Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av AOC 1001 hos vuxna myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) patienter (MARINA)

10 mars 2026 uppdaterad av: Avidity Biosciences, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för enstaka och multipla doser av AOC 1001 administrerat intravenöst till vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för enstaka och multipla doser av AOC 1001 administrerad intravenöst till vuxen myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) ) patienter (MARINA).

Del A är en enkeldosdesign med 1 kohort (dosnivå). I del A är patientlängden 6 månader då behandlingsperioden är 1 dag följt av en 6 månaders uppföljningsperiod.

Del B är en multipel-stigande dosdesign med 3 kohorter (dosnivåer). I del B är patientlängden 6 månader då behandlingsperioden är 3 månader följt av en 3 månaders uppföljningsperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

39

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 61 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Genetisk diagnos av DM1 (CTG-upprepningslängd ≥ 100)
  • Klinikern bedömde tecken på DM1
  • Förmåga att gå självständigt (ortoser och fotledsstöd tillåtna) i minst 10 meter vid screening

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Diabetes som inte är tillräckligt kontrollerad
  • BMI > 35 kg/m2
  • Okontrollerad hypertoni
  • Medfödd DM1
  • Historik av tibialis anterior (TA) biopsi inom 3 månader efter dag 1 eller planerar att genomgå TA-biopsier under studieperioden
  • Nyligen behandlad med ett prövningsläkemedel
  • Behandling med antimyotonisk medicin inom 14 dagar efter dag 1

Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A engångsdos: AOC 1001 Dosnivå 1
AOC 1001 kommer att administreras en gång.
Läkemedel: AOC 1001
AOC 1001 kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.
Placebo-jämförare: Del A engångsdos: Placebo
Saltlösning kommer att administreras en gång.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.
Placebo-jämförare: Del B Multipel stigande dos: Placebo
Saltlösning kommer att administreras tre gånger.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.
Experimentell: Del B Multipel stigande dos: AOC 1001 Dosnivåer 2 & 3
AOC 1001 kommer att administreras tre gånger.
Läkemedel: AOC 1001
AOC 1001 kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Genom avslutad studie, fram till dag 183

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Genom avslutad studie, fram till dag 183
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax)
Genom avslutad studie, fram till dag 183
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Terminal halveringstid (t1/2)
Genom avslutad studie, fram till dag 183
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Area under koncentrationstidskurvan (AUC)
Genom avslutad studie, fram till dag 183
Urin farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
fraktion som utsöndras (f.eks.) i urinen
Genom avslutad studie, fram till dag 183
AOC 1001 nivåer i muskelvävnad
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Genom avslutad studie, fram till dag 183
Förändring och procentuell förändring från baslinjen i DMPK mRNA knockdown
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Genom avslutad studie, fram till dag 183
Förändring och procentuell förändring från baslinjen i spliceopati
Tidsram: Genom avslutad studie, fram till dag 183
Genom avslutad studie, fram till dag 183

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

14 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

30 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AOC 1001-CS1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera