Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AOC 1001 u dospělých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1) (MARINA)

3. září 2026 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých a více dávek AOC 1001 podaných intravenózně dospělým pacientům s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).

Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.

Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
  • Clinician assessed signs of DM1
  • Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening

Key Exclusion Criteria:

  • Diabetes that is not adequately controlled
  • BMI > 35 kg/m2
  • Uncontrolled hypertension
  • Congenital DM1
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
  • Recently treated with an investigational drug
  • Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1

AOC 1001 will be administered once.
Lék: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Komparátor placeba: Part A Single Dose: Placebo

Saline will be administered once.
Lék: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.
Experimentální: Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3

AOC 1001 will be administered three times.
Lék: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Komparátor placeba: Part B Multiple Ascending Dose: Placebo

Saline will be administered three times.
Lék: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Through study completion, up to Day 183

Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study.
Through study completion, up to Day 183

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plasma PK Parameters
Časové okno: Day 1

Maximum concentration in Plasma (Cmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Časové okno: Day 1

Time to maximum plasma concentration (Tmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Časové okno: Day 1

Terminal Half-life (t1/2)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Časové okno: Day 1

Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint
Day 1
Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
Časové okno: Day 1

fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours
Day 1
Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
Časové okno: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

percent change from baseline in DMPK mRNA level
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
Časové okno: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
Časové okno: Up to Day 43

AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero.
Up to Day 43

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

14. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1001-CS1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit