Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genanvendte lægemidler til at forbedre hæmatologiske reaktioner ved myelodysplastiske syndromer (REPAIR-MDS)

2. oktober 2023 opdateret af: Prof. Janet Dunn

Evaluering af hæmatologisk forbedring hos patienter med lav-risiko MDS ved at sammenligne VBaP med Danazol hos patienter, der enten har modtaget erythropoiesis-stimulerende midler (ESA) og mistet respons, ikke reageret på ESA eller anses for usandsynligt at reagere på ESA

Over 7.000 mennesker i Storbritannien lever med myelodysplastiske syndromer (MDS). Cirka 1.600 af disse individer (23%) dør hvert år af deres sygdom. MDS påvirker produktionen af ​​blodceller i knoglemarven, hvilket forårsager kronisk træthed, blødning og tilbagevendende infektioner. Mange patienter dør, fordi deres sygdom omdannes til akut myeloid leukæmi (AML) en endnu mere aggressiv blodkræft. De generelle udsigter for AML er dårlige, men når AML opstår fra MDS er det værre.

REPAIR-MDS søger at genbruge eksisterende lægemidler for dramatisk at forbedre udsigterne, sundheden og livskvaliteten for mennesker med MDS. Forsøgsbehandlingerne har til formål at forbedre produktionen af ​​sundt fungerende blod og immunceller, der vil bekæmpe infektioner og booste immunsystemets indsats mod MDS-klonen.

REPAIR-MDS design er et multicenter åbent fase 2 randomiseret kontrolleret forsøg, som vil sammenligne VBaP (natriumvalproat, bezafibrat, medroxyprogesteron) med danazol hos patienter, der har modtaget enten erytropoiesestimulerende midler (ESA'er) og mistet respons, som ikke har reageret på ESA'er eller anses for usandsynligt at reagere på ESA'er.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Hull, Det Forenede Kongerige, HU3 2JZ
        • Rekruttering
        • Hull University Teaching Hospitals
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Simone Green
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Rekruttering
        • Leicester Royal Infirmary, University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Katherine Hodgson
      • Middlesbrough, Det Forenede Kongerige, TS4 3BW
        • Rekruttering
        • James Cook University Hospital, South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Matthew Horran
      • Newport, Det Forenede Kongerige, NP18 3XQ
    • Bordesley Green East
      • Birmingham, Bordesley Green East, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Rekruttering
        • Heartlands Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Manoj Raghavan
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Det Forenede Kongerige, TR1 3LJ
        • Rekruttering
        • Royal Cornwall Hospital NHS Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Ruth Witherall
    • Dorset
      • Poole, Dorset, Det Forenede Kongerige, BH15 2JB
        • Rekruttering
        • University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Catherine Hockings
        • Underforsker:
          • Dr Mohamed Ifraz Hamid
        • Underforsker:
          • Dr Helen Mccarthy
    • England
      • Dudley, England, Det Forenede Kongerige, DY1 2HQ
        • Rekruttering
        • Russells Hall Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Stephen Jenkins
        • Underforsker:
          • Dr Jeff Neilson
        • Underforsker:
          • Dr Shereef Elmoanly
        • Underforsker:
          • Dr Ovini Gamage
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Austin Kulasekararaj
        • Underforsker:
          • Dr Pramila Krishnamurthy
        • Underforsker:
          • Dr Victoria Potter
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Elspeth Payne
    • Essex
      • Chelmsford, Essex, Det Forenede Kongerige, CM1 7ET
        • Rekruttering
        • Broomfield Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Pavel Kotoucek
        • Kontakt:
      • Colchester, Essex, Det Forenede Kongerige, CO4 5JL
        • Rekruttering
        • Colchester General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Mike Hamblin
        • Underforsker:
          • Dr Gavin Campbell
        • Underforsker:
          • Dr Mahalakshmi Mohan
        • Underforsker:
          • Dr Joseph Padayatty
        • Underforsker:
          • Dr Khalid Saja
        • Underforsker:
          • Dr Francis Anyanwu
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Rekruttering
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital,
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Noel Ryman
        • Underforsker:
          • Dr Katherine Smith
        • Underforsker:
          • Dr Hussan Janan
        • Underforsker:
          • Dr Henna Wong
        • Underforsker:
          • Dr Kanchana De Abrew
      • Winchester, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO22 5DG
        • Rekruttering
        • Royal Hampshire County Hospital, Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Jennifer Arnold
        • Underforsker:
          • Dr Marianna Koperdanova
        • Underforsker:
          • Dr Katharine Lowndes
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Det Forenede Kongerige, CT1 3NG
        • Rekruttering
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Sreetharan Munisamy
        • Underforsker:
          • Dr Iresha Dharmasena
        • Underforsker:
          • Dr Caroline Grist
        • Underforsker:
          • Dr Jindriska Lindsay
        • Underforsker:
          • Dr Jayne Osborne
        • Underforsker:
          • Dr Sharath Dr Sharath
        • Underforsker:
          • Dr Samih Salih
        • Underforsker:
          • Dr Moya Young
    • Norfolk
      • Gorleston-on-Sea, Norfolk, Det Forenede Kongerige, NR31 6LA
        • Rekruttering
        • James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Thomas Mckerrell
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Rekruttering
        • Nottingham City Hospital, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Hucknall Road
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Yadanar Lwin
        • Underforsker:
          • Dr Tom Taylor
        • Underforsker:
          • Dr Gerardo Errico
        • Underforsker:
          • Dr Malik Saeed
        • Underforsker:
          • Dr Jennifer Byrne
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Det Forenede Kongerige, AB15 6RE
        • Rekruttering
        • Grampian Health Board
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Dominic Culligan
        • Underforsker:
          • Mrs Mariella Lamacchia
        • Underforsker:
          • Dr Stephanie Bruce
        • Underforsker:
          • Dr Paraskevi Untiveros
    • Sutton Coldfield
      • Birmingham, Sutton Coldfield, Det Forenede Kongerige, B75 7RR
        • Rekruttering
        • Good Hope Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Manoj Raghavan
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Dr Sophie Lee
        • Underforsker:
          • Dr Harshini Alwis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afgivelse af skriftligt informeret samtykke
  2. Alder ≥ 18 år og i stand til at give informeret samtykke
  3. Diagnose af myelodysplastisk syndrom med en IPSS-R-score på mindre end eller lig med 3,51

  4. Hæmatologiske parametre:

    1. Gennemsnitlig hæmoglobin < 100 g/l over 16 uger (før transfusion) ELLER
    2. Gennemsnitlige blodplader < 100 x 109/l over 16 uger + tegn på blødning (vurderet ved hjælp af ISTH Bleeding Assessment Tool) ELLER
    3. Gennemsnitlige neutrofiler < 1,0 x 109/l over 16 uger + infektionshistorie (kravet til antimikrobiel behandling og hospitalsindlæggelser forbundet med infektion)
  5. Intet svar på erythroidstimulerende midler (ESA'er) ELLER Er ophørt med at reagere på ESA'er ELLER er forudsat ikke at reagere på ESA'er i henhold til nuværende britiske retningslinjer2,3
  6. ECOG ydeevne status 0-3
  7. Forventet overlevelse > 12 måneder

Ekskluderingskriterier:

  1. Unormal leverfunktion (hvis patienten har Gilberts syndrom, er unormal direkte bilirubin en udelukkelse)
  2. Cockcroft Gault CrCl < 20ml/min
  3. Nuværende systemisk behandling for lavrisiko MDS
  4. Historie om allogen knoglemarvstransplantation
  5. Historie om at have modtaget ESA'er og/eller G-CSF inden for de seneste 16 uger
  6. Modtager i øjeblikket statinmedicin til sekundær profylakse af kardiovaskulær sygdom eller cerebrovaskulær sygdom (Bemærk venligst, at patienter, der får statinmedicin til primær profylakse af kardiovaskulær sygdom - dvs. patienten har ingen tidligere historie med iskæmisk hjertesygdom eller cerebrovaskulær sygdom, se venligst afsnittet 1.4 Statinbrug)
  7. Modtager i øjeblikket fibratmedicin
  8. Modtager i øjeblikket natriumvalproat, carbamazepin eller phenytoin til behandling af epilepsi
  9. Tidligere cytotoksisk kemoterapi for AML/MDS
  10. Samtidig aktiv malignitet, der kræver behandling
  11. Anamnese med enhver androgenafhængig tumor (patienter med prostatakræft er udelukket, når en biopsi-bevist diagnose af prostatakræft er blevet stillet ELLER deres PSA vides at være forhøjet ELLER de er i aktiv behandling for prostatakræft, inklusive hormonbehandling).
  12. Modtager i øjeblikket Vitamin K-antagonistantikoagulation (selvom patienter, der modtager DOAC'er (direkte orale antikoagulantia) kan inkluderes)
  13. Historie om venøs trombo-emboli (VTE)
  14. Hjertesvigt NYHA klasse III eller IV
  15. Kvinder i den fødedygtige alder, gravide eller ammende
  16. Lægen eller patienten anser VBaP eller danazol for at være upassende for patienten
  17. Kendt HIV
  18. Unormalt CK-niveau
  19. Tilstedeværelse af isolerede del 5q
  20. Akut porfyri
  21. Kontraindikationer til nogen af ​​forsøgsmedicinen eller kendt overfølsomhed over for nogle af forsøgsprodukterne (se bilag C for kontraindikationer)
  22. Tidligere randomisering i REPAIR-MDS forsøget
  23. Deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 90 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VBaP
Kombination af natriumvalproat, bezafibrat, medroxyprogesteron
Medicin: Natriumvalproat, Bezafibrat, Medroxyprogesteron
Natriumvalproat-tablet 1 x 500mg bd, (startende 1 x 200mg bd) Bezafibrate standardfrigivelsestablet 2 x 200mg tds, (startende 1 x 200mg tds) Medroxyprogesteronacetat-tablet 1 x 400mg 1 xod400m
Eksperimentel: Danzol
Single agent
Medicin: Danazol
Danazol 1 x 200 mg kapsler tds, (startende 1 x 200 mg od)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk forbedring (HI) i hver arm og i forsøget generelt, hvor 25 % eller flere af deltagerne havde HI i hver arm og generelt.
Tidsramme: 12 måneder
HI vil blive vurderet hos hver deltager ved at sammenligne postrandomisering af FBC-parametre (hæmoglobin-, blodplade- og neutrofiltal) og transfusionskrav med deres individuelle baseline som bestemt af IWG 2018 hæmatologiske responskriterier hos patienter med MDS.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduceret byrde af røde blodlegemer og/eller blodpladetransfusion i hver arm og i forsøget generelt i henhold til IWG 2018-responskriterierne.
Tidsramme: 12 måneder
Ændringer i transfusionskrav vil blive vurderet hos hver deltager ved sammenligning med deres individuelle 16-ugers lead-in baseline som bestemt af IWG 2018 hæmatologiske responskriterier hos patienter med MDS.
12 måneder
Varighed af hæmatologisk respons
Tidsramme: 12 måneder
Klinisk betydningsfulde hæmatologiske reaktioner, der varer ved i 16 uger eller længere.
12 måneder
Rapporterede forbedrede sundhedsrelateret livskvalitetsscore i hver arm og i forsøget generelt.
Tidsramme: 12 måneder
De fire sundhedsrelaterede livskvalitetsspørgsmål måler 1) selvopfattet sundhed (fremragende, meget god, god, rimelig eller dårlig), (2) antal dage ud af de sidste 30, hvor det fysiske helbred ikke var godt, (3) antal dage ud af de sidste 30, hvor mental sundhed ikke var god, og (4) antallet af dage ud af de seneste 30, hvor sædvanlige aktiviteter var begrænset af dårlig fysisk eller mental sundhed i livet, vil blive evalueret ved hjælp af etablerede protokoller.
12 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Samlet overlevelse ved afslutning af forsøget vil blive rapporteret separat for hver forsøgsarm
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prof. Janet Dunn

Samarbejdspartnere

King's College Hospital NHS Trust
University of Manchester
University of Birmingham
Blood Cancer UK
Dudley Group NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2021

Først opslået (Faktiske)

10. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SOC.11/20-21
  • 2020-005446-42 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer (MDS)

Kliniske forsøg med Danazol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner