Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de AOC 1001 en pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) (MARINA)

1 de febrero de 2024 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Estudio de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de dosis únicas y múltiples de AOC 1001 administradas por vía intravenosa a pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 es un estudio de fase 1/2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de dosis únicas y múltiples de AOC 1001 administradas por vía intravenosa a adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1). ) pacientes (MARINA).

La Parte A es un diseño de dosis única con 1 cohorte (nivel de dosis). En la Parte A, la duración del paciente es de 6 meses, ya que el período de tratamiento es de 1 día seguido de un período de seguimiento de 6 meses.

La Parte B es un diseño de dosis múltiple ascendente con 3 cohortes (niveles de dosis). En la Parte B, la duración del paciente es de 6 meses, ya que el período de tratamiento es de 3 meses seguido de un período de seguimiento de 3 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 63 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico genético de DM1 (longitud de repetición CTG ≥ 100)
  • Signos evaluados por el médico de DM1
  • Capacidad para caminar de forma independiente (se permiten ortesis y tobilleras) durante al menos 10 metros en la selección

Criterios clave de exclusión:

  • Diabetes que no está adecuadamente controlada
  • IMC > 35 kg/m2
  • Hipertensión no controlada
  • DM1 congénita
  • Antecedentes de biopsia tibial anterior (TA) dentro de los 3 meses del día 1 o planificación para someterse a biopsias TA durante el período de estudio
  • Tratado recientemente con un fármaco en investigación
  • Tratamiento con medicación antimiotónica dentro de los 14 días del Día 1

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A Dosis única: AOC 1001 Nivel de dosis 1
AOC 1001 se administrará una vez.
Droga: COA 1001
AOC 1001 se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Comparador de placebos: Parte A Dosis única: Placebo
La solución salina se administrará una vez.
Droga: Placebo
El placebo se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Comparador de placebos: Parte B Dosis ascendente múltiple: Placebo
La solución salina se administrará tres veces.
Droga: Placebo
El placebo se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Experimental: Parte B Dosis múltiple ascendente: AOC 1001 Niveles de dosis 2 y 3
AOC 1001 se administrará tres veces.
Droga: COA 1001
AOC 1001 se administrará mediante infusión intravenosa (IV).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Concentración plasmática máxima (Cmax)
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax)
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Vida media terminal (t1/2)
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Parámetros farmacocinéticos (PK) de orina
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
fracción excretada (fe) en la orina
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Niveles de AOC 1001 en tejido muscular
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la eliminación del ARNm de DMPK
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en Spliceopatía
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183
Hasta la finalización de los estudios, hasta el día 183

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

14 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

14 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

30 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AOC 1001-CS1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre COA 1001

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir