Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van AOC 1001 bij volwassen patiënten met myotone dystrofie type 1 (DM1). (MARINA)

10 maart 2026 bijgewerkt door: Avidity Biosciences, Inc.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 1/2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van enkelvoudige en meervoudige doses AOC 1001 die intraveneus worden toegediend aan volwassen patiënten met myotone dystrofie type 1 (DM1)

AOC 1001-CS1 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 1/2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van enkelvoudige en meervoudige doses AOC 1001 intraveneus toegediend aan volwassen myotone dystrofie type 1 (DM1). ) patiënten (MARINA).

Deel A is een ontwerp met een enkele dosis met 1 cohort (dosisniveau). In deel A is de patiëntduur 6 maanden, aangezien de behandelingsperiode 1 dag is, gevolgd door een follow-upperiode van 6 maanden.

Deel B is een ontwerp met meerdere oplopende doses met 3 cohorten (dosisniveaus). In deel B is de patiëntduur 6 maanden, aangezien de behandelingsperiode 3 maanden is, gevolgd door een follow-upperiode van 3 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Genetische diagnose van DM1 (CTG-herhalingslengte ≥ 100)
  • Arts beoordeelde tekenen van DM1
  • Zelfstandig kunnen lopen (orthesen en enkelbraces toegestaan) van minimaal 10 meter bij screening

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Diabetes die niet voldoende onder controle is
  • BMI > 35 kg/m2
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Aangeboren DM1
  • Geschiedenis van tibialis anterior (TA) biopsie binnen 3 maanden na dag 1 of van plan om TA-biopten te ondergaan tijdens de studieperiode
  • Onlangs behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel
  • Behandeling met anti-myotone medicatie binnen 14 dagen na dag 1

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A Enkele dosis: AOC 1001 dosisniveau 1
AOC 1001 wordt eenmalig toegediend.
Geneesmiddel: AOC 1001
AOC 1001 zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Placebo-vergelijker: Deel A Enkele dosis: Placebo
Er wordt eenmalig zoutoplossing toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Placebo-vergelijker: Deel B Meerdere oplopende doses: Placebo
Er wordt driemaal zoutoplossing toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Experimenteel: Deel B Meerdere oplopende doses: AOC 1001-dosisniveaus 2 en 3
AOC 1001 wordt drie keer toegediend.
Geneesmiddel: AOC 1001
AOC 1001 zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Door afronding van de studie, tot dag 183

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Door afronding van de studie, tot dag 183
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax)
Door afronding van de studie, tot dag 183
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Terminale halfwaardetijd (t1/2)
Door afronding van de studie, tot dag 183
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Door afronding van de studie, tot dag 183
Urine farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
fractie uitgescheiden (fe) in de urine
Door afronding van de studie, tot dag 183
AOC 1001-niveaus in spierweefsel
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Door afronding van de studie, tot dag 183
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van baseline in DMPK-mRNA-knockdown
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Door afronding van de studie, tot dag 183
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van baseline in spliceopathie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, tot dag 183
Door afronding van de studie, tot dag 183

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AOC 1001-CS1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren