Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie von AOC 1001 bei erwachsenen Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). (MARINA)

3. September 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravenös verabreichten Einzel- und Mehrfachdosen von AOC 1001 bei erwachsenen Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1).

AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).

Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.

Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
  • Clinician assessed signs of DM1
  • Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening

Key Exclusion Criteria:

  • Diabetes that is not adequately controlled
  • BMI > 35 kg/m2
  • Uncontrolled hypertension
  • Congenital DM1
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
  • Recently treated with an investigational drug
  • Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1

AOC 1001 will be administered once.
Arzneimittel: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Placebo-Komparator: Part A Single Dose: Placebo

Saline will be administered once.
Arzneimittel: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.
Experimental: Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3

AOC 1001 will be administered three times.
Arzneimittel: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Placebo-Komparator: Part B Multiple Ascending Dose: Placebo

Saline will be administered three times.
Arzneimittel: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Through study completion, up to Day 183

Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study.
Through study completion, up to Day 183

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma PK Parameters
Zeitfenster: Day 1

Maximum concentration in Plasma (Cmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Zeitfenster: Day 1

Time to maximum plasma concentration (Tmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Zeitfenster: Day 1

Terminal Half-life (t1/2)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Zeitfenster: Day 1

Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint
Day 1
Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
Zeitfenster: Day 1

fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours
Day 1
Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
Zeitfenster: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

percent change from baseline in DMPK mRNA level
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
Zeitfenster: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
Zeitfenster: Up to Day 43

AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero.
Up to Day 43

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1001-CS1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren