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Studio dell'AOC 1001 in pazienti con distrofia miotonica adulta di tipo 1 (DM1). (MARINA)

1 febbraio 2024 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Uno studio di fase 1/2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole e multiple di AOC 1001 somministrate per via endovenosa a pazienti adulti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 è uno studio di fase 1/2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole e multiple di AOC 1001 somministrato per via endovenosa alla distrofia miotonica dell'adulto di tipo 1 (DM1 ) pazienti (MARINA).

La parte A è un progetto a dose singola con 1 coorte (livello di dose). Nella Parte A, la durata del paziente è di 6 mesi poiché il periodo di trattamento è di 1 giorno seguito da un periodo di follow-up di 6 mesi.

La parte B è un disegno a dose ascendente multipla con 3 coorti (livelli di dose). Nella Parte B, la durata del paziente è di 6 mesi poiché il periodo di trattamento è di 3 mesi seguito da un periodo di follow-up di 3 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 63 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi genetica di DM1 (lunghezza ripetizione CTG ≥ 100)
  • Il medico ha valutato i segni di DM1
  • Capacità di camminare autonomamente (ortesi e cavigliere consentite) per almeno 10 metri allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Diabete non adeguatamente controllato
  • IMC > 35 kg/m2
  • Ipertensione incontrollata
  • DM1 congenito
  • Storia della biopsia del tibiale anteriore (TA) entro 3 mesi dal giorno 1 o pianificazione di sottoporsi a biopsie TA durante il periodo di studio
  • Recentemente trattato con un farmaco sperimentale
  • Trattamento con farmaci antimiotonici entro 14 giorni dal giorno 1

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A Dose singola: AOC 1001 Dose Livello 1
L'AOC 1001 verrà somministrato una volta.
Droga: COA 1001
AOC 1001 sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Parte A Singola Dose: Placebo
La soluzione salina verrà somministrata una volta.
Droga: Placebo
Il placebo sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Parte B Dose Crescente Multipla: Placebo
La soluzione salina verrà somministrata tre volte.
Droga: Placebo
Il placebo sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: Parte B Dose crescente multipla: AOC 1001 livelli di dose 2 e 3
L'AOC 1001 sarà somministrato tre volte.
Droga: COA 1001
AOC 1001 sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Emivita terminale (t1/2)
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Parametri farmacocinetici (PK) delle urine
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
frazione escreta (fe) nelle urine
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Livelli di AOC 1001 nel tessuto muscolare
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nel knockdown dell'mRNA di DMPK
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nella spliceopatia
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 183

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

14 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1001-CS1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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