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Estudo de AOC 1001 em pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1) (MARINA)

10 de março de 2026 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses únicas e múltiplas de AOC 1001 administrado por via intravenosa a pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1)

O AOC 1001-CS1 é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses únicas e múltiplas de AOC 1001 administrado por via intravenosa para adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1 ) pacientes (MARINA).

A Parte A é um desenho de dose única com 1 coorte (nível de dose). Na Parte A, a duração do paciente é de 6 meses, pois o período de tratamento é de 1 dia seguido de um período de acompanhamento de 6 meses.

A Parte B é um desenho de dose ascendente múltipla com 3 coortes (níveis de dose). Na Parte B, a duração do paciente é de 6 meses, pois o período de tratamento é de 3 meses, seguido de um período de acompanhamento de 3 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

39

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico genético de DM1 (comprimento de repetição CTG ≥ 100)
  • O clínico avaliou sinais de DM1
  • Capacidade de andar de forma independente (órteses e tornozeleiras permitidas) por pelo menos 10 metros na triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  • Diabetes não adequadamente controlado
  • IMC > 35 kg/m2
  • hipertensão descontrolada
  • DM1 congênito
  • Histórico de biópsia do tibial anterior (TA) dentro de 3 meses do Dia 1 ou planejamento para se submeter a biópsias de TA durante o período do estudo
  • Recentemente tratado com um medicamento experimental
  • Tratamento com medicação anti-miotônica dentro de 14 dias do Dia 1

Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A Dose Única: AOC 1001 Nível de Dose 1
AOC 1001 será administrado uma vez.
Medicamento: AOC 1001
AOC 1001 será administrado por infusão intravenosa (IV).
Comparador de Placebo: Parte A Dose Única: Placebo
A solução salina será administrada uma vez.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
Comparador de Placebo: Parte B Dose Ascendente Múltipla: Placebo
A solução salina será administrada três vezes.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
Experimental: Parte B Dose Ascendente Múltipla: AOC 1001 Níveis de Dose 2 e 3
AOC 1001 será administrado três vezes.
Medicamento: AOC 1001
AOC 1001 será administrado por infusão intravenosa (IV).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Através da conclusão do estudo, até o dia 183

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Concentração plasmática máxima (Cmax)
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Tempo para a concentração plasmática máxima (Tmax)
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Meia-vida terminal (t1/2)
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC)
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Parâmetros farmacocinéticos (PK) da urina
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
fração excretada (fe) na urina
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Níveis de AOC 1001 no tecido muscular
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Alteração e variação percentual desde a linha de base no knockdown de mRNA DMPK
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Mudança e mudança percentual da linha de base em Spliceopatia
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 183
Através da conclusão do estudo, até o dia 183

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

14 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

30 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1001-CS1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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