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Studie von AOC 1001 bei erwachsenen Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). (MARINA)

10. März 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravenös verabreichten Einzel- und Mehrfachdosen von AOC 1001 bei erwachsenen Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1).

AOC 1001-CS1 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Einzel- und Mehrfachdosen von AOC 1001, das intravenös bei Erwachsenen mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) verabreicht wird ) Patienten (MARINA).

Teil A ist ein Einzeldosisdesign mit 1 Kohorte (Dosisstufe). In Teil A beträgt die Patientendauer 6 Monate, da die Behandlungsdauer 1 Tag beträgt, gefolgt von einer 6-monatigen Nachbeobachtungszeit.

Teil B ist ein mehrfach aufsteigendes Dosisdesign mit 3 Kohorten (Dosisstufen). In Teil B beträgt die Patientendauer 6 Monate, da die Behandlungsdauer 3 Monate beträgt, gefolgt von einer 3-monatigen Nachbeobachtungszeit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetische Diagnose von DM1 (CTG-Wiederholungslänge ≥ 100)
  • Der Arzt beurteilte die Anzeichen von DM1
  • Fähigkeit zum selbstständigen Gehen (Orthesen und Knöchelorthesen erlaubt) für mindestens 10 Meter beim Screening

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Diabetes, der nicht ausreichend kontrolliert wird
  • BMI > 35 kg/m2
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Angeborenes DM1
  • Anamnese einer Tibialis anterior (TA)-Biopsie innerhalb von 3 Monaten nach Tag 1 oder Planung einer TA-Biopsie während des Studienzeitraums
  • Kürzlich mit einem Prüfpräparat behandelt
  • Behandlung mit antimyotonischen Medikamenten innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1

Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A Einzeldosis: AOC 1001 Dosisstufe 1
AOC 1001 wird einmalig verabreicht.
Arzneimittel: AOC1001
AOC 1001 wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Placebo-Komparator: Teil A Einzeldosis: Placebo
Kochsalzlösung wird einmalig verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Placebo-Komparator: Teil B Mehrfache ansteigende Dosis: Placebo
Kochsalzlösung wird dreimal verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Experimental: Teil B Mehrfach aufsteigende Dosis: AOC 1001-Dosisstufen 2 und 3
AOC 1001 wird dreimal verabreicht.
Arzneimittel: AOC1001
AOC 1001 wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax)
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Terminale Halbwertszeit (t1/2)
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Pharmakokinetische (PK) Parameter des Urins
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Fraktion ausgeschieden (fe) im Urin
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
AOC 1001-Spiegel im Muskelgewebe
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim DMPK-mRNA-Knockdown
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Spliceopathie
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 183
Bis zum Studienabschluss bis Tag 183

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1001-CS1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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