Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AOC 1001 u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). (MARINA)

1 lutego 2024 zaktualizowane przez: Avidity Biosciences, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę pojedynczych i wielokrotnych dawek AOC 1001 podawanych dożylnie dorosłym pacjentom z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych i wielokrotnych dawek AOC 1001 podawanych dożylnie dorosłym z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1 ) pacjentów (MARINA).

Część A to schemat pojedynczej dawki z 1 kohortą (poziom dawki). W części A okres leczenia pacjenta wynosi 6 miesięcy, ponieważ okres leczenia wynosi 1 dzień, po którym następuje 6-miesięczny okres obserwacji.

Część B to schemat dawek rosnących z wielokrotnością z 3 kohortami (poziomami dawek). W części B czas trwania pacjenta wynosi 6 miesięcy, ponieważ okres leczenia wynosi 3 miesiące, po których następuje 3-miesięczny okres obserwacji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Diagnostyka genetyczna DM1 (długość powtórzeń KTG ≥ 100)
  • Klinicysta ocenił oznaki DM1
  • Możliwość samodzielnego chodzenia (dozwolone ortezy i ortezy stawu skokowego) przez co najmniej 10 metrów podczas badania przesiewowego

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Cukrzyca, która nie jest odpowiednio kontrolowana
  • BMI > 35kg/m2
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Wrodzona DM1
  • Historia biopsji mięśnia piszczelowego przedniego (TA) w ciągu 3 miesięcy od pierwszego dnia lub planowana biopsja TA w okresie badania
  • Ostatnio leczony eksperymentalnym lekiem
  • Leczenie lekami antymiotonicznymi w ciągu 14 dni od dnia 1

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A Pojedyncza dawka: AOC 1001 Poziom dawki 1
AOC 1001 zostanie podany raz.
Lek: AOC 1001
AOC 1001 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
Komparator placebo: Część A Pojedyncza dawka: Placebo
Sól fizjologiczna zostanie podana jednorazowo.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym (IV).
Komparator placebo: Część B Wielokrotna dawka rosnąca: Placebo
Sól fizjologiczna zostanie podana trzykrotnie.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym (IV).
Eksperymentalny: Część B Wielokrotna dawka rosnąca: AOC 1001 Poziomy dawki 2 i 3
AOC 1001 zostanie przyznany trzykrotnie.
Lek: AOC 1001
AOC 1001 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Przez ukończenie badania, do dnia 183

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Końcowy okres półtrwania (t1/2)
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Parametry farmakokinetyczne (PK) moczu
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
frakcja wydalana (fe) z moczem
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Poziomy AOC 1001 w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Zmiana i zmiana procentowa od linii podstawowej w knockdown mRNA DMPK
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Przez ukończenie badania, do dnia 183
Zmiana i zmiana procentowa od wartości początkowej w spliceopatii
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do dnia 183
Przez ukończenie badania, do dnia 183

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AOC 1001-CS1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AOC 1001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj