Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av AOC 1001 hos vuxna myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) patienter (MARINA)

3 september 2026 uppdaterad av: Avidity Biosciences, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för enstaka och multipla doser av AOC 1001 administrerat intravenöst till vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).

Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.

Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

39

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  • Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
  • Clinician assessed signs of DM1
  • Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening

Key Exclusion Criteria:

  • Diabetes that is not adequately controlled
  • BMI > 35 kg/m2
  • Uncontrolled hypertension
  • Congenital DM1
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
  • Recently treated with an investigational drug
  • Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1

AOC 1001 will be administered once.
Läkemedel: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Placebo-jämförare: Part A Single Dose: Placebo

Saline will be administered once.
Läkemedel: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.
Experimentell: Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3

AOC 1001 will be administered three times.
Läkemedel: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Placebo-jämförare: Part B Multiple Ascending Dose: Placebo

Saline will be administered three times.
Läkemedel: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Through study completion, up to Day 183

Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study.
Through study completion, up to Day 183

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma PK Parameters
Tidsram: Day 1

Maximum concentration in Plasma (Cmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Tidsram: Day 1

Time to maximum plasma concentration (Tmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Tidsram: Day 1

Terminal Half-life (t1/2)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Tidsram: Day 1

Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint
Day 1
Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
Tidsram: Day 1

fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours
Day 1
Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
Tidsram: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

percent change from baseline in DMPK mRNA level
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
Tidsram: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
Tidsram: Up to Day 43

AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero.
Up to Day 43

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

14 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

30 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AOC 1001-CS1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera