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Estudo de AOC 1001 em pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1) (MARINA)

3 de setembro de 2026 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses únicas e múltiplas de AOC 1001 administrado por via intravenosa a pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).

Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.

Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

39

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
  • Clinician assessed signs of DM1
  • Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening

Key Exclusion Criteria:

  • Diabetes that is not adequately controlled
  • BMI > 35 kg/m2
  • Uncontrolled hypertension
  • Congenital DM1
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
  • Recently treated with an investigational drug
  • Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1

AOC 1001 will be administered once.
Medicamento: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Comparador de Placebo: Part A Single Dose: Placebo

Saline will be administered once.
Medicamento: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.
Experimental: Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3

AOC 1001 will be administered three times.
Medicamento: AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
Comparador de Placebo: Part B Multiple Ascending Dose: Placebo

Saline will be administered three times.
Medicamento: Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Through study completion, up to Day 183

Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study.
Through study completion, up to Day 183

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Plasma PK Parameters
Prazo: Day 1

Maximum concentration in Plasma (Cmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Prazo: Day 1

Time to maximum plasma concentration (Tmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Prazo: Day 1

Terminal Half-life (t1/2)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
Prazo: Day 1

Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint
Day 1
Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
Prazo: Day 1

fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours
Day 1
Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
Prazo: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

percent change from baseline in DMPK mRNA level
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
Prazo: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
Prazo: Up to Day 43

AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero.
Up to Day 43

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

14 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

30 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1001-CS1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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