Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AOC 1001 у взрослых пациентов с миотонической дистрофией 1 типа (СД1) (MARINA)

1 февраля 2024 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократных и многократных доз AOC 1001, вводимых внутривенно взрослым пациентам с миотонической дистрофией типа 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократной и многократных доз AOC 1001, вводимых внутривенно у взрослых с миотонической дистрофией типа 1 (DM1). ) больные (МАРИНА).

Часть A представляет собой схему однократной дозы с 1 когортой (уровень дозы). В части A продолжительность лечения пациента составляет 6 месяцев, так как период лечения составляет 1 день, за которым следует период последующего наблюдения в течение 6 месяцев.

Часть B представляет собой схему многократного возрастания дозы с 3 когортами (уровнями доз). В части B продолжительность лечения пациента составляет 6 месяцев, поскольку период лечения составляет 3 месяца, после чего следует 3-месячный период наблюдения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 63 года (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Генетический диагноз СД1 (длина повторов КТГ ≥ 100)
  • Клиницист оценил признаки СД1
  • Способность ходить самостоятельно (допускаются ортезы и ортезы) не менее 10 метров при осмотре

Ключевые критерии исключения:

  • Диабет, который не контролируется должным образом
  • ИМТ > 35 кг/м2
  • Неконтролируемая гипертония
  • Врожденный СД1
  • Биопсия передней большеберцовой мышцы (TA) в анамнезе в течение 3 месяцев после 1-го дня или планирование биопсии TA в течение периода исследования
  • Недавно лечился исследуемым препаратом
  • Лечение антимиотоническими препаратами в течение 14 дней после 1-го дня

Примечание. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A Разовая доза: AOC 1001, уровень дозы 1
AOC 1001 будет введен один раз.
Лекарство: АОС 1001
AOC 1001 будет вводиться внутривенно (IV).
Плацебо Компаратор: Часть A Разовая доза: плацебо
Солевой раствор вводят однократно.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводиться внутривенно (IV).
Плацебо Компаратор: Часть B Многократная восходящая доза: плацебо
Солевой раствор вводят три раза.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводиться внутривенно (IV).
Экспериментальный: Часть B Многократная восходящая доза: AOC 1001, уровни дозы 2 и 3
AOC 1001 будет вводиться три раза.
Лекарство: АОС 1001
AOC 1001 будет вводиться внутривенно (IV).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Через завершение исследования, до 183 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Через завершение исследования, до 183 дня
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax)
Через завершение исследования, до 183 дня
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Терминал Период полураспада (t1/2)
Через завершение исследования, до 183 дня
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Площадь под кривой концентрация-время (AUC)
Через завершение исследования, до 183 дня
Фармакокинетические (ФК) параметры мочи
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
фракция, выделяемая (fe) с мочой
Через завершение исследования, до 183 дня
Уровни AOC 1001 в мышечной ткани
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Через завершение исследования, до 183 дня
Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в нокдауне мРНК DMPK
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Через завершение исследования, до 183 дня
Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем при сплайсопатии
Временное ограничение: Через завершение исследования, до 183 дня
Через завершение исследования, до 183 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AOC 1001-CS1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АОС 1001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться