagy valószínűtlennek tartják, hogy ESA-ra reagálnak

Az Egyesült Királyságban több mint 7000 ember él myelodysplasiás szindrómával (MDS). Ezek közül az egyének közül körülbelül 1600 (23%) hal meg évente a betegsége miatt. Az MDS befolyásolja a vérsejtek csontvelő általi termelését, krónikus fáradtságot, vérzést és visszatérő fertőzéseket okozva. Sok beteg hal meg, mert betegségük akut mieloid leukémiává (AML) alakul át, ami még agresszívabb vérrák. Az AML általános kilátásai rosszak, de ha az AML az MDS-ből ered, még rosszabb.

A REPAIR-MDS a meglévő gyógyszerek újrahasznosítására törekszik, hogy drámai módon javítsa az MDS-ben szenvedők kilátásait, egészségét és életminőségét. A próbakezelések célja, hogy javítsák az egészségesen működő vér- és immunsejtek termelését, amelyek felveszik a harcot a fertőzések ellen, és fokozzák az immunrendszer MDS-klón elleni hatását.

A REPAIR-MDS egy többközpontú, nyílt elrendezésű, 2. fázisú, randomizált, kontrollos vizsgálat, amely a VBaP-t (nátrium-valproát, bezafibrát, medroxiprogeszteron) hasonlítja össze danazollal olyan betegeknél, akik eritropoézist stimuláló szereket (ESA) kaptak, és elvesztették válaszukat, de nem reagáltak ESA-kra. vagy valószínűtlen, hogy reagálnak az európai felügyeleti hatóságokra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

120

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Hull, Egyesült Királyság, HU3 2JZ
        • Toborzás
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Egyesült Királyság, LE1 5WW
        • Toborzás
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Egyesült Királyság, TS4 3BW
        • Toborzás
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Egyesült Királyság, NP18 3XQ
        • Toborzás
        • Royal Gwent Hospital, Aneurin Bevan University Health Board
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Ali Mahdi
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Egyesült Királyság, B9 5SS
        • Toborzás
        • Heartlands Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Egyesült Királyság, TR1 3LJ
        • Toborzás
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Egyesült Királyság, BH15 2JB
        • Toborzás
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Catherine Hockings
        • Alkutató:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Alkutató:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Egyesült Királyság, DY1 2HQ
        • Toborzás
        • Russells Hall Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Alkutató:
          • Dr Jeff Neilson
        • Alkutató:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Alkutató:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Toborzás
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Alkutató:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Alkutató:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • Toborzás
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Egyesült Királyság, CM1 7ET
        • Toborzás
        • Broomfield Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Kapcsolatba lépni:
      • Colchester, Essex, Egyesült Királyság, CO4 5JL
        • Toborzás
        • Colchester General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Mike Hamblin
        • Alkutató:
          • Dr Gavin Campbell
        • Alkutató:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Alkutató:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Alkutató:
          • Dr Khalid Saja
        • Alkutató:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Egyesült Királyság, RG24 9NA
        • Toborzás
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Noel Ryman
        • Alkutató:
          • Dr Katherine Smith
        • Alkutató:
          • Dr Hussan Janan
        • Alkutató:
          • Dr Henna Wong
        • Alkutató:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Egyesült Királyság, SO22 5DG
        • Toborzás
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Alkutató:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Alkutató:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Egyesült Királyság, CT1 3NG
        • Toborzás
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Alkutató:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Alkutató:
          • Dr Caroline Grist
        • Alkutató:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Alkutató:
          • Dr Jayne Osborne
        • Alkutató:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Alkutató:
          • Dr Samih Salih
        • Alkutató:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Egyesült Királyság, NR31 6LA
        • Toborzás
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Egyesült Királyság, NG5 1PB
        • Toborzás
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Alkutató:
          • Dr Tom Taylor
        • Alkutató:
          • Dr Gerardo Errico
        • Alkutató:
          • Dr Malik Saeed
        • Alkutató:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Egyesült Királyság, AB15 6RE
        • Toborzás
        • Grampian Health Board
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Dominic Culligan
        • Alkutató:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Alkutató:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Alkutató:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Egyesült Királyság, B75 7RR
        • Toborzás
        • Good Hope Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Dr Sophie Lee
        • Alkutató:
          • Dr Harshini Alwis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása
  2. Életkor ≥ 18 év, és képes tájékozott beleegyezését adni
  3. Myelodysplasiás szindróma diagnózisa 3,51 vagy annál kisebb IPSS-R pontszámmal

  4. Hematológiai paraméterek:

    1. Átlagos hemoglobin < 100 g/l 16 hét alatt (transzfúzió előtt) VAGY
    2. Átlagos vérlemezkeszám < 100 x 109/l 16 hét alatt + a vérzés bizonyítéka (az ISTH vérzésmérő eszközzel értékelve) VAGY
    3. Átlagos neutrofilek < 1,0 x 109/l 16 hét alatt + fertőzés a kórelőzményben (az antimikrobiális terápia és a fertőzéssel összefüggő kórházi felvételek szükségessége)
  5. Nincs válasz az eritroid-stimuláló szerekre (ESA) VAGY nem reagálnak az ESA-kra, VAGY a jelenlegi brit iránymutatások szerint nem reagálnak az ESA-kra2,3
  6. ECOG teljesítmény állapota 0-3
  7. Várható túlélés > 12 hónap

Kizárási kritériumok:

  1. Kóros májműködés (ha a beteg Gilbert-szindrómában szenved, akkor a kóros direkt bilirubin kizárt)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20 ml/perc
  3. Az alacsony kockázatú MDS jelenlegi szisztémás kezelése
  4. Az allogén csontvelő-transzplantáció története
  5. ESA-t és/vagy G-CSF-et kapott az elmúlt 16 hétben
  6. Jelenleg szív- és érrendszeri betegségek vagy cerebrovaszkuláris betegségek másodlagos megelőzésére sztatin gyógyszert kapnak (Kérjük, vegye figyelembe, hogy a szív- és érrendszeri betegségek elsődleges profilaxisára sztatin gyógyszert kapó betegek – azaz a betegnek nem volt korábban sem ischaemiás szívbetegsége, sem agyi érbetegség – továbbra is jelentkezhetnek, lásd a részt, 1.4 Statin használat)
  7. Jelenleg fibrát gyógyszereket kap
  8. jelenleg nátrium-valproátot, karbamazepint vagy fenitoint kap epilepszia kezelésére
  9. Korábbi citotoxikus kemoterápia AML/MDS miatt
  10. Egyidejű kezelést igénylő aktív rosszindulatú daganat
  11. Bármilyen androgénfüggő daganat anamnézisében (a prosztatarákban szenvedő betegeket kizárják, ha biopsziával igazolt prosztatarák diagnózist készítenek, VAGY ismert, hogy a PSA-juk emelkedett, VAGY aktív prosztatarák-kezelésben részesülnek, beleértve a hormonterápiát is).
  12. Jelenleg K-vitamin-antagonista antikoaguláns kezelésben részesülnek (bár a DOAC-t (közvetlen orális antikoagulánsokat) kapó betegek is ide sorolhatók)
  13. Vénás thromboembolia (VTE) története
  14. Szívelégtelenség NYHA III. vagy IV. osztály
  15. Fogamzóképes korú, terhes vagy szoptató nők
  16. Az orvos vagy a beteg úgy ítéli meg, hogy a VBaP vagy a danazol nem megfelelő a beteg számára
  17. Ismert HIV
  18. Rendellenes CK szint
  19. Izolált del 5q jelenléte
  20. Akut porfíria
  21. Ellenjavallatok bármely vizsgálati gyógyszerre vagy ismert túlérzékenység bármely vizsgálati készítményre (az ellenjavallatokat lásd a C mellékletben)
  22. Korábbi randomizálás a REPAIR-MDS kísérletben
  23. Részvétel egy vizsgált gyógyszer klinikai vizsgálatában az elmúlt 90 napban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: VBaP
Nátrium-valproát, bezafibrát, medroxiprogeszteron kombinációja
Drog: Nátrium-valproát, bezafibrát, medroxiprogeszteron
Nátrium-valproát tabletta 1 x 500 mg bd, (kezdve 1 x 200 mg naponta) Bezafibrát standard felszabadulású tabletta 2 x 200 mg tds, (kezdve 1 x 200 mg tds) Medroxiprogeszteron-acetát tabletta 1 x 400 mg 1 g bd (kezdve)
Kísérleti: Danzol
Egyedülálló ügynök
Drog: Danazol
Danazol 1 x 200 mg kapszula naponta (1 x 200 mg naponta)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hematológiai javulás (HI) mindegyik karon és a vizsgálatban összességében, a résztvevők 25%-ánál vagy többnél mindkét karon és összességében HI volt.
Időkeret: 12 hónap
A HI-t minden résztvevőnél a randomizáció utáni FBC-paraméterek (hemoglobin, thrombocyta- és neutrofilszám) és a transzfúziós szükségletek összehasonlításával értékelik, az IWG 2018 hematológiai válaszkritériumai alapján MDS-ben szenvedő betegeknél.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csökkentett vörösvértest- és/vagy vérlemezke-transzfúziós teher mindkét karban és a vizsgálatban összességében, az IWG 2018 válaszkritériumainak megfelelően.
Időkeret: 12 hónap
A transzfúziós igények változásait minden résztvevőnél az egyéni 16 hetes bevezető alapvonalhoz viszonyítva értékelik, amint azt az IWG 2018 hematológiai válaszkritériumok határozzák meg MDS-ben szenvedő betegeknél.
12 hónap
A hematológiai válasz időtartama
Időkeret: 12 hónap
Klinikailag jelentős hematológiai válaszok, amelyek 16 hétig vagy tovább fennállnak.
12 hónap
A jelentések szerint javult az egészséggel kapcsolatos életminőségi pontszámok mindegyik karon és a vizsgálatban összességében.
Időkeret: 12 hónap
A négy, az egészséggel kapcsolatos életminőséggel kapcsolatos kérdés méri: 1) az Ön által észlelt egészségi állapot (kiváló, nagyon jó, jó, megfelelő vagy rossz), (2) az elmúlt 30 napból hány olyan nap volt, amikor a fizikai egészség nem volt jó, (3) Az elmúlt 30 napból hány nap volt, amikor a mentális egészsége nem volt jó, és (4) az elmúlt 30 napból hány olyan nap, amikor a szokásos tevékenységeket korlátozta a rossz fizikai vagy mentális egészségi állapot, az élet pontszámait a megállapított protokollok alapján értékelik.
12 hónap
Általános túlélés
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
A vizsgálat végén a teljes túlélést minden vizsgálati ág esetében külön kell jelenteni
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prof. Janet Dunn

Együttműködők

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 9.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 2.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák (MDS)

Klinikai vizsgálatok a Danazol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel