Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AOC 1001 u dospělých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1) (MARINA)

10. března 2026 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých a více dávek AOC 1001 podaných intravenózně dospělým pacientům s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých a opakovaných dávek AOC 1001 podaných intravenózně dospělým myotonické dystrofii typu 1 (DM1) ) pacientů (Marina).

Část A je jednodávkový design s 1 kohortou (úroveň dávky). V části A je trvání pacienta 6 měsíců, protože období léčby je 1 den, po kterém následuje 6měsíční období sledování.

Část B je vícenásobně rostoucí dávka se 3 kohortami (dávkové úrovně). V části B je trvání pacienta 6 měsíců, protože doba léčby je 3 měsíce, po níž následuje 3měsíční období sledování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Genetická diagnóza DM1 (délka opakování CTG ≥ 100)
  • Lékař zhodnotil známky DM1
  • Schopnost samostatné chůze (ortézy a kotníkové ortézy povoleny) minimálně 10 metrů při screeningu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Diabetes, který není dostatečně kontrolován
  • BMI > 35 kg/m2
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Vrozená DM1
  • Anamnéza biopsie tibialis anterior (TA) do 3 měsíců ode dne 1 nebo plánování podstoupit biopsie TA během období studie
  • Nedávno léčena zkoušeným lékem
  • Léčba antimyotonickými léky do 14 dnů ode dne 1

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A Jedna dávka: AOC 1001 Úroveň dávky 1
AOC 1001 bude podán jednou.
Lék: AOC 1001
AOC 1001 bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
Komparátor placeba: Část A Jedna dávka: Placebo
Fyziologický roztok bude podán jednou.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) infuzí.
Komparátor placeba: Část B Vícenásobná vzestupná dávka: Placebo
Fyziologický roztok bude podáván třikrát.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) infuzí.
Experimentální: Část B Vícenásobná vzestupná dávka: AOC 1001 úrovně dávky 2 a 3
AOC 1001 bude podán třikrát.
Lék: AOC 1001
AOC 1001 bude podáván intravenózní (IV) infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Od dokončení studie až do 183. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické (PK) parametry v plazmě
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Od dokončení studie až do 183. dne
Farmakokinetické (PK) parametry v plazmě
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Od dokončení studie až do 183. dne
Farmakokinetické (PK) parametry v plazmě
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Terminální poločas (t1/2)
Od dokončení studie až do 183. dne
Farmakokinetické (PK) parametry v plazmě
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Od dokončení studie až do 183. dne
Farmakokinetické (PK) parametry moči
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
frakce vyloučená (fe) močí
Od dokončení studie až do 183. dne
Hladiny AOC 1001 ve svalové tkáni
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Od dokončení studie až do 183. dne
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty v knockdown mRNA DMPK
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Od dokončení studie až do 183. dne
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u Spliceopatie
Časové okno: Od dokončení studie až do 183. dne
Od dokončení studie až do 183. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

14. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1001-CS1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AOC 1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit