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Étude de l'AOC 1001 chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) (MARINA)

1 février 2024 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses uniques et multiples d'AOC 1001 administrées par voie intraveineuse à des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1/2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses uniques et multiples d'AOC 1001 administrées par voie intraveineuse à des adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1 ) malades (MARINA).

La partie A est une conception à dose unique avec 1 cohorte (niveau de dose). Dans la partie A, la durée du patient est de 6 mois car la période de traitement est de 1 jour suivi d'une période de suivi de 6 mois.

La partie B est une conception à doses croissantes multiples avec 3 cohortes (niveaux de dose). Dans la partie B, la durée du patient est de 6 mois car la période de traitement est de 3 mois suivie d'une période de suivi de 3 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 63 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic génétique de DM1 (longueur de répétition CTG ≥ 100)
  • Le clinicien a évalué les signes de DM1
  • Capacité à marcher de manière autonome (orthèses et attelles de cheville autorisées) sur au moins 10 mètres lors de la sélection

Critères d'exclusion clés :

  • Diabète mal contrôlé
  • IMC > 35 kg/m2
  • Hypertension non contrôlée
  • DM1 congénital
  • Antécédents de biopsie du tibial antérieur (TA) dans les 3 mois suivant le jour 1 ou planification de subir des biopsies TA pendant la période d'étude
  • Récemment traité avec un médicament expérimental
  • Traitement avec des médicaments anti-myotoniques dans les 14 jours suivant le jour 1

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A Dose unique : AOC 1001 Dose Niveau 1
AOC 1001 sera administré une fois.
Médicament: AOC 1001
AOC 1001 sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Comparateur placebo: Partie A Dose unique : Placebo
Une solution saline sera administrée une fois.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Comparateur placebo: Partie B Dose croissante multiple : Placebo
Une solution saline sera administrée trois fois.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Expérimental: Partie B Dose croissante multiple : niveaux de dose 2 et 3 de l'AOC 1001
AOC 1001 sera administré trois fois.
Médicament: AOC 1001
AOC 1001 sera administré par perfusion intraveineuse (IV).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax)
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Demi-vie terminale (t1/2)
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC)
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Paramètres pharmacocinétiques (PK) urinaires
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
fraction excrétée (fe) dans l'urine
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Niveaux d'AOC 1001 dans le tissu musculaire
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Changement et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans l'inactivation de l'ARNm DMPK
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Changement et pourcentage de changement par rapport au départ dans Spliceopathy
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 183

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Avidity Biosciences, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

14 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

14 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2021

Première publication (Réel)

30 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AOC 1001-CS1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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