Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AOC 1001 -tutkimus aikuisten myotonisen dystrofian tyypin 1 (DM1) potilailla (MARINA)

tiistai 10. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioitiin AOC 1001:n kerta- ja usean annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa suonensisäisesti annettuna aikuisille tyypin 1 myotonisen dystrofian (DM1) potilaille

AOC 1001-CS1 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1/2 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida AOC 1001:n kerta- ja toistuvaisannosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisten tyypin 1 myotoniselle dystrofialle (DM1) ) potilaita (MARINA).

Osa A on kerta-annosmalli, jossa on 1 kohortti (annostaso). Osassa A potilaan kesto on 6 kuukautta, koska hoitojakso on 1 päivä, jota seuraa 6 kuukauden seurantajakso.

Osa B on moninkertainen nouseva annosmalli, jossa on 3 kohorttia (annostasoa). Osassa B potilaan kesto on 6 kuukautta, kun hoitojakso on 3 kuukautta, jota seuraa 3 kuukauden seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • DM1:n geneettinen diagnoosi (CTG-toiston pituus ≥ 100)
  • Kliinikko arvioi DM1:n merkit
  • Kyky kävellä itsenäisesti (ortoosit ja nilkkatuet sallittu) vähintään 10 metriä seulonnassa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Diabetes, jota ei saada riittävästi hallintaan
  • BMI > 35 kg/m2
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Synnynnäinen DM1
  • Historiallinen tibialis anterior (TA) -biopsia 3 kuukauden sisällä päivästä 1 tai TA-biopsioiden tekeminen tutkimusjakson aikana
  • Hiljattain hoidettu tutkimuslääkkeellä
  • Hoito myotonisuutta estävällä lääkkeellä 14 päivän kuluessa päivästä 1

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A kerta-annos: AOC 1001, annostaso 1
AOC 1001 annetaan kerran.
Lääke: AOC 1001
AOC 1001 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Placebo Comparator: Osa A Kerta-annos: Placebo
Suolaliuosta annetaan kerran.
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Placebo Comparator: Osa B Useita nousevia annoksia: lumelääke
Suolaliuosta annetaan kolme kertaa.
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Kokeellinen: Osa B Useita nousevia annoksia: AOC 1001, annostasot 2 ja 3
AOC 1001 annetaan kolme kertaa.
Lääke: AOC 1001
AOC 1001 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Aika plasman huippupitoisuuteen (Tmax)
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Terminaalin puoliintumisaika (t1/2)
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC)
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Virtsan farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
virtsaan erittynyt osa (fe).
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
AOC 1001 -tasot lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Muutos ja prosentuaalinen muutos perustasosta DMPK mRNA:n knockdownissa
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Spliceopatian muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 183 asti
Opintojen valmistuttua päivään 183 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Avidity Biosciences, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 30. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOC 1001-CS1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa