Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av AOC 1001 hos voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) pasienter (MARINA)

10. mars 2026 oppdatert av: Avidity Biosciences, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til enkelt- og multiple doser av AOC 1001 administrert intravenøst ​​til voksne pasienter med myotonisk dystrofi type 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til enkelt- og multiple doser av AOC 1001 administrert intravenøst ​​til voksen myotonisk dystrofi type 1 (DM1) ) pasienter (MARINA).

Del A er et enkeltdosedesign med 1 kohort (dosenivå). I del A er pasientvarigheten 6 måneder da behandlingsperioden er 1 dag etterfulgt av en 6 måneders oppfølgingsperiode.

Del B er et multippel-stigende dosedesign med 3 kohorter (dosenivåer). I del B er pasientvarigheten 6 måneder da behandlingsperioden er 3 måneder etterfulgt av en 3 måneders oppfølgingsperiode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk diagnose av DM1 (CTG gjentakelseslengde ≥ 100)
  • Legen vurderte tegn på DM1
  • Evne til å gå selvstendig (ortoser og ankelstøtter tillatt) i minst 10 meter ved screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Diabetes som ikke er tilstrekkelig kontrollert
  • BMI > 35 kg/m2
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Medfødt DM1
  • Historie med tibialis anterior (TA) biopsi innen 3 måneder etter dag 1 eller planlegger å gjennomgå TA-biopsier i løpet av studieperioden
  • Nylig behandlet med et undersøkelsesmiddel
  • Behandling med antimyotonisk medisin innen 14 dager etter dag 1

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A Enkeltdose: AOC 1001 Dosenivå 1
AOC 1001 vil bli administrert én gang.
Legemiddel: AOC 1001
AOC 1001 vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Placebo komparator: Del A Enkeltdose: Placebo
Saltvann vil bli administrert én gang.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Placebo komparator: Del B Multippel stigende dose: Placebo
Saltvann vil bli administrert tre ganger.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Eksperimentell: Del B Multippel stigende dose: AOC 1001 dosenivå 2 og 3
AOC 1001 vil bli administrert tre ganger.
Legemiddel: AOC 1001
AOC 1001 vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Terminal halveringstid (t1/2)
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Område under konsentrasjonstidskurven (AUC)
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Urin farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
fraksjon utskilt (f.eks.) i urin
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
AOC 1001-nivåer i muskelvev
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Endring og prosentvis endring fra baseline i DMPK mRNA knockdown
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Endring og prosentvis endring fra baseline i Spliceopati
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183
Gjennom studiegjennomføring, frem til dag 183

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

14. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

14. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

30. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOC 1001-CS1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere